Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y eficacia de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry actualmente tratados con REPLAGAL® (Agalsidasa Alfa)

11 de septiembre de 2023 actualizado por: Protalix

Un estudio abierto de la seguridad y eficacia de PRX-102 en pacientes con enfermedad de Fabry actualmente tratados con REPLAGAL® (Agalsidasa Alfa)

Este es un estudio de cambio de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia de PRX-102 (pegunigalsidasa alfa). Pacientes tratados con agalsidasa alfa durante al menos 2 años y con una dosis estable (>80 % de la dosis etiquetada/kg) durante al menos 6 meses. Los pacientes serán examinados y evaluados durante 3 meses mientras continúan con agalsidasa alfa. Después del período de selección, el paciente se inscribirá y cambiará de su tratamiento con agalsidasa alfa para recibir infusiones intravenosas (IV) de PRX-102 1 mg/kg cada dos semanas durante 12 meses. No más del 25% de los pacientes tratados serán mujeres.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Posología y detalles de administración:

Se preparó la dosis individual de pegunigalsidasa alfa para cada paciente de acuerdo con el peso del paciente. Pegunigalsidasa alfa administrada a 1 mg/kg, por vía intravenosa durante 3 horas, cada 2 semanas. Después de los primeros 2 meses de tratamiento con pegunigalsidasa alfa, el tiempo de infusión puede reducirse gradualmente a 1,5 horas dependiendo de la tolerabilidad del paciente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Eslovenia
      • Slovenj Gradec, Eslovenia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Academisch Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 58 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad: 18-60 años
  2. Un diagnóstico documentado de la enfermedad de Fabry
  3. Varones: actividad de alfa galactosidasa en plasma y/o leucocitos (por ensayo de actividad) inferior al límite inferior normal según el rango de laboratorio y uno o más de los rasgos característicos de la enfermedad de Fabry i. Dolor neuropático ii. Córnea verticillata iii. Angioqueratoma agrupado
  4. Mujeres: resultados históricos de pruebas genéticas compatibles con mutaciones de Fabry o, en el caso de mutaciones nuevas, un pariente masculino de primer grado con la enfermedad de Fabry y uno o más de los rasgos característicos de la enfermedad de Fabry i. Dolor neuropático ii. Córnea verticillata iii. Angioqueratoma agrupado
  5. Tratamiento con agalsidasa alfa durante al menos 2 años y con una dosis estable (>80 % de la dosis etiquetada/kg) durante al menos 6 meses
  6. FGe ≥ 40 ml/min/1,73 m2 por ecuación CKD-EPI
  7. Disponibilidad de al menos 2 evaluaciones históricas de creatinina sérica desde el inicio del tratamiento con agalsidasa alfa y no más de 2 años
  8. Las pacientes femeninas y los pacientes masculinos cuyas parejas están en edad fértil aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptable, sin incluir el método del ritmo.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de anafilaxia o reacción de hipersensibilidad tipo 1 a la agalsidasa alfa
  2. Antecedentes de diálisis o trasplante renal
  3. Antecedentes de lesión renal aguda en los 12 meses anteriores a la selección, incluidas enfermedades renales específicas (p. ej., nefritis intersticial aguda, enfermedades renales vasculíticas y glomerulares agudas); condiciones no específicas (p. ej., isquemia, lesión tóxica); así como patología extrarrenal (p. ej., azotemia prerrenal y nefropatía obstructiva posrenal aguda)
  4. Inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o tratamiento con bloqueador del receptor de angiotensina (ARB) iniciado o dosis modificada en las 4 semanas previas a la selección
  5. Proporción de proteína en orina a creatinina (UPCR) > 0,5 g/g y no tratado con un inhibidor de la ECA o ARB
  6. Historia conocida de hipersensibilidad al agente de contraste de gadolinio que no se controló con el uso de premedicación;
  7. Mujeres que están embarazadas, que planean quedar embarazadas durante el estudio o que están amamantando
  8. Evento cardiovascular (infarto de miocardio, angina inestable) en el período de 6 meses antes de la selección
  9. Insuficiencia cardiaca congestiva NYHA Clase IV
  10. Evento cerebrovascular (ictus, ataque isquémico transitorio) en el período de 6 meses antes de la selección
  11. Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador y/o del Monitor Médico, podría interferir con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PRX-102
Infusión de PRX-102 cada 2 semanas
Biológico: PRX-102 (pegunigalsidasa alfa)
PRX-102 1 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • pegunigalsidasa alfa
  • Alfa galactosidasa-A humana recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
Periodo de tiempo: 12 meses
Los resultados representan el número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) que se consideraron posiblemente, probablemente o definitivamente relacionados con el tratamiento.
12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 12 (semana 52)
El eGFR se calculó en base a los valores de creatinina sérica que se evaluaron en las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 según la fórmula CKD-EPI, basal y Mes 12 ( semana 52) reportada. El cambio absoluto en la TFGe desde la medición inicial en la visita 1 antes de la primera infusión de PRX-102 hasta la última medición en el Mes 12 se resumió mediante estadísticas descriptivas.
Línea de base y Mes 12 (semana 52)
Cambio medio anualizado en eGFR (pendiente)
Periodo de tiempo: Pre-cambio, Post-cambio

El cambio anualizado en eGFR (pendiente) por paciente se calculó con todos los valores de eGFR disponibles mediante una regresión lineal.

La pendiente media previa al cambio es la pendiente de eGFR durante el período de selección y la visita previa a la infusión 1 (mientras toma Replagal®).

La pendiente media posterior al cambio es la pendiente de eGFR durante el tratamiento con PRX-102, calculada en función de los valores de eGFR en las semanas 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 después de la visita 1.

El cambio medio en la pendiente de eGFR desde antes del cambio hasta después del cambio es la diferencia media entre las dos pendientes.

El FGe se calculó a partir de los valores de creatinina sérica según la fórmula CKD-EPI.
Pre-cambio, Post-cambio
Plasma Lyso-Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 12 (semana 52)
Plasma Lyso-Gb3 es un biomarcador específico de la enfermedad de Fabry que puede evaluar el resultado del tratamiento que se midió al inicio y en las semanas 12, 26, 38 y 52. Se informó la línea de base y el mes 12 (semana 52).
Línea de base y mes 12 (semana 52)
Número de participantes según la relación proteína/creatinina (UPCR)
Periodo de tiempo: 12 meses
Proporción de proteína en orina a creatinina (UPCR), evaluada mediante una prueba de orina puntual, en el mes 12 (semana 52). Número de participantes según el nivel de proporción de proteína/creatinina (UPCR)
12 meses
Índice de masa del ventrículo izquierdo (g/m^2) por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 12 meses
La masa ventricular izquierda se determinó en función de los datos de resonancia magnética cardíaca y el IMVI se indexó según el área de superficie corporal del paciente (g/m^2). En pacientes masculinos, el rango normal de IMVI fue de 57 a 91 g/m ^ 2, en pacientes de sexo femenino, de 47 a 77 g/m ^ 2.
12 meses
Calidad de vida EQ VAS
Periodo de tiempo: 12 meses
El EQ VAS, del cuestionario EQ 5D 5L, registra la salud autoevaluada del sujeto en una escala analógica visual vertical donde los puntos finales están etiquetados como 'Mejor estado de salud imaginable' (puntuación "100") y 'Peor estado de salud imaginable' ( puntuación "0").
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Protalix

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2017

Finalización primaria (Actual)

17 de diciembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

9 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

12 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PB-102-F30

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Ensayos clínicos sobre PRX-102 (pegunigalsidasa alfa)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Russia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir