Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRX-102:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on Fabryn tauti ja joita tällä hetkellä hoidetaan REPLAGAL®:lla (Agalsidase Alfa)

maanantai 11. syyskuuta 2023 päivittänyt: Protalix

Avoin tutkimus PRX-102:n turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on Fabryn tauti ja joita hoidetaan tällä hetkellä REPLAGAL®:lla (Agalsidase Alfa)

Tämä on avoin vaihtotutkimus PRX-102:n (pegunigalsidaasi alfan) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi. Potilaat, joita on hoidettu agalsidaasi alfalla vähintään 2 vuotta ja vakaalla annoksella (> 80 % merkitty annos/kg) vähintään 6 kuukauden ajan. Potilaita seulotaan ja arvioidaan 3 kuukauden ajan samalla, kun he jatkavat agalsidaasi alfaa. Seulontajakson jälkeen potilas otetaan mukaan ja siirretään agalsidaasi alfa -hoidostaan ​​saamaan suonensisäisiä (IV) PRX-102-infuusioita 1 mg/kg joka toinen viikko 12 kuukauden ajan. Enintään 25 % hoidetuista potilaista on naisia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Annostus ja annostelutiedot:

pegunigalsidaasi alfan yksilöllinen annos kullekin potilaalle valmistettiin potilaan painon mukaan. Pegunigalsidaasi alfaa annettiin 1 mg/kg laskimoon 3 tunnin aikana kahden viikon välein. Kahden ensimmäisen pegunigalsidaasi alfa -hoidon jälkeen infuusioaikaa voidaan lyhentää asteittain 1,5 tuntiin, kunnes potilas sietää.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academisch Medisch Centrum
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Capital Health
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Helse Bergen HF Haukeland Universitetssykehus
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, SI-2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital, Department of Neurology,

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 56 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: 18-60 vuotta
  2. Dokumentoitu diagnoosi Fabryn taudista
  3. Miehet: plasman ja/tai leukosyyttien alfa-galaktosidaasiaktiivisuus (aktiivisuusmäärityksellä) pienempi kuin normaalin alaraja laboratorioarvojen mukaan ja yksi tai useampi Fabryn taudin ominaisuus i. Neuropaattinen kipu ii. Cornea verticillata iii. Klusteroitu angiokeratomi
  4. Naaraat: historialliset geneettiset testitulokset, jotka vastaavat Fabryn mutaatioita, tai uusien mutaatioiden tapauksessa ensimmäisen asteen miessukulainen, jolla on Fabryn tauti, ja yksi tai useampi Fabryn taudin tunnuspiirteistä i. Neuropaattinen kipu ii. Cornea verticillata iii. Klusteroitu angiokeratomi
  5. Hoito agalsidaasi alfalla vähintään 2 vuotta ja vakaalla annoksella (>80 % merkitty annos/kg) vähintään 6 kuukauden ajan
  6. eGFR ≥ 40 ml/min/1,73 m2 CKD-EPI-yhtälön mukaan
  7. Vähintään 2 historiallisen seerumin kreatiniiniarvioinnin saatavuus agalsidaasi alfa -hoidon aloittamisesta ja enintään 2 vuotta
  8. Naispotilaat ja miespotilaat, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, rytmimenetelmää lukuun ottamatta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi anafylaksia tai tyypin 1 yliherkkyysreaktio agalsidaasi alfalle
  2. Aiempi dialyysi tai munuaissiirto
  3. Aiempi akuutti munuaisvaurio 12 kuukauden aikana ennen seulontaa, mukaan lukien tietyt munuaissairaudet (esim. akuutti interstitiaalinen nefriitti, akuutit glomerulaariset ja vaskuliittiset munuaissairaudet); epäspesifiset tilat (esim. iskemia, toksinen vaurio); sekä munuaisten ulkopuolinen patologia (esim. prerenaalinen atsotemia ja akuutti postrenaalinen obstruktiivinen nefropatia)
  4. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) aloitettiin tai annosta muutettiin neljän viikon aikana ennen seulontaa
  5. Virtsan proteiinin ja kreatiniinin suhde (UPCR) > 0,5 g/g, eikä sitä ole hoidettu ACE:n estäjällä tai ARB:llä
  6. Tunnettu yliherkkyys gadoliniumvarjoaineelle, jota ei ole saatu hoidettua esilääkityksen avulla;
  7. Naiset, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai imettävät
  8. Kardiovaskulaarinen tapahtuma (sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris) 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  9. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta NYHA luokka IV
  10. Aivoverisuonitapahtuma (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus) 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  11. Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan ja/tai lääketieteellisen tarkkailijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PRX-102
PRX-102-infuusio 2 viikon välein
Biologinen: PRX-102 (pegunigalsidaasi alfa)
PRX-102 1 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • pegunigalsidaasi alfa
  • Rekombinantti ihmisen alfa-galaktosidaasi-A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.03:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tulokset edustavat niiden hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) määrää, joiden katsottiin mahdollisesti, todennäköisyydellä tai ehdottomasti hoitoon liittyviksi
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
eGFR
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12 (viikko 52)
eGFR laskettiin seerumin kreatiniiniarvojen perusteella, jotka arvioitiin viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 CKD-EPI-kaavan, lähtötilanteen ja kuukauden 12 mukaisesti ( viikko 52) raportoitu. Absoluuttinen muutos eGFR:ssä lähtötason mittauksesta käynnillä 1 ennen ensimmäistä PRX-102-infuusiota viimeiseen mittaukseen kuukaudessa 12 tehtiin yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja.
Lähtötilanne ja kuukausi 12 (viikko 52)
Keskimääräinen vuosimuutos eGFR:ssä (kaltevuus)
Aikaikkuna: Esikytkin, jälkikytkin

