Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av PRX-102 hos patienter med Fabrys sjukdom som för närvarande behandlas med REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11 september 2023 uppdaterad av: Protalix

En öppen studie av säkerheten och effekten av PRX-102 hos patienter med Fabrys sjukdom som för närvarande behandlas med REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Detta är en öppen övergångsstudie för att bedöma säkerheten och effekten av PRX-102 (pegunigalsidas alfa). Patienter som behandlats med agalsidas alfa i minst 2 år och på en stabil dos (>80 % märkt dos/kg) i minst 6 månader. Patienterna kommer att screenas och utvärderas under 3 månader medan de fortsätter med agalsidas alfa. Efter screeningperioden kommer patienten att skrivas in och bytas från sin agalsidas alfa-behandling för att få intravenösa (IV) infusioner av PRX-102 1 mg/kg varannan vecka i 12 månader. Högst 25 % av de behandlade patienterna kommer att vara kvinnor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dosering och administreringsinformation:

pegunigalsidas alfa individuell dos för varje patient bereddes enligt patientens vikt. Pegunigalsidas alfa administreras med 1 mg/kg, intravenöst under 3 timmar, varannan vecka. Efter de första 2 månadernas behandling med pegunigalsidas alfa kan infusionstiden gradvis minskas till 1,5 timmar i avvaktan på patientens tolerabilitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 56 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder: 18-60 år
  2. En dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom
  3. Hanar: plasma- och/eller leukocyt-alfa-galaktosidasaktivitet (genom aktivitetsanalys) mindre än den nedre normalgränsen enligt laboratorieintervall och en eller flera av de karakteristiska egenskaperna för Fabrys sjukdom, dvs. Neuropatisk smärta ii. Cornea verticillata iii. Klustrat angiokeratom
  4. Kvinnor: historiska genetiska testresultat som överensstämmer med Fabry-mutationer, eller i fallet med nya mutationer en manlig släkting i första graden med Fabrys sjukdom, och ett eller flera av de karakteristiska egenskaperna hos Fabrys sjukdom, dvs. Neuropatisk smärta ii. Cornea verticillata iii. Klustrat angiokeratom
  5. Behandling med agalsidas alfa i minst 2 år och med en stabil dos (>80 % märkt dos/kg) i minst 6 månader
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 enligt CKD-EPI-ekvationen
  7. Tillgänglighet av minst 2 historiska serumkreatininutvärderingar sedan behandlingen med agalsidas alfa påbörjades och inte mer än 2 år
  8. Kvinnliga patienter och manliga patienter vars medpartner är i fertil ålder går med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod, inte inklusive rytmmetoden

Exklusions kriterier:

  1. Anamnes på anafylaxi eller typ 1 överkänslighetsreaktion mot agalsidas alfa
  2. Historik av njurdialys eller transplantation
  3. Historik med akut njurskada under de 12 månaderna före screening, inklusive specifika njursjukdomar (t.ex. akut interstitiell nefrit, akuta glomerulära och vaskulitiska njursjukdomar); icke-specifika tillstånd (t.ex. ischemi, toxisk skada); samt extrarenal patologi (t.ex. prerenal azotemi och akut postrenal obstruktiv nefropati)
  4. Behandling med angiotensinomvandlande enzym (ACE)-hämmare eller angiotensinreceptorblockerare (ARB) påbörjad eller dosen ändrad under de fyra veckorna före screening
  5. Urinprotein till kreatininförhållande (UPCR) > 0,5 g/g och inte behandlat med en ACE-hämmare eller ARB
  6. Känd historia av överkänslighet mot Gadolinium kontrastmedel som inte hanterades genom användning av premedicinering;
  7. Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida under studien eller som ammar
  8. Kardiovaskulär händelse (hjärtinfarkt, instabil angina) under 6-månadersperioden före screening
  9. Kongestiv hjärtsvikt NYHA klass IV
  10. Cerebrovaskulär händelse (stroke, övergående ischemisk attack) under 6-månadersperioden före screening
  11. Förekomst av något medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som, enligt utredarens och/eller medicinska övervakarens bedömning, skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PRX-102
PRX-102 infusion varannan vecka
Biologisk: PRX-102 (pegunigalsidas alfa)
PRX-102 1 mg/kg varannan vecka
Andra namn:
  • pegunigalsidas alfa
  • Rekombinant humant alfa-galaktosidas-A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.03
Tidsram: 12 månader
Resultaten representerar antalet behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) som ansågs möjligen, troligen eller definitivt relaterade till behandlingen
12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
eGFR
Tidsram: Baslinje och månad 12 (vecka 52)
eGFR beräknades baserat på serumkreatininvärdena som utvärderades vid veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 enligt CKD-EPI-formeln, baslinjen och månad 12 ( vecka 52) redovisas. Den absoluta förändringen i eGFR från baslinjemätning vid besök 1 före första PRX-102-infusion till sista mätning vid månad 12 sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik.
Baslinje och månad 12 (vecka 52)
Genomsnittlig årlig förändring i eGFR (lutning)
Tidsram: Pre-switch, Post-switch

Den årliga förändringen i eGFR (lutning) per patient beräknades med alla tillgängliga eGFR-värden med hjälp av en linjär regression.

Den genomsnittliga lutningen före byte är eGFR-lutningen under screeningperioden och före infusionsbesök 1 (med Replagal®).

Medellutningen efter byte är eGFR-lutningen under PRX-102-behandling, beräknad baserat på eGFR-värden vid vecka 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 efter besök 1.

Den genomsnittliga förändringen i eGFR-lutningen från före- till efterväxling är medelskillnaden mellan de två lutningarna.

eGFR beräknades baserat på serumkreatininvärdena enligt CKD-EPI-formeln.
Pre-switch, Post-switch
Plasma Lyso-Gb3
Tidsram: Baslinje och månad 12 (vecka 52)
Plasma Lyso-Gb3 är Fabrys sjukdomsspecifik biomarkör som kan bedöma behandlingsresultat som mättes vid Baseline och veckorna 12, 26, 38, 52. Baslinje och månad 12 (vecka 52) rapporteras.
Baslinje och månad 12 (vecka 52)
Antal deltagare enligt protein/kreatininförhållandet (UPCR)
Tidsram: 12 månader
Urinprotein till kreatininförhållandet (UPCR), bedömt med punkturintest, vid månad 12 (vecka 52). Antal deltagare enligt protein/kreatininförhållandet (UPCR) nivå
12 månader
Vänsterkammarmassindex (g/m^2) med MRT
Tidsram: 12 månader
Vänster ventrikulär massa bestämdes baserat på hjärt-MRI-data och LVMI indexerades till patientens kroppsyta (g/m^2). Hos manliga patienter var normalintervallet för LVMI 57-91 g/m^2, hos kvinnliga patienter 47-77 g/m^2.
12 månader
Livskvalitet EQ VAS
Tidsram: 12 månader
EQ VAS, i EQ 5D 5L frågeformuläret, registrerar försökspersonens självskattade hälsa på en vertikal, visuell analog skala där ändpunkterna är märkta "Bästa tänkbara hälsotillstånd" (poäng "100") och "Sämsta tänkbara hälsotillstånd" ( poäng "0").
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Protalix

Samarbetspartners

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 maj 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

17 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

9 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2017

Första postat (Beräknad)

12 januari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PB-102-F30

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på PRX-102 (pegunigalsidas alfa)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera