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Sicherheit und Wirksamkeit von PRX-102 bei Patienten mit Morbus Fabry, die derzeit mit REPLAGAL® (Agalsidase Alfa) behandelt werden

11. September 2023 aktualisiert von: Protalix

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von PRX-102 bei Patienten mit Morbus Fabry, die derzeit mit REPLAGAL® (Agalsidase Alfa) behandelt werden

Dies ist eine Open-Label-Umstellungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PRX-102 (Pegunigalsidase alfa). Patienten, die mindestens 2 Jahre lang mit Agalsidase alfa und mindestens 6 Monate lang mit einer stabilen Dosis (>80 % der angegebenen Dosis/kg) behandelt wurden. Die Patienten werden über 3 Monate gescreent und bewertet, während sie weiterhin Agalsidase alfa erhalten. Nach dem Screening-Zeitraum wird der Patient aufgenommen und von seiner Agalsidase-alfa-Behandlung auf intravenöse (IV) Infusionen von PRX-102 1 mg/kg alle zwei Wochen für 12 Monate umgestellt. Nicht mehr als 25 % der behandelten Patienten sind weiblich.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dosierungs- und Verabreichungsdetails:

Die individuelle Dosis von Pegunigalsidase alfa für jeden Patienten wurde entsprechend dem Gewicht des Patienten zubereitet. Pegunigalsidase alfa wird alle 2 Wochen in einer Dosis von 1 mg/kg intravenös über 3 Stunden verabreicht. Nach den ersten 2 Monaten der Behandlung mit Pegnigalsidase alfa kann die Infusionszeit bis zur Verträglichkeit durch den Patienten schrittweise auf 1,5 Stunden reduziert werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 58 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: 18-60 Jahre
  2. Eine dokumentierte Diagnose von Morbus Fabry
  3. Männer: Plasma- und/oder Leukozyten-Alpha-Galactosidase-Aktivität (durch Aktivitätstest) geringer als die untere Normgrenze gemäß Laborbereich und eines oder mehrere der charakteristischen Merkmale von Morbus Fabry i. Neuropathischer Schmerz ii. Cornea verticillata iii. Geclustertes Angiokeratom
  4. Frauen: historische Gentestergebnisse, die mit Fabry-Mutationen übereinstimmen, oder im Fall von neuartigen Mutationen ein männlicher Verwandter ersten Grades mit Morbus Fabry und einem oder mehreren der charakteristischen Merkmale von Morbus Fabry i. Neuropathischer Schmerz ii. Cornea verticillata iii. Geclustertes Angiokeratom
  5. Behandlung mit Agalsidase alfa für mindestens 2 Jahre und mit einer stabilen Dosis (>80 % der angegebenen Dosis/kg) für mindestens 6 Monate
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 durch CKD-EPI-Gleichung
  7. Verfügbarkeit von mindestens 2 historischen Serum-Kreatinin-Bewertungen seit Beginn der Behandlung mit Agalsidase alfa und nicht mehr als 2 Jahren
  8. Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden, ausgenommen die Rhythmusmethode

