Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PRX-102 biztonságossága és hatékonysága jelenleg REPLAGAL®-al (Agalsidase Alfa) kezelt Fabry-kórban szenvedő betegeknél

2023. szeptember 11. frissítette: Protalix

Nyílt vizsgálat a PRX-102 biztonságosságáról és hatékonyságáról a jelenleg REPLAGAL®-lal (Agalsidase Alfa) kezelt Fabry-betegségben szenvedő betegeknél

Ez a PRX-102 (alfa-pegunigalsidáz) biztonságosságának és hatásosságának felmérése céljából végzett nyílt vizsgálat. Legalább 2 évig alfa-agalzidázzal és legalább 6 hónapig stabil dózissal (>80% jelölt dózis/kg) kezelt betegek. A betegeket 3 hónapon keresztül szűrik és értékelik, miközben folytatják az alfa-agalzidáz kezelést. A szűrési időszakot követően a beteget besorolják, és átállítják az alfa-agalzidáz-kezelésről, hogy intravénás (IV) PRX-102 1 mg/ttkg infúziót kapjon kéthetente 12 hónapon keresztül. A kezelt betegek legfeljebb 25%-a lesz nő.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Adagolás és alkalmazás részletei:

Az alfa-pegunigalzidáz egyedi dózist minden egyes beteg számára a beteg testtömegének megfelelően készítették el. Alfa-pegunigalsidáz 1 mg/ttkg dózisban, intravénásan, 3 órán keresztül, kéthetente. Az alfa-pegunigalzidáz kezelés első 2 hónapja után az infúziós idő fokozatosan 1,5 órára csökkenthető, amíg a beteg nem tolerálja.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academisch Medisch Centrum
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia
        • Helse Bergen HF Haukeland universitetssykehus
  • Szlovénia
      • Slovenj Gradec, Szlovénia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor: 18-60 év
  2. A Fabry-kór dokumentált diagnózisa
  3. Férfiak: a plazma és/vagy a leukocita alfa-galaktozidáz aktivitása (aktivitási vizsgálattal) kisebb, mint a normál alsó határa a laboratóriumi tartomány szerint, és a Fabry-kór egy vagy több jellemzője i. Neuropathiás fájdalom ii. Cornea verticillata iii. Clustered angiokeratoma
  4. Nőstények: a korábbi genetikai vizsgálati eredmények, amelyek összhangban vannak a Fabry-mutációkkal, vagy új mutációk esetén egy Fabry-kórban szenvedő elsőfokú férfi rokon, és a Fabry-kór egy vagy több jellemző tulajdonsága i. Neuropathiás fájdalom ii. Cornea verticillata iii. Clustered angiokeratoma
  5. Legalább 2 évig tartó alfa-agalzidáz-kezelés és legalább 6 hónapig stabil dózissal (>80% jelölt dózis/kg)
  6. eGFR ≥ 40 ml/perc/1,73 m2 CKD-EPI egyenlettel
  7. Az alfa-agalzidáz-kezelés megkezdése óta legalább 2 korábbi szérum kreatinin-értékelés rendelkezésre állása, de legfeljebb 2 év
  8. Nőbetegek és férfibetegek, akiknek partnerei fogamzóképes korúak, beleegyeznek abba, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak, ide nem értve a ritmusmódszert.

Kizárási kritériumok:

