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Uno studio reale sulla sicurezza e sull’immunogenicità a lungo termine della terapia con olipudasi alfa in pazienti pediatrici di età inferiore a 2 anni con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD)

30 ottobre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio osservazionale prospettico per valutare la sicurezza a lungo termine e l'immunogenicità della terapia con olipudasi alfa durante l'assistenza clinica di routine in pazienti pediatrici di età inferiore a 2 anni con deficit di sfingomielinasi acida

Studio osservazionale in aperto, multicentrico, di coorte, statunitense con raccolta dati primaria. Le procedure accessorie specificate nel protocollo per raggiungere gli obiettivi dello studio (ad esempio, la valutazione dell'ADA) possono essere considerate al di fuori dello standard di cura per il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), ma la metodologia dello studio rimane non interventistica, poiché la raccolta aggiuntiva di dati dai partecipanti non detterà il trattamento. La durata complessiva complessiva dello studio sarà di 5 anni. Il periodo di follow-up sarà di un minimo di 1 anno fino a un massimo di 3 anni. Il periodo di iscrizione sarà massimo di 4 anni, per consentire un minimo di 1 anno di follow-up per l'ultimo partecipante iscritto.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è un design di studio ibrido. I pazienti non devono viaggiare verso siti di studio esistenti per iscriversi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: Contact-US@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Investigatore principale:
          • Joshua Baker
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Investigatore principale:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205-2664
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i bambini di età inferiore ai 2 anni con una diagnosi ASMD documentata come dimostrato dal deficit di ASM in un test cellulare (leucociti periferici, fibroblasti in coltura o linfociti) e/o mediante determinazione del genotipo saranno presi in considerazione per l'arruolamento in questo studio ASMD.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve avere ASMD di tipo A/B o B e deve avere meno di 2 anni di età al momento dell'inizio del trattamento, OPPURE ASMD di tipo A (senza limiti di età).
  • Il partecipante deve pesare ≥ 2 kg [Le informazioni sulla prescrizione degli Stati Uniti (USPI)] per olipudasi alfa specificano questo peso minimo per i neonati che ricevono olipudasi alfa).
  • Il partecipante deve avere ASMD documentato, come determinato nei leucociti periferici, nei fibroblasti in coltura o nei linfociti e/o mediante determinazione del genotipo.
  • Il consenso informato firmato deve essere fornito dai genitori/tutori legali del partecipante, compreso il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo. L'ICF firmato deve essere fornito prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo.
  • Il partecipante è idoneo a iniziare la terapia sostitutiva dell'enzima olipudasi alfa o ha ricevuto la prima dose (e non più) di olipudasi alfa e dispone di dati clinici, di laboratorio e ADA recuperabili.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite del farmaco prima della firma dell'ICF e dell'arruolamento nello studio.
  • Il partecipante non è idoneo alla partecipazione per motivi determinati dallo sperimentatore, comprese condizioni mediche o cliniche, o potenziale rischio di non conformità con le procedure dello studio.
  • Il partecipante è un familiare stretto di dipendenti del sito di studio o di altri individui direttamente coinvolti nella conduzione dello studio, in combinato disposto con la Sezione 1.61 dell'ordinanza ICH-GCP E6.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Braccio olipudasi alfa
Droga: Olipudasi alfa
Questo studio non somministrerà alcun trattamento, si limiterà ad osservare il trattamento come prescritto nella pratica clinica del mondo reale.
Altri nomi:
  • Xenpozyme®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di casi nella popolazione esposta con EA, SAE e AESI (comprese reazioni di ipersensibilità moderate/gravi o ricorrenti e reazioni associate all'infusione)
Lasso di tempo: Baseline a 3 anni
Baseline a 3 anni
Presenza e titoli di anticorpi anti-farmaco IgG (ADA) anti-olipudasi alfa nel siero (e ADA IgE in caso di reazioni moderate/gravi o ricorrenti)
Lasso di tempo: Baseline a 3 anni
Baseline a 3 anni
Numero di casi nella popolazione esposta con risultati dei test di laboratorio e segni vitali anomali
Lasso di tempo: Baseline a 3 anni
Baseline a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sanofi

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Pulse Infoframe Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
2 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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