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Anaphylaxie oder Typ-1-Überempfindlichkeitsreaktion auf Agalsidase alfa
  2. Geschichte der Nierendialyse oder Transplantation
  3. Vorgeschichte einer akuten Nierenschädigung in den 12 Monaten vor dem Screening, einschließlich spezifischer Nierenerkrankungen (z. B. akute interstitielle Nephritis, akute glomeruläre und vaskulitische Nierenerkrankungen); unspezifische Zustände (z. B. Ischämie, toxische Verletzung); sowie extrarenale Pathologie (z. B. prärenale Azotämie und akute postrenale obstruktive Nephropathie)
  4. In den 4 Wochen vor dem Screening wurde eine Therapie mit einem Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB) eingeleitet oder die Dosis geändert
  5. Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin (UPCR) > 0,5 g/g und nicht mit einem ACE-Hemmer oder ARB behandelt
  6. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Gadolinium-Kontrastmitteln in der Vorgeschichte, die nicht durch Prämedikation behandelt wurde;
  7. Frauen, die schwanger sind, während der Studie eine Schwangerschaft planen oder stillen
  8. Kardiovaskuläres Ereignis (Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris) in den 6 Monaten vor dem Screening
  9. Herzinsuffizienz NYHA Klasse IV
  10. Zerebrovaskuläres Ereignis (Schlaganfall, transitorische ischämische Attacke) in den 6 Monaten vor dem Screening
  11. Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder medizinischen Monitors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRX-102
PRX-102-Infusion alle 2 Wochen
Biologisch: PRX-102 (Pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • Pegunigalsidase alfa
  • Rekombinante humane alpha-Galactosidase-A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Zeitfenster: 12 Monate
Die Ergebnisse stellen die Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAE) dar, die als möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit der Behandlung zusammenhängend erachtet wurden
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
eGFR
Zeitfenster: Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Die eGFR wurde basierend auf den Serumkreatininwerten berechnet, die in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 gemäß der CKD-EPI-Formel, Ausgangswert und Monat 12 ( Woche 52) gemeldet. Die absolute Veränderung der eGFR von der Baseline-Messung bei Visite 1 vor der ersten PRX-102-Infusion bis zur letzten Messung in Monat 12 wurde anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst.
Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Mittlere annualisierte Veränderung der eGFR (Steigung)
Zeitfenster: Pre-Switch, Post-Switch

Die annualisierte Veränderung der eGFR (Steigung) pro Patient wurde mit allen verfügbaren eGFR-Werten unter Verwendung einer linearen Regression berechnet.

Die mittlere Prä-Switch-Steigung ist die eGFR-Steigung während des Screening-Zeitraums und des Besuchs 1 vor der Infusion (während Replagal®).

Die mittlere Steigung nach dem Wechsel ist die eGFR-Steigung während der PRX-102-Behandlung, berechnet basierend auf den eGFR-Werten in den Wochen 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 nach Visite 1.

Die mittlere Änderung der eGFR-Steigung von vor zu nach dem Wechsel ist die mittlere Differenz zwischen den beiden Steigungen.

Die eGFR wurde basierend auf den Serumkreatininwerten gemäß der CKD-EPI-Formel berechnet.
Pre-Switch, Post-Switch
Plasma-Lyso-Gb3
Zeitfenster: Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Plasma-Lyso-Gb3 ist ein Morbus-Fabry-spezifischer Biomarker, der das Behandlungsergebnis bewerten kann, das zu Studienbeginn und in den Wochen 12, 26, 38, 52 gemessen wurde. Baseline und Monat 12 (Woche 52) berichtet.
Baseline und Monat 12 (Woche 52)
Anzahl der Teilnehmer nach Protein/Kreatinin-Verhältnis (UPCR)
Zeitfenster: 12 Monate
Urin-Protein-zu-Kreatinin-Verhältnis (UPCR), bestimmt durch Spot-Urin-Test, in Monat 12 (Woche 52). Anzahl der Teilnehmer gemäß Protein-/Kreatinin-Verhältnis (UPCR).
12 Monate
Linksventrikulärer Massenindex (g/m^2) durch MRT
Zeitfenster: 12 Monate
Die linksventrikuläre Masse wurde basierend auf kardialen MRT-Daten bestimmt und der LVMI wurde auf die Körperoberfläche des Patienten (g/m²) indiziert. Bei männlichen Patienten lag der Normalbereich für LVMI bei 57-91 g/m^2, bei weiblichen Patienten bei 47-77 g/m^2.
12 Monate
Lebensqualität EQ VAS
Zeitfenster: 12 Monate
Der EQ VAS des EQ 5D 5L-Fragebogens zeichnet den selbsteingeschätzten Gesundheitszustand des Probanden auf einer vertikalen, visuellen Analogskala auf, wobei die Endpunkte mit „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Punktzahl „100“) und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ gekennzeichnet sind ( Punktzahl „0“).
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protalix

Mitarbeiter

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2017

Zuerst gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-102-F30

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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