Tezacaftor/Ivacaftor Combinatietherapie Programma voor uitgebreide toegang voor patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose

Inclusiecriteria:

• Mannen en vrouwen van 12 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van CF.

  1. - voltooide Vertex klinische onderzoeken NCT02565914 of NCT03150719, of

  2. - homozygoot zijn voor F508del en (1) zijn gestopt met Orkambi binnen 12 weken vanaf het begin van de behandeling vanwege het optreden van respiratoire bijwerkingen die worden beschouwd als behandelingsgerelateerd of (2) niet kunnen starten met Orkambi vanwege chronische behandeling met een essentieel gevoelig CYP3A-substraat of een CYP3A-substraat met een smalle therapeutische index EN die voldoen aan ten minste 1 van de volgende criteria:

     • het hoogste percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) is <40 in de 6 maanden voorafgaand aan de datum van invullen van het aanvraagformulier, of
     • documentatie van actief zijn op een wachtlijst voor longtransplantatie of documentatie van beoordeeld zijn voor longtransplantatie, maar ongeschikt worden geacht vanwege contra-indicaties, of
     • snel en aanhoudend verlies van longfunctie, gedefinieerd als een relatieve afname van ppFEV1 van ten minste 20% in de laatste 6 maanden en aanhoudend gedurende ten minste 1 maand ondanks passende behandeling.

Uitsluitingscriteria:

• Voorgeschiedenis van enige comorbiditeit die, naar de mening van de behandelend arts, een onnodig risico zou kunnen vormen bij het toedienen van TEZ/IVA-combinatietherapie aan de patiënt (bijv. voorgeschiedenis van gevorderde leverziekte).
• Lopende of eerdere deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen in onderzoek (met uitzondering van klinische onderzoeken van Vertex ter evaluatie van TEZ/IVA) binnen 5 terminale halfwaardetijden van het vorige onderzoeksgeneesmiddel of 30 dagen, welke van de twee het langst is, na de eerste toediening van TEZ/IVA.
• Onderwerpen die zwanger zijn.
• Patiënten die in aanmerking komen voor deelname aan lopende klinische onderzoeken ter evaluatie van TEZ/IVA of andere CFTR-modulatortherapieën.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.