Programa de acesso expandido de terapia combinada de Tezacaftor/Ivacaftor para pacientes com 12 anos de idade ou mais com fibrose cística

Critério de inclusão:

• Homens e mulheres, a partir de 12 anos de idade com diagnóstico confirmado de FC.

  1. - estudos clínicos Vertex concluídos NCT02565914 ou NCT03150719, ou

  2. - são homozigóticos para F508del e (1) descontinuaram Orkambi no prazo de 12 semanas a partir do início do tratamento devido ao aparecimento de EAs respiratórios considerados relacionados com o tratamento ou (2) não podem iniciar Orkambi devido a tratamento crónico com um substrato CYP3A sensível essencial ou um Substrato CYP3A com um índice terapêutico estreito E que atendem a pelo menos 1 dos seguintes critérios:

     • o maior percentual previsto de volume expiratório forçado em 1 segundo (ppFEV1) é <40 nos 6 meses anteriores à data de preenchimento do formulário de solicitação, ou
     • documentação de estar ativo em uma lista de espera para transplante de pulmão ou documentação de ser avaliado para transplante de pulmão, mas considerado inadequado devido a contra-indicações, ou
     • perda rápida e persistente da função pulmonar, definida como uma diminuição relativa de pelo menos 20% no ppFEV1 nos últimos 6 meses e sustentada por pelo menos 1 mês, apesar do tratamento adequado.

Critério de exclusão:

• Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do médico assistente, possa representar um risco indevido na administração da terapia combinada TEZ/IVA ao paciente (por exemplo, histórico de doença hepática avançada).
• Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental (com exceção dos estudos clínicos Vertex avaliando TEZ/IVA) dentro de 5 meias-vidas terminais do medicamento do estudo experimental anterior ou 30 dias, o que for mais longo, da primeira administração de TEZ/IVA.
• Assuntos que estão grávidas.
• Pacientes elegíveis para participação em estudos clínicos em andamento avaliando TEZ/IVA ou outras terapias moduladoras de CFTR.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.