Potilasta kohti laskettu eGFR:n (kaltevuuden) vuositasoinen muutos laskettiin kaikilla saatavilla olevilla eGFR-arvoilla käyttäen lineaarista regressiota.

Keskimääräinen vaihtoa edeltävä kaltevuus on eGFR-kaltevuus seulontajakson ja infuusiota edeltävän käynnin 1 aikana (Replagal®-käytön aikana).

Keskimääräinen vaihdon jälkeinen kaltevuus on eGFR-kaltevuus PRX-102-hoidon aikana, joka lasketaan eGFR-arvojen perusteella viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 26, 30, 34, 38, 42, 46, 52 käynnin 1 jälkeen.

Keskimääräinen eGFR-kaltevuuden muutos ennen vaihtoa vaihdon jälkeen on keskimääräinen ero kahden kaltevuuden välillä.

eGFR laskettiin seerumin kreatiniiniarvojen perusteella CKD-EPI-kaavan mukaisesti.
Esikytkin, jälkikytkin
Plasma Lyso-Gb3
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 12 (viikko 52)
Plasma Lyso-Gb3 on Fabryn taudille spesifinen biomarkkeri, joka voi arvioida hoidon tuloksia, jotka mitattiin lähtötasolla ja viikoilla 12, 26, 38, 52. Lähtötilanne ja kuukausi 12 (viikko 52) raportoitu.
Lähtötilanne ja kuukausi 12 (viikko 52)
Osallistujien määrä proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Virtsan proteiinin ja kreatiniinin välinen suhde (UPCR), määritetty virtsan pistetestillä 12. kuukaudella (viikko 52). Osallistujien määrä proteiini/kreatiniinisuhteen (UPCR) tason mukaan
12 kuukautta
Vasemman kammion massaindeksi (g/m^2) magneettikuvauksella
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Vasemman kammion massa määritettiin sydämen MRI-tietojen perusteella ja LVMI indeksoitiin potilaan kehon pinta-alaan (g/m^2). Miespotilailla LVMI:n normaali vaihteluväli oli 57-91 g/m^2, naispotilailla 47-77 g/m^2.
12 kuukautta
Elämänlaatu EQ VAS
Aikaikkuna: 12 kuukautta
EQ 5D 5L -kyselylomakkeen EQ VAS tallentaa potilaan itsensä arvioivan terveydentilan vertikaalisella, visuaalisella analogisella asteikolla, jossa päätepisteet on merkitty "paras kuviteltavissa oleva terveydentila" (pistemäärä "100") ja "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila" ( pisteet "0").
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Yhteistyökumppanit

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 12. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-102-F30

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset PRX-102 (pegunigalsidaasi alfa)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa