Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Tezacaftor/Ivacaftor Kombinationsterapi utökat åtkomstprogram för patienter 12 år och äldre med cystisk fibros

31 oktober 2018 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Att tillhandahålla TEZ/IVA-kombinationsterapi till CF-patienter som är 12 år och äldre som genomfört Vertex TEZ/IVA-kombinationsterapistudier (NCT02565914 eller NCT03150719). Att ge TEZ/IVA kombinationsterapi till CF-patienter i kritiskt behov som är 12 år och äldre, homozygota för F508del.

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och kvinnor, 12 år och äldre med bekräftad diagnos av CF.

    1. - avslutade Vertex kliniska studier NCT02565914 eller NCT03150719, eller

    2. - är homozygota för F508del och har (1) avbrutit Orkambi inom 12 veckor från behandlingsstart på grund av uppkomsten av luftvägsbiverkningar som anses vara behandlingsrelaterade eller (2) inte kan påbörja Orkambi på grund av kronisk behandling med ett väsentligt känsligt CYP3A-substrat eller en CYP3A-substrat med ett smalt terapeutiskt index OCH som uppfyller minst ett av följande kriterier:

      • den högsta procentandelen förväntade påtvingade utandningsvolymen på 1 sekund (ppFEV1) är <40 under de 6 månaderna före datumet för ifyllandet av förfrågningsformuläret, eller
      • dokumentation för att vara aktiv på en lungtransplantationsväntlista eller dokumentation för att vara utvärderad för lungtransplantation, men bedömts olämplig på grund av kontraindikationer, eller
      • snabb och ihållande förlust av lungfunktion, definierad som minst 20 % relativ minskning av ppFEV1 under de senaste 6 månaderna och ihållande i minst 1 månad trots lämplig behandling.

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt den behandlande läkarens åsikt, kan utgöra en onödig risk vid administrering av TEZ/IVA-kombinationsterapi till patienten (t.ex. historia av avancerad leversjukdom).
  • Pågående eller tidigare deltagande i en prövningsläkemedelsstudie (med undantag för Vertex kliniska studier som utvärderar TEZ/IVA) inom 5 terminala halveringstider av det tidigare prövningsläkemedlet eller 30 dagar, beroende på vilket som är längre, efter första administreringen av TEZ/IVA.
  • Försökspersoner som är gravida.
  • Patienter som är kvalificerade för deltagande i pågående kliniska studier som utvärderar TEZ/IVA eller andra CFTR-modulatorterapier.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2017

Första postat (Faktisk)

11 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 november 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX17-661-901

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera