Programa de acceso ampliado a la terapia combinada de tezacaftor/ivacaftor para pacientes de 12 años de edad y mayores con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres, de 12 años de edad y mayores con diagnóstico confirmado de FQ.

  1. - estudios clínicos de Vertex completados NCT02565914 o NCT03150719, o

  2. - son homocigotos para F508del y (1) suspendieron Orkambi dentro de las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento debido a la aparición de AA respiratorios considerados relacionados con el tratamiento o (2) no pueden iniciar Orkambi debido a un tratamiento crónico con un sustrato sensible esencial de CYP3A o un Sustrato de CYP3A con un índice terapéutico estrecho Y que cumplen al menos 1 de los siguientes criterios:

     • el porcentaje más alto previsto de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (ppFEV1) es <40 en los 6 meses anteriores a la fecha de finalización del formulario de solicitud, o
     • documentación de estar activo en una lista de espera de trasplante de pulmón o documentación de ser evaluado para trasplante de pulmón, pero considerado inadecuado debido a contraindicaciones, o
     • pérdida rápida y persistente de la función pulmonar, definida como una disminución relativa del ppFEV1 de al menos un 20 % en los últimos 6 meses y sostenida durante al menos 1 mes a pesar del tratamiento adecuado.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de cualquier comorbilidad que, en opinión del médico tratante, pueda suponer un riesgo indebido en la administración de la terapia combinada de TEZ/IVA al paciente (p. ej., antecedentes de enfermedad hepática avanzada).
• Participación en curso o previa en un estudio de fármaco en investigación (con la excepción de los estudios clínicos de Vertex que evalúan TEZ/IVA) dentro de las 5 semividas terminales del fármaco del estudio en investigación anterior o 30 días, lo que sea más largo, desde la primera administración de TEZ/IVA.
• Sujetos que están embarazadas.
• Pacientes elegibles para participar en estudios clínicos en curso que evalúan TEZ/IVA u otras terapias moduladoras de CFTR.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.