Tezacaftor/Ivacaftor kombinasjonsterapi utvidet tilgangsprogram for pasienter 12 år og eldre med cystisk fibrose

Inklusjonskriterier:

• Menn og kvinner, 12 år og eldre med bekreftet diagnose CF.

  1. - fullførte Vertex kliniske studier NCT02565914 eller NCT03150719, eller

  2. - er homozygote for F508del og har (1) seponert Orkambi innen 12 uker fra behandlingsstart på grunn av utbruddet av respiratoriske bivirkninger som anses å være behandlingsrelaterte eller (2) ikke kan starte Orkambi på grunn av kronisk behandling med et essensielt sensitivt CYP3A-substrat eller en CYP3A-substrat med en smal terapeutisk indeks OG som oppfyller minst ett av følgende kriterier:

     • den høyeste prosentandelen forutsagt tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) er <40 i løpet av de 6 månedene før datoen for utfylling av forespørselsskjemaet, eller
     • dokumentasjon på å være aktiv på venteliste for lungetransplantasjon eller dokumentasjon på å være vurdert for lungetransplantasjon, men vurdert som uegnet på grunn av kontraindikasjoner, eller
     • raskt og vedvarende tap av lungefunksjon, definert som minst 20 % relativ reduksjon i ppFEV1 de siste 6 månedene og vedvarende i minst 1 måned til tross for passende behandling.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med enhver komorbiditet som, etter den behandlende legens mening, kan utgjøre unødig risiko ved administrasjon av TEZ/IVA kombinasjonsbehandling til pasienten (f.eks. historie med avansert leversykdom).
• Pågående eller tidligere deltakelse i en undersøkelsesstudie (med unntak av Vertex kliniske studier som evaluerer TEZ/IVA) innen 5 terminale halveringstider av det forrige undersøkelseslegemidlet eller 30 dager, avhengig av hva som er lengst, etter første administrasjon av TEZ/IVA.
• Personer som er gravide.
• Pasienter som er kvalifisert for deltakelse i pågående kliniske studier som evaluerer TEZ/IVA eller andre CFTR-modulatorterapier.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.