Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost PRX-102 u pacientů s Fabryho chorobou aktuálně léčených přípravkem REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11. září 2023 aktualizováno: Protalix

Otevřená studie bezpečnosti a účinnosti PRX-102 u pacientů s Fabryho chorobou aktuálně léčených přípravkem REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Toto je otevřená přepínací studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti PRX-102 (pegunigalsidáza alfa). Pacienti léčení agalsidázou alfa po dobu nejméně 2 let a na stabilní dávce (>80 % značené dávky/kg) po dobu nejméně 6 měsíců. Pacienti budou vyšetřováni a hodnoceni po dobu 3 měsíců při pokračování v léčbě agalsidázou alfa. Po období screeningu bude pacient zařazen a převeden z léčby agalsidázou alfa na intravenózní (IV) infuze PRX-102 1 mg/kg každé dva týdny po dobu 12 měsíců. Ne více než 25 % léčených pacientů budou ženy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Podrobnosti o dávkování a podávání:

individuální dávka pegunigalsidázy alfa pro každého pacienta byla připravena podle hmotnosti pacienta. Pegunigalsidáza alfa podávaná v dávce 1 mg/kg intravenózně po dobu 3 hodin každé 2 týdny. Po prvních 2 měsících léčby pegunigalsidázou alfa může být doba infuze postupně zkrácena na 1,5 hodiny v závislosti na toleranci pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 58 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 18-60 let
  2. Dokumentovaná diagnóza Fabryho choroby
  3. Muži: aktivita plazmy a/nebo leukocytů alfa galaktosidázy (testem aktivity) nižší než spodní hranice normálu podle laboratorního rozmezí a jeden nebo více charakteristických znaků Fabryho choroby i. Neuropatická bolest ii. Cornea verticillata iii. Shlukovaný angiokeratom
  4. Ženy: historické výsledky genetických testů v souladu s Fabryho mutacemi, nebo v případě nových mutací mužský příbuzný prvního stupně s Fabryho chorobou a jedním nebo více charakteristickými rysy Fabryho choroby i. Neuropatická bolest ii. Cornea verticillata iii. Shlukovaný angiokeratom
  5. Léčba agalsidázou alfa po dobu nejméně 2 let a na stabilní dávce (>80 % značené dávky/kg) po dobu nejméně 6 měsíců
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 rovnicí CKD-EPI
  7. Dostupnost alespoň 2 historických hodnocení sérového kreatininu od zahájení léčby agalsidázou alfa a ne více než 2 roky
  8. Pacientky a pacientky, jejichž partneři mohou otěhotnět, souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce, která nezahrnuje metodu rytmu

Kritéria vyloučení:

  1. Anafylaxe nebo hypersenzitivní reakce typu 1 na agalsidázu alfa v anamnéze
  2. Anamnéza renální dialýzy nebo transplantace
  3. Akutní poškození ledvin v anamnéze během 12 měsíců před screeningem, včetně specifických onemocnění ledvin (např. akutní intersticiální nefritida, akutní glomerulární a vaskulitická onemocnění ledvin); nespecifické stavy (např. ischemie, toxické poškození); stejně jako extrarenální patologie (např. prerenální azotémie a akutní postrenální obstrukční nefropatie)
  4. Léčba inhibitorem angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) nebo blokátorem receptoru pro angiotenzin (ARB) zahájena nebo změněna dávka během 4 týdnů před screeningem
  5. Poměr proteinů a kreatininu v moči (UPCR) > 0,5 g/g a neléčené ACE inhibitorem nebo ARB
  6. Známá anamnéza přecitlivělosti na kontrastní látku Gadolinium, která nebyla zvládnuta použitím premedikace;
  7. Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět během studie nebo kojí
  8. Kardiovaskulární příhoda (infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris) v období 6 měsíců před screeningem
  9. Městnavé srdeční selhání NYHA třídy IV
  10. Cévní mozková příhoda (mrtvice, tranzitorní ischemická ataka) v období 6 měsíců před screeningem
  11. Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího a/nebo lékařského monitoru narušoval pacientovo dodržování požadavků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PRX-102
Infuze PRX-102 každé 2 týdny
Biologický: PRX-102 (pegunigalsidáza alfa)
PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza-A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Časové okno: 12 měsíců
Výsledky představují počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), které byly považovány za možná, pravděpodobně nebo určitě související s léčbou
12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
eGFR
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12 (52. týden)
eGFR byla vypočtena na základě hodnot sérového kreatininu, které byly hodnoceny v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 podle vzorce CKD-EPI, výchozí stav a měsíc 12 ( týden 52) hlášeno. Absolutní změna v eGFR od základního měření při návštěvě 1 před první infuzí PRX-102 do posledního měření ve 12. měsíci byla shrnuta pomocí deskriptivní statistiky.
Výchozí stav a měsíc 12 (52. týden)
Průměrná roční změna v eGFR (sklon)
Časové okno: Pre-switch, Post-switch

Anualizovaná změna eGFR (sklon) na pacienta byla vypočtena se všemi dostupnými hodnotami eGFR pomocí lineární regrese.

Průměrný sklon před přepnutím je sklon eGFR během období screeningu a předinfuzní návštěvy 1 (při léčbě Replagalem®).

Průměrný sklon po přepnutí je sklon eGFR během léčby PRX-102, vypočítaný na základě hodnot eGFR v týdnech 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 po návštěvě 1.

Průměrná změna sklonu eGFR od před přepnutím po přepnutí je průměrný rozdíl mezi těmito dvěma sklony.

eGFR byla vypočtena na základě hodnot sérového kreatininu podle vzorce CKD-EPI.
Pre-switch, Post-switch
Plazma Lyso-Gb3
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 12 (52. týden)
Plazmatický Lyso-Gb3 je biomarker specifický pro Fabryho chorobu, který dokáže posoudit výsledek léčby, který byl měřen na začátku a ve 12., 26., 38., 52. týdnu. Výchozí stav a měsíc 12 (52. týden) byly hlášeny.
Výchozí stav a měsíc 12 (52. týden)
Počet účastníků podle poměru protein/kreatinin (UPCR)
Časové okno: 12 měsíců
Poměr proteinů a kreatininu v moči (UPCR), hodnocený testem moči, ve 12. měsíci (52. týden). Počet účastníků podle úrovně poměru protein/kreatinin (UPCR)
12 měsíců
Index hmotnosti levé komory (g/m^2) pomocí MRI
Časové okno: 12 měsíců
Hmotnost levé komory byla stanovena na základě údajů srdeční MRI a LVMI byla indexována podle plochy povrchu těla pacienta (g/m^2). U mužů bylo normální rozmezí pro LVMI 57-91 g/m^2, u žen 47-77 g/m^2.
12 měsíců
Quality of Life EQ VAS
Časové okno: 12 měsíců
EQ VAS, dotazníku EQ 5D 5L, zaznamenává vlastní hodnocení zdraví subjektu na vertikální, vizuální analogové škále, kde jsou koncové body označeny jako „Nejlepší představitelný zdravotní stav“ (skóre „100“) a „Nejhorší představitelný zdravotní stav“ ( skóre "0").
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protalix

Spolupracovníci

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

17. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

9. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-102-F30

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PRX-102 (pegunigalsidáza alfa)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit