Terapia di combinazione Tezacaftor/Ivacaftor Ampliamento del programma di accesso per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

• Maschi e femmine, di età pari o superiore a 12 anni con diagnosi confermata di FC.

  1. - studi clinici Vertex completati NCT02565914 o NCT03150719, o

  2. - sono omozigoti per F508del e hanno (1) interrotto Orkambi entro 12 settimane dall'inizio del trattamento a causa dell'insorgenza di eventi avversi respiratori considerati correlati al trattamento o (2) non possono iniziare Orkambi a causa di un trattamento cronico con un substrato del CYP3A sensibile essenziale o un Substrato del CYP3A con un indice terapeutico ristretto E che soddisfano almeno 1 dei seguenti criteri:

     • la percentuale più alta del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) è <40 nei 6 mesi precedenti la data di compilazione del modulo di richiesta, oppure
     • documentazione di essere attivo in una lista d'attesa per il trapianto di polmone o documentazione di essere valutato per il trapianto di polmone, ma ritenuto non idoneo a causa di controindicazioni, o
     • perdita rapida e persistente della funzione polmonare, definita come una diminuzione relativa di almeno il 20% del ppFEV1 negli ultimi 6 mesi e mantenuta per almeno 1 mese nonostante un trattamento appropriato.

Criteri di esclusione:

• Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, a parere del medico curante, potrebbe comportare un rischio eccessivo nella somministrazione della terapia di combinazione TEZ/IVA al paziente (ad esempio, anamnesi di malattia epatica avanzata).
• Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale su un farmaco (ad eccezione degli studi clinici Vertex che valutano TEZ/IVA) entro 5 emivite terminali del precedente farmaco sperimentale in studio o 30 giorni, a seconda di quale sia il periodo più lungo, dalla prima somministrazione di TEZ/IVA.
• Soggetti in stato di gravidanza.
• Pazienti idonei per la partecipazione a studi clinici in corso che valutano TEZ/IVA o altre terapie modulatrici CFTR.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.