Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tezacaftor/Ivacaftor kombinációs terápia kiterjesztett hozzáférési programja 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára

2018. október 31. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
TEZ/IVA kombinációs terápia biztosítása 12 éves vagy annál idősebb CF-betegek számára, akik elvégezték a Vertex TEZ/IVA kombinációs terápia klinikai vizsgálatait (NCT02565914 vagy NCT03150719). TEZ/IVA kombinációs terápia biztosítása kritikus rászoruló, 12 éves vagy annál idősebb, F508del-re homozigóta CF-betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Marketingre jóváhagyva

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Kezelés IND/Protokoll

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak és nők, 12 éves és idősebb, igazolt CF diagnózissal.

    1. - elvégezte az NCT02565914 vagy NCT03150719 Vertex klinikai vizsgálatokat, vagy

    2. - homozigóták az F508del-re, és (1) a kezelés kezdetétől számított 12 héten belül abbahagyták az Orkambi-kezelést a kezeléssel összefüggő légúti mellékhatások megjelenése miatt, vagy (2) nem tudják elindítani az Orkambi-kezelést egy esszenciális érzékeny CYP3A szubsztráttal vagy CYP3A szubsztrát szűk terápiás indexszel ÉS akik megfelelnek az alábbi kritériumok közül legalább egynek:

      • a legmagasabb százalékos előrejelzett kényszerkilégzési térfogat 1 másodperc alatt (ppFEV1) <40 az igénylőlap kitöltésének dátumát megelőző 6 hónapban, vagy
      • a tüdőtranszplantációs várólistán való aktív részvétel igazolása vagy a tüdőtranszplantációra való kiértékelésre vonatkozó, de ellenjavallatok miatt alkalmatlannak ítélt dokumentáció, vagy
      • a tüdőfunkció gyors és tartós elvesztése, amelyet a ppFEV1 legalább 20%-os relatív csökkenéseként határoztak meg az elmúlt 6 hónapban, és a megfelelő kezelés ellenére legalább 1 hónapig fennmaradt.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen olyan kísérőbetegség anamnézisében, amely a kezelőorvos véleménye szerint indokolatlan kockázatot jelenthet a TEZ/IVA kombinációs terápia során a betegnek (pl. előrehaladott májbetegség anamnézisében).
  • Folyamatos vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban (a TEZ/IVA-t értékelő Vertex klinikai vizsgálatok kivételével) az előző vizsgált gyógyszer 5 terminális felezési idejében vagy a TEZ/IVA első beadásától számított 30 napon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Alanyok, akik terhesek.
  • A TEZ/IVA vagy más CFTR modulátoros terápiákat értékelő, folyamatban lévő klinikai vizsgálatokban való részvételre jogosult betegek.

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. november 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 31.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX17-661-901

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel