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Eine praxisnahe Langzeitstudie zur Sicherheit und Immunogenität der Olipudase Alfa-Therapie bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD)

30. Oktober 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und Immunogenität der Olipudase-Alpha-Therapie während der routinemäßigen klinischen Versorgung bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren mit saurem Sphingomyelinase-Mangel

US-amerikanische, multizentrische, offene Kohorten-Beobachtungsstudie mit Primärdatenerfassung. Zusätzliche protokollspezifische Verfahren zur Erreichung der Studienziele (z. B. Beurteilung von ADA) können außerhalb der Standardbehandlung bei saurem Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) in Betracht gezogen werden, die Studienmethodik bleibt jedoch nicht-interventionell, da die zusätzliche Datenerfassung von den Teilnehmern erfolgt wird keine Behandlung vorschreiben. Die Gesamtstudiendauer beträgt 5 Jahre. Der Nachbeobachtungszeitraum beträgt mindestens 1 Jahr bis maximal 3 Jahre. Der Anmeldezeitraum beträgt bis zu 4 Jahre, um eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 1 Jahr für den zuletzt angemeldeten Teilnehmer zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein hybrides Studiendesign. Patienten müssen nicht zu bestehenden Studienorten reisen, um sich anzumelden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: contact-us@sanofi.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago- Site Number: 001002
        • Hauptermittler:
          • Joshua Baker
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Medical Center- Site Number: 001003
        • Hauptermittler:
          • Nicole K. Weaver, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205-2664
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital - PIN- Site Number : 1001-1
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • William Burns
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Pulse InfoFrame US Inc.- Site Number: 001001
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Femida Gwadry-Sridhar
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • Dell Children's Medical Center- Site Number : 1001-2
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Kinder unter 2 Jahren mit einer dokumentierten ASMD-Diagnose, die durch einen ASM-Mangel in einem zellbasierten Test (periphere Leukozyten, kultivierte Fibroblasten oder Lymphozyten) und/oder durch Genotypbestimmung nachgewiesen wird, werden für die Aufnahme in diese ASMD-Studie in Betracht gezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss an ASMD Typ A/B oder B leiden und zum Zeitpunkt des Behandlungsbeginns <2 Jahre alt sein, ODER ASMD Typ A (ohne Altersbeschränkung).
  • Der Teilnehmer muss ≥ 2 kg wiegen. [Die United States Prescribing Information (USPI)] für Olipudase alfa legt dieses Mindestgewicht für Säuglinge fest, die Olipudase alfa erhalten.
  • Der Teilnehmer muss ASMD dokumentiert haben, bestimmt in peripheren Leukozyten, kultivierten Fibroblasten oder Lymphozyten und/oder durch Genotypbestimmung.
  • Die unterschriebene Einverständniserklärung muss von den Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers vorgelegt werden, einschließlich der Einhaltung der in der Einverständniserklärung (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen. Das unterzeichnete ICF muss bereitgestellt werden, bevor protokollbezogene Verfahren durchgeführt werden.
  • Der Teilnehmer ist berechtigt, mit der Enzymersatztherapie mit Olipudase alfa zu beginnen oder hat die erste Dosis (und nicht mehr) Olipudase alfa erhalten und verfügt über abrufbare klinische, Labor- und ADA-Daten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Medikamentenhalbwertszeiten vor der Unterzeichnung des ICF und der Studieneinschreibung ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Teilnehmer ist aus Gründen, die vom Prüfer festgelegt werden, nicht für die Teilnahme geeignet, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen oder des potenziellen Risikos der Nichteinhaltung der Studienabläufe.
  • Der Teilnehmer ist ein unmittelbares Familienmitglied von Mitarbeitern des Studienzentrums oder anderen direkt an der Studiendurchführung beteiligten Personen im Sinne von Abschnitt 1.61 der ICH-GCP-Verordnung E6.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Olipudase alfa-Arm
Arzneimittel: Olipudase alfa
In dieser Studie wird keine Behandlung durchgeführt, sondern nur die Behandlung beobachtet, wie sie in der realen klinischen Praxis vorgeschrieben ist.
Andere Namen:
  • Xenpozyme®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Fälle in der exponierten Bevölkerung mit UE, SUE und AESI (einschließlich mittelschwerer/schwerer oder wiederkehrender Überempfindlichkeitsreaktionen und infusionsbedingter Reaktionen)
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre
Vorhandensein und Titer von Serum-Anti-Olipudase-alfa-IgG-Anti-Arzneimittel-Antikörpern (ADA) (und IgE-ADA bei mittelschweren/schweren oder wiederkehrenden Reaktionen)
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre
Anzahl der Fälle in der exponierten Bevölkerung mit abnormalen Labortestergebnissen und Vitalfunktionen
Zeitfenster: Ausgangswert: 3 Jahre
Ausgangswert: 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sanofi

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Pulse Infoframe Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
16. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. Januar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • OBS18020
  • U1111-1294-8169 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Niemann-Pick-Krankheiten

Klinische Studien zur Olipudase alfa

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Krankheiten

Drogeninterventionen

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

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