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Innocuité et efficacité du PRX-102 chez les patients atteints de la maladie de Fabry actuellement traités par REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

11 septembre 2023 mis à jour par: Protalix

Une étude ouverte sur l'innocuité et l'efficacité du PRX-102 chez les patients atteints de la maladie de Fabry actuellement traités par REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

Il s'agit d'une étude ouverte de substitution visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du PRX-102 (pegunigalsidase alfa). Patients traités par agalsidase alfa depuis au moins 2 ans et à dose stable (> 80 % dose marquée/kg) depuis au moins 6 mois. Les patients seront dépistés et évalués sur 3 mois tout en continuant à prendre de l'agalsidase alfa. Après la période de sélection, le patient sera inscrit et abandonnera son traitement à l'agalsidase alfa pour recevoir des perfusions intraveineuses (IV) de PRX-102 1 mg/kg toutes les deux semaines pendant 12 mois. Pas plus de 25 % des patients traités seront des femmes.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Détails sur la posologie et l'administration :

La dose individuelle de pégunigalsidase alfa pour chaque patient a été préparée en fonction du poids du patient. Pegunigalsidase alfa administrée à raison de 1 mg/kg, par voie intraveineuse pendant 3 heures, toutes les 2 semaines. Après les 2 premiers mois de traitement par la pégunigalsidase alfa, le temps de perfusion peut être réduit progressivement à 1,5 heure en attendant la tolérance du patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Academisch Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Slovénie
      • Slovenj Gradec, Slovénie, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 58 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge : 18-60 ans
  2. Un diagnostic documenté de la maladie de Fabry
  3. Hommes : activité alpha-galactosidase plasmatique et/ou leucocytaire (par test d'activité) inférieure à la limite inférieure de la normale selon la plage de laboratoire et une ou plusieurs des caractéristiques de la maladie de Fabry i. Douleur neuropathique ii. Cornée verticillée iii. Angiokératome groupé
  4. Femmes : résultats des tests génétiques historiques compatibles avec des mutations de Fabry ou, dans le cas de nouvelles mutations, un parent de sexe masculin au premier degré atteint de la maladie de Fabry et une ou plusieurs des caractéristiques de la maladie de Fabry i. Douleur neuropathique ii. Cornée verticillée iii. Angiokératome groupé
  5. Traitement par agalsidase alfa depuis au moins 2 ans et à dose stable (>80% dose marquée/kg) depuis au moins 6 mois
  6. DFGe ≥ 40 ml/min/1,73 m2 par l'équation CKD-EPI
  7. Disponibilité d'au moins 2 évaluations historiques de la créatinine sérique depuis le début du traitement par l'agalsidase alfa et pas plus de 2 ans
  8. Les patientes et les patients masculins dont les co-partenaires sont en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, à l'exclusion de la méthode du rythme

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'anaphylaxie ou de réaction d'hypersensibilité de type 1 à l'agalsidase alfa
  2. Antécédents de dialyse ou de transplantation rénale
  3. Antécédents d'insuffisance rénale aiguë au cours des 12 mois précédant le dépistage, y compris des maladies rénales spécifiques (par exemple, néphrite interstitielle aiguë, maladies rénales glomérulaires et vascularites aiguës) ; conditions non spécifiques (par exemple, ischémie, lésion toxique); ainsi qu'une pathologie extrarénale (par exemple, azotémie prérénale et néphropathie obstructive postrénale aiguë)
  4. Traitement par inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou inhibiteur des récepteurs de l'angiotensine (ARA) initié ou modification de la dose dans les 4 semaines précédant le dépistage
  5. Rapport protéine/créatinine urinaire (UPCR) > 0,5 g/g et non traité par un inhibiteur de l'ECA ou un ARA
  6. Antécédents connus d'hypersensibilité à l'agent de contraste Gadolinium qui n'a pas été pris en charge par l'utilisation d'une prémédication ;
  7. Femmes enceintes, prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude ou allaitant
  8. Événement cardiovasculaire (infarctus du myocarde, angor instable) dans les 6 mois précédant le dépistage
  9. Insuffisance cardiaque congestive Classe NYHA IV
  10. Événement cérébrovasculaire (accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire) dans les 6 mois précédant le dépistage
  11. Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du moniteur médical, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PRX-102
Perfusion de PRX-102 toutes les 2 semaines
Biologique: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • pégunigalsidase alfa
  • Alpha galactosidase-A humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.03
Délai: 12 mois
Les résultats représentent le nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE) qui ont été considérés comme possiblement, probablement ou définitivement liés au traitement
12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
DFGe
Délai: Ligne de base et mois 12 (semaine 52)
L'eGFR a été calculé sur la base des valeurs de créatinine sérique qui ont été évaluées aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 selon la formule CKD-EPI, à l'inclusion et au mois 12 ( semaine 52) rapporté. Le changement absolu du DFGe entre la mesure initiale lors de la première visite avant la première perfusion de PRX-102 et la dernière mesure au mois 12 a été résumé à l'aide de statistiques descriptives.
Ligne de base et mois 12 (semaine 52)
Variation annualisée moyenne du DFGe (pente)
Délai: Pré-commutation, Post-commutation

La variation annualisée de l'eGFR (pente) par patient a été calculée avec toutes les valeurs d'eGFR disponibles à l'aide d'une régression linéaire.

La pente moyenne avant le changement est la pente du DFGe pendant la période de dépistage et la visite 1 avant la perfusion (sous Replagal®).

La pente moyenne post-changement est la pente du DFGe pendant le traitement au PRX-102, calculée sur la base des valeurs du DFGe aux semaines 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 après la visite 1.

La variation moyenne de la pente du DFGe entre le pré et le post-commutateur est la différence moyenne entre les deux pentes.

L'eGFR a été calculé sur la base des valeurs de créatinine sérique selon la formule CKD-EPI.
Pré-commutation, Post-commutation
Plasma Lyso-Gb3
Délai: Ligne de base et mois 12 (semaine 52)
Plasma Lyso-Gb3 est un biomarqueur spécifique de la maladie de Fabry qui peut évaluer le résultat du traitement qui a été mesuré au départ et aux semaines 12, 26, 38, 52. Valeur initiale et mois 12 (semaine 52) rapportés.
Ligne de base et mois 12 (semaine 52)
Nombre de participants selon le rapport protéines/créatinine (UPCR)
Délai: 12 mois
Rapport protéine/créatinine urinaire (UPCR), évalué par un test d'urine ponctuel, au mois 12 (semaine 52). Nombre de participants selon le niveau du rapport protéine/créatinine (UPCR)
12 mois
Indice de masse ventriculaire gauche (g/m^2) par IRM
Délai: 12 mois
La masse ventriculaire gauche a été déterminée sur la base des données d'IRM cardiaque et l'IMVG a été indexé sur la surface corporelle du patient (g/m^2). Chez les hommes, la plage normale d'IMVG était de 57 à 91 g/m^2, chez les femmes de 47 à 77 g/m^2.
12 mois
Qualité de Vie EQ VAS
Délai: 12 mois
L'EQ VAS, du questionnaire EQ 5D 5L, enregistre l'état de santé auto-évalué du sujet sur une échelle analogique visuelle verticale où les paramètres sont étiquetés "Meilleur état de santé imaginable" (score "100") et "Pire état de santé imaginable" ( score "0").
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Protalix

Collaborateurs

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mai 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 décembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

9 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2017

Première publication (Estimé)

12 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-102-F30

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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