Безопасность и эффективность PRX-102 у пациентов с болезнью Фабри, которые в настоящее время лечатся препаратом REPLAGAL® (агалсидаза альфа)

Критерии включения:

1. Возраст: 18-60 лет
2. Документально подтвержденный диагноз болезни Фабри
3. Мужчины: активность альфа-галактозидазы в плазме и/или лейкоцитах (по анализу активности) ниже нижнего предела нормы в соответствии с лабораторным диапазоном и один или несколько характерных признаков болезни Фабри i. Нейропатическая боль II. Роговица мутовчатая III. Кластерная ангиокератома
4. Женщины: исторические результаты генетических тестов согласуются с мутациями Фабри или, в случае новых мутаций, родственником мужского пола первой степени родства с болезнью Фабри и одним или несколькими характерными признаками болезни Фабри i. Нейропатическая боль II. Роговица мутовчатая III. Кластерная ангиокератома
5. Лечение агалсидазой альфа в течение не менее 2 лет и в стабильной дозе (> 80% указанной дозы/кг) в течение не менее 6 месяцев.
6. рСКФ ≥ 40 мл/мин/1,73 м2 по уравнению CKD-EPI
7. Наличие не менее 2 исторических оценок креатинина сыворотки с момента начала лечения агалзидазой альфа и не более 2 лет.
8. Пациенты женского пола и пациенты мужского пола, партнеры которых имеют детородный потенциал, соглашаются использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции, за исключением метода ритма.

Критерий исключения:

1. Анафилаксия или реакция гиперчувствительности типа 1 на агалсидазу альфа в анамнезе.
2. История почечного диализа или трансплантации
3. История острого повреждения почек за 12 месяцев до скрининга, включая специфические заболевания почек (например, острый интерстициальный нефрит, острые гломерулярные и васкулитные заболевания почек); неспецифические состояния (например, ишемия, токсическое поражение); а также экстраренальная патология (например, преренальная азотемия и острая постренальная обструктивная нефропатия)
4. Ингибиторы ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или блокаторы рецепторов ангиотензина (БРА) начаты или изменена доза за 4 недели до скрининга
5. Отношение белка мочи к креатинину (UPCR) > 0,5 г/г и отсутствие лечения ингибитором АПФ или БРА
6. Известная история гиперчувствительности к контрастному веществу гадолиния, которая не лечилась с помощью премедикации;
7. Женщины, которые беременны, планируют забеременеть во время исследования или кормят грудью
8. Сердечно-сосудистые события (инфаркт миокарда, нестабильная стенокардия) за 6 месяцев до скрининга
9. Застойная сердечная недостаточность NYHA класс IV
10. Цереброваскулярное событие (инсульт, транзиторная ишемическая атака) за 6 месяцев до скрининга
11. Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя и/или медицинского наблюдателя, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.