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現在REPLAGAL®（アガルシダーゼアルファ）で治療されているファブリー病患者におけるPRX-102の安全性と有効性

2023年9月11日 更新者：Protalix

現在REPLAGAL®（アガルシダーゼアルファ）で治療されているファブリー病患者におけるPRX-102の安全性と有効性に関する非盲検試験

これは、PRX-102 (ペグニガルシダーゼ アルファ) の安全性と有効性を評価するための非盲検切り替え試験です。 -アガルシダーゼアルファで少なくとも2年間治療され、安定した用量（> 80％表示用量/ kg）で少なくとも6か月間治療された患者。 患者は、アガルシダーゼアルファを継続しながら、3か月にわたってスクリーニングおよび評価されます。 スクリーニング期間の後、患者は登録され、アガルシダーゼアルファ治療から切り替えられ、PRX-102 1 mg / kgの静脈内（IV）注入が2週間ごとに12か月間行われます。 治療を受けた患者の 25% 以下が女性です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

投与量と投与の詳細:

各患者に対するペグニガルシダーゼ アルファの個別用量は、患者の体重に従って調製された。 ペグニガルシダーゼ アルファ 1 mg/kg を 2 週間ごとに 3 時間かけて静脈内投与。 ペグニガルシダーゼ アルファによる治療の最初の 2 か月後、患者の忍容性が確認されるまで、注入時間を 1.5 時間まで徐々に短縮することができます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston、Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
        • Academisch Medisch Centrum
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • カナダ
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 1V8
        • Capital Health
  • スロベニア
      • Slovenj Gradec、スロベニア、SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～56年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢：18～60歳
  2. ファブリー病の診断書
  3. 男性：血漿および/または白血球のアルファガラクトシダーゼ活性（活性アッセイによる）が、実験室範囲およびファブリー病の特徴の1つまたは複数による正常の下限未満 i.神経因性疼痛 ｉｉ． 垂直角膜 ｉｉｉ． クラスター化角化血管腫
  4. 女性：ファブリー病変異と一致する過去の遺伝子検査結果、または新規変異の場合は、ファブリー病の第一度近親者の男性、およびファブリー病の特徴の1つまたは複数 i.神経因性疼痛 ｉｉ． 垂直角膜 ｉｉｉ． クラスター化角化血管腫
  5. アガルシダーゼ アルファによる少なくとも 2 年間の治療と、少なくとも 6 か月間の安定した用量 (>80% 表示用量/kg) での治療
  6. eGFR≧40ml/分/1.73 CKD-EPI式によるm2
  7. -アガルシダーゼアルファ治療を開始してから2年以内の過去の血清クレアチニン評価が少なくとも2回利用可能
  8. 共同パートナーが出産の可能性がある女性患者および男性患者は、リズム法を含まない、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意します

除外基準:

  1. -アナフィラキシーまたはアガルシダーゼアルファに対するタイプ1過敏症反応の病歴
  2. -腎透析または移植の歴史
  3. -特定の腎疾患（例、急性間質性腎炎、急性糸球体および血管炎性腎疾患）を含む、スクリーニング前の12か月間の急性腎障害の病歴;非特異的な状態 (例: 虚血、中毒性傷害);腎外病変（腎前性高窒素血症、急性腎後閉塞性腎症など）
  4. -アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンギオテンシン受容体遮断薬（ARB）療法が開始された、またはスクリーニング前の4週間で用量が変更された
  5. -クレアチニンに対する尿タンパク質比（UPCR）> 0.5 g / gで、ACE阻害剤またはARBで治療されていない
  6. -前投薬の使用によって管理されなかったガドリニウム造影剤に対する過敏症の既知の病歴;
  7. -妊娠中、研究中に妊娠を計画している女性、または授乳中の女性
  8. -スクリーニング前の6か月間の心血管イベント（心筋梗塞、不安定狭心症）
  9. うっ血性心不全 NYHA クラス IV
  10. -スクリーニング前の6か月間の脳血管イベント（脳卒中、一過性脳虚血発作）
  11. -治験責任医師および/またはメディカルモニターの判断で、患者の研究要件への準拠を妨げる可能性がある、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PRX-102
2週間ごとにPRX-102を注入
生物学的：PRX-102（ペグニガルシダーゼアルファ）
PRX-102 1mg/kg 2週間毎
他の名前：
  • ペグニガルシダーゼ アルファ
  • 組換えヒトアルファガラクトシダーゼ-A

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v4.03によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：12ヶ月
結果は、治療に関連する可能性がある、おそらく、または確実に関連すると考えられた、治療に起因する有害事象 (TEAE) の数を表しています。
12ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
eGFR
時間枠：ベースラインと 12 か月目 (52 週目)
eGFR は、CKD-EPI フォーミュラ、ベースライン、および 12 か月目 (週 52) が報告されています。 最初の PRX-102 注入前の訪問 1 でのベースライン測定から 12 か月目の最後の測定ま​​での eGFR の絶対変化を、記述統計を使用して要約しました。
ベースラインと 12 か月目 (52 週目)
EGFRの平均年間変化（勾配）
時間枠：切り替え前、切り替え後

線形回帰を使用して、利用可能なすべての eGFR 値を使用して、患者ごとの eGFR の年間変化 (勾配) を計算しました。

平均切り替え前勾配は、スクリーニング期間中および注入前来院 1 (Replagal® 使用中) 中の eGFR 勾配です。

切り替え後の平均勾配は、PRX-102 治療中の eGFR 勾配であり、訪問 1 後の 4、8、12、16、20、26、30、34、38、42、46、52 週目の eGFR 値に基づいて計算されます。

切り替え前から切り替え後の eGFR 勾配の平均変化は、2 つの勾配の平均差です。

eGFR は、CKD-EPI 式に従って血清クレアチニン値に基づいて計算されました。
切り替え前、切り替え後
血漿 Lyso-Gb3
時間枠：ベースラインと 12 か月 (52 週)
Plasma Lyso-Gb3 は、ベースラインおよび 12、26、38、52 週目に測定された治療結果を評価できるファブリー病固有のバイオマーカーです。 ベースラインと 12 か月目 (52 週目) が報告されました。
ベースラインと 12 か月 (52 週)
タンパク質/クレアチニン比 (UPCR) による参加者数
時間枠：12ヶ月
12か月目（52週目）のスポット尿検査によって評価された尿中タンパク質対クレアチニン比（UPCR）。タンパク質/クレアチニン比（UPCR）レベルに応じた参加者数
12ヶ月
MRIによる左心室質量指数(g/m^2)
時間枠：12ヶ月
左心室質量は心臓 MRI データに基づいて決定され、LVMI は患者の体表面積 (g/m^2) に指標付けされました。 男性患者の LVMI の正常範囲は 57 ～ 91 g/m^2、女性患者の場合は 47 ～ 77 g/m^2 でした。
12ヶ月
生活の質 EQ VAS
時間枠：12ヶ月
EQ 5D 5L アンケートの EQ VAS は、エンドポイントに「想像できる最高の健康状態」(スコア「100」) および「想像できる最悪の健康状態」(スコアスコア「0」)。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Protalix

協力者

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年5月17日

一次修了 (実際)

2019年12月17日

研究の完了 (実際)

2020年1月9日

試験登録日

最初に提出

2017年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月10日

最初の投稿 (推定)

2017年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月11日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PB-102-F30

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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