Программа расширенного доступа к комбинированной терапии Тезакафтор/Ивакафтор для пациентов в возрасте 12 лет и старше с кистозным фиброзом

Критерии включения:

• Мужчины и женщины в возрасте 12 лет и старше с подтвержденным диагнозом МВ.

  1. - завершены клинические исследования Vertex NCT02565914 или NCT03150719, или

  2. - гомозиготны по F508del и (1) прекратили прием препарата Оркамби в течение 12 недель от начала лечения из-за появления респираторных НЯ, которые считаются связанными с лечением, или (2) не могут начать прием препарата Оркамби из-за длительного лечения существенно чувствительным субстратом CYP3A или Субстрат CYP3A с узким терапевтическим индексом И отвечающий хотя бы одному из следующих критериев:

     • самый высокий процент прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1) составляет <40 за 6 месяцев до даты заполнения формы запроса, или
     • документация о том, что она находится в листе ожидания на трансплантацию легких, или документация о том, что она проходит обследование для трансплантации легких, но признана непригодной из-за противопоказаний, или
     • быстрая и стойкая потеря функции легких, определяемая как относительное снижение ppFEV1 не менее чем на 20% за последние 6 месяцев и сохраняющаяся в течение как минимум 1 месяца, несмотря на соответствующее лечение.

Критерий исключения:

• Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению лечащего врача, может представлять чрезмерный риск при назначении пациенту комбинированной терапии TEZ/IVA (например, прогрессирующее заболевание печени в анамнезе).
• Текущее или предшествующее участие в исследовании исследуемого препарата (за исключением клинических исследований Vertex, оценивающих TEZ/IVA) в течение 5 терминальных периодов полувыведения предыдущего исследуемого препарата или 30 дней, в зависимости от того, что дольше, после первого введения TEZ/IVA.
• Субъекты, которые беременны.
• Пациенты, имеющие право на участие в текущих клинических исследованиях по оценке терапии TEZ/IVA или другими модуляторами CFTR.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.