Erweitertes Zugangsprogramm zur Tezacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie für Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose

Einschlusskriterien:

• Männer und Frauen ab 12 Jahren mit bestätigter CF-Diagnose.

  1. - abgeschlossene klinische Vertex-Studien NCT02565914 oder NCT03150719, oder

  2. - homozygot für F508del sind und (1) Orkambi innerhalb von 12 Wochen nach Beginn der Behandlung wegen des Auftretens von respiratorischen UE abgesetzt haben, die als behandlungsbedingt angesehen werden, oder (2) Orkambi aufgrund einer chronischen Behandlung mit einem essentiell sensitiven CYP3A-Substrat nicht beginnen können oder a CYP3A-Substrat mit geringer therapeutischer Breite UND die mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen:

     • der höchste Prozentsatz des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) <40 in den 6 Monaten vor dem Datum des Ausfüllens des Anforderungsformulars ist, oder
     • Nachweis, dass Sie auf einer Warteliste für eine Lungentransplantation stehen oder für eine Lungentransplantation geprüft, aber aufgrund von Kontraindikationen als ungeeignet erachtet werden, oder
     • rascher und anhaltender Verlust der Lungenfunktion, definiert als relativer Rückgang des ppFEV1 um mindestens 20 % in den letzten 6 Monaten und anhaltend für mindestens 1 Monat trotz angemessener Behandlung.

Ausschlusskriterien:

• Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des behandelnden Arztes ein unangemessenes Risiko bei der Verabreichung der TEZ/IVA-Kombinationstherapie an den Patienten darstellen könnte (z. B. Vorgeschichte einer fortgeschrittenen Lebererkrankung).
• Fortlaufende oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie (mit Ausnahme klinischer Vertex-Studien zur Bewertung von TEZ/IVA) innerhalb von 5 terminalen Halbwertszeiten des vorherigen Prüfpräparats oder 30 Tage nach der ersten Verabreichung von TEZ/IVA, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
• Probanden, die schwanger sind.
• Patienten, die für die Teilnahme an laufenden klinischen Studien zur Bewertung von TEZ/IVA oder anderen CFTR-Modulatortherapien in Frage kommen.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.