  1. Anamnézisben szereplő anafilaxia vagy 1-es típusú túlérzékenységi reakció az alfa-agalzidázzal szemben
  2. Vesedialízis vagy vesetranszplantáció anamnézisében
  3. Akut vesekárosodás a kórtörténetben a szűrést megelőző 12 hónapban, beleértve a specifikus vesebetegségeket (pl. akut interstitialis nephritis, akut glomeruláris és vasculitis vesebetegségek); nem specifikus állapotok (például ischaemia, toxikus sérülés); valamint extrarenális patológia (pl. prerenalis azotemia és akut postrenalis obstruktív nephropathia)
  4. Angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátló vagy angiotenzin receptor blokkoló (ARB) terápia megkezdése vagy dózis módosítása a szűrést megelőző 4 hétben
  5. A vizelet fehérje-kreatinin aránya (UPCR) > 0,5 g/g, és nem kezelték ACE-gátlóval vagy ARB-vel
  6. A gadolinium kontrasztanyaggal szembeni ismert túlérzékenység anamnézisében, amelyet nem kezeltek premedikációval;
  7. Nők, akik terhesek, terhességet terveznek a vizsgálat alatt, vagy szoptatnak
  8. Kardiovaszkuláris esemény (miokardiális infarktus, instabil angina) a szűrést megelőző 6 hónapban
  9. Pangásos szívelégtelenség NYHA IV. osztály
  10. Cerebrovascularis esemény (stroke, tranziens ischaemiás roham) a szűrést megelőző 6 hónapban
  11. Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a vizsgáló és/vagy az orvosi monitor megítélése szerint akadályozná a beteg vizsgálat követelményeinek való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PRX-102
PRX-102 infúzió 2 hetente
Biológiai: PRX-102 (pegunigalzidáz alfa)
PRX-102 1 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • pegunigalzidáz alfa
  • Rekombináns humán alfa-galaktozidáz-A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a CTCAE v4.03 szerint.
Időkeret: 12 hónap
Az eredmények a kezeléssel esetlegesen, valószínűnek vagy határozottan a kezeléssel összefüggőnek tartott kezelésből eredő nemkívánatos események (TEAE) számát mutatják
12 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
eGFR
Időkeret: Alapállapot és 12. hónap (52. hét)
Az eGFR-t a 4., 8., 12., 16., 20., 26., 30., 34., 38., 42., 46., 52. héten, a CKD-EPI képlet szerint, a kiindulási érték és a 12. hónap alapján számított szérum kreatinin értékek alapján számították ki ( 52. hét) jelentették. Az eGFR abszolút változását az első PRX-102 infúziót megelőző 1. viziten végzett kiindulási méréstől a 12. hónapban mért utolsó mérésig leíró statisztikák segítségével összegezték.
Alapállapot és 12. hónap (52. hét)
Átlagos éves változás az eGFR-ben (lejtő)
Időkeret: Előkapcsoló, utókapcsoló

Az eGFR (lejtés) betegenkénti éves változását az összes rendelkezésre álló eGFR értékkel lineáris regresszióval számítottuk ki.

A váltás előtti átlagos meredekség az eGFR meredeksége a szűrési időszak és az infúzió előtti 1. vizit alatt (Replagal® használatakor).

Az átlagos váltás utáni meredekség a PRX-102 kezelés alatti eGFR meredeksége, amelyet az 1. látogatás utáni 4., 8., 12., 16., 20., 26., 30., 34., 38., 42., 46., 52. héten mért eGFR értékek alapján számítanak ki.

Az eGFR meredekségének átlagos változása a váltás előtti és utáni állapot között a két meredekség közötti átlagos különbség.

Az eGFR-t a szérum kreatinin értékek alapján számítottuk ki a CKD-EPI képlet szerint.
Előkapcsoló, utókapcsoló
Plazma Lyso-Gb3
Időkeret: Kiindulási helyzet és 12. hónap (52. hét)
A Lyso-Gb3 plazma egy Fabry-betegség-specifikus biomarker, amely képes felmérni a kezelés kimenetelét, amelyet a kiindulási állapotnál és a 12., 26., 38. és 52. héten mértek. Kiindulási állapot és 12. hónap (52. hét) jelentették.
Kiindulási helyzet és 12. hónap (52. hét)
Résztvevők száma a fehérje/kreatinin arány (UPCR) szerint
Időkeret: 12 hónap
A vizelet fehérje-kreatinin aránya (UPCR), spot vizeletvizsgálattal meghatározva, a 12. hónapban (52. hét). Résztvevők száma a fehérje/kreatinin arány (UPCR) szintje szerint
12 hónap
Bal kamrai tömegindex (g/m^2) MRI-vel
Időkeret: 12 hónap
A bal kamra tömegét a szív MRI-adatok alapján határozták meg, és az LVMI-t a páciens testfelületéhez (g/m^2) indexelték. Férfi betegeknél az LVMI normál tartománya 57-91 g/m^2, nőbetegeknél 47-77 g/m^2 volt.
12 hónap
Életminőség EQ VAS
Időkeret: 12 hónap
Az EQ 5D 5L kérdőív EQ VAS-ja egy függőleges, vizuális analóg skálán rögzíti az alany önértékelését, ahol a végpontok a „Legjobb elképzelhető egészségi állapot” (pontszám „100”) és a „Legrosszabb elképzelhető egészségi állapot” felirattal vannak ellátva. pont "0").
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protalix

Együttműködők

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. január 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 10.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-102-F30

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a PRX-102 (pegunigalzidáz alfa)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel