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Programme d'accès élargi à la thérapie combinée Tezacaftor/Ivacaftor pour les patients de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique

31 octobre 2018 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fournir une thérapie combinée TEZ/IVA aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus qui ont terminé les études cliniques sur la thérapie combinée Vertex TEZ/IVA (NCT02565914 ou NCT03150719). Fournir une thérapie combinée TEZ/IVA aux patients atteints de mucoviscidose qui ont un besoin critique et qui sont âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Fibrose kystique

Intervention / Traitement

Médicament: tézacaftor/ivacaftor

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

Traitement IND/Protocole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Hommes et femmes de 12 ans et plus avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose.
1. - avoir terminé les études cliniques Vertex NCT02565914 ou NCT03150719, ou
2. - êtes homozygote pour F508del et avez (1) arrêté Orkambi dans les 12 semaines suivant le début du traitement en raison de l'apparition d'EI respiratoires considérés comme liés au traitement ou (2) ne pouvez pas initier Orkambi en raison d'un traitement chronique avec un substrat sensible essentiel du CYP3A ou un Substrat du CYP3A à index thérapeutique étroit ET répondant à au moins 1 des critères suivants :
  - le pourcentage le plus élevé de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) est <40 dans les 6 mois précédant la date de remplissage du formulaire de demande, ou
  - la documentation d'être actif sur une liste d'attente de transplantation pulmonaire ou la documentation d'être évalué pour la transplantation pulmonaire, mais jugé inapte en raison de contre-indications, ou
  - perte rapide et persistante de la fonction pulmonaire, définie comme une diminution relative d'au moins 20 % du ppFEV1 au cours des 6 derniers mois et maintenue pendant au moins 1 mois malgré un traitement approprié.

Critère d'exclusion:

Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis du médecin traitant, pourrait poser un risque excessif lors de l'administration de la thérapie combinée TEZ/IVA au patient (par exemple, antécédents de maladie hépatique avancée).
Participation en cours ou antérieure à une étude de médicament expérimental (à l'exception des études cliniques Vertex évaluant TEZ/IVA) dans les 5 demi-vies terminales du médicament expérimental précédent ou 30 jours, selon la plus longue des deux, suivant la première administration de TEZ/IVA.
Les sujets qui sont enceintes.
Patients éligibles pour participer à des études cliniques en cours évaluant TEZ/IVA ou d'autres thérapies modulatrices CFTR.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2017

Première publication (Réel)

11 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 novembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2018

Dernière vérification

1 octobre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

VX17-661-901

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