Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Alemtuzumab hos pediatriska patienter med RRMS med sjukdomsaktivitet på tidigare DMT (LemKids)

20 november 2025 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter, öppen etikett, enarmad studie före och efter byte för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Alemtuzumab hos pediatriska patienter med återfallande förlöpande multipel skleros (RRMS) med sjukdomsaktivitet på tidigare sjukdomsmodifierande terapi (DMT)

Huvudmål:

För att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av alemtuzumab intravenöst (IV) hos pediatriska deltagare från 10 till mindre än (

Sekundärt mål:

Att bedöma farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD), bildningen av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) och potentiella effekter av alemtuzumab på andra sjukdomsegenskaper för multipel skleros (MS), såsom kognition och livskvalitet (QoL).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Multipel skleros

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studietiden per deltagare kommer att vara cirka 5 år och 5 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Fas

Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Frankrike
- - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
    - Investigational Site Number : 2500001
  - Strasbourg, Frankrike, 67091
    - Investigational Site Number : 2500002
Italien
- - Cagliari, Italien, 09126
    - Investigational Site Number : 3800005
  - Milan, Italien, 20132
    - Investigational Site Number : 3800001
- Napoli
  - Naples, Napoli, Italien, 80131
    - Investigational Site Number : 3800004
Polen
- - Warsaw, Polen, 04-730
    - Investigational Site Number : 6160001
- Greater Poland Voivodeship
  - Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-355
    - Investigational Site Number : 6160002
- Lódzkie
  - Lodz, Lódzkie, Polen, 93-338
    - Investigational Site Number : 6160003
Ryssland
- - Moscow, Ryssland, 119602
    - Investigational Site Number : 6430001
  - Moscow, Ryssland, 129110
    - Investigational Site Number : 6430004
  - Saint Petersburg, Ryssland, 197022
    - Investigational Site Number : 6430005
  - Saint Petersburg, Ryssland, 197110
    - Investigational Site Number : 6430002
Storbritannien
- London, City of
  - London, London, City of, Storbritannien, WC1N 3JH
    - Investigational Site Number : 8260002
Turkiet (Türkiye)
- - Ankara, Turkiet (Türkiye), 06500
    - Investigational Site Number : 7920001
  - Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34390
    - Investigational Site Number : 7920003
Österrike
- - Vienna, Österrike, 1090
    - Investigational Site Number : 0400001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier :

Deltagare med RRMS i åldern från 10 år till
Undertecknat skriftligt informerat samtycke från deltagaren och deltagarens juridiska ombud (förälder eller vårdnadshavare) enligt lokala bestämmelser.
Expanded Disability Status Scale (EDSS) poäng på 0,0 till 5,0 (inklusive) vid screening.
Minst 2 registrerade MS-attacker och minst 1 MS-attack (återfall) under det senaste året under behandling med en beta-interferonterapi (IFNB) eller glatirameracetat (GA) efter att ha varit på den behandlingen i minst 6 månader, och var för närvarande fortfarande tar samma terapi.
Minst 1 av följande:
>=1 ny eller förstorande T2 hyperintens lesion eller gadoliniumförstärkande lesion under samma tidigare behandling (IFNB eller GA), eller
Två eller flera skov under föregående år, eller
Provade minst 2 MS DMT.

Exklusions kriterier:

Alla progressiva eller icke-återfallande former av MS.
Förhållanden/situationer som:
Omöjlighet att uppfylla specifika protokollkrav.
Aktuellt deltagande i en annan interventionell klinisk studie. Deltagare som behandlas med ett komparatormedel som är godkänt för screeninginkludering (INF eller GA) kan övervägas för denna prövning.
Deltagare är utredaren eller någon underutredare, forskningsassistent, farmaceut, studiekoordinator, annan personal eller anhörig till dessa som är direkt involverad i genomförandet av protokollet.
Icke samarbetsvillig deltagare eller något tillstånd som skulle kunna göra att deltagaren eventuellt inte följer studieprocedurerna enligt utredarens åsikt.
Psykiskt tillstånd som gör att deltagaren eller föräldern/vårdnadshavaren inte kan förstå studiens natur, omfattning och möjliga konsekvenser.
Kliniskt relevant kardiovaskulär, hepatisk, neurologisk, endokrin eller annan större systemisk sjukdom som gör implementeringen av protokollet eller tolkningen av studieresultaten svår eller som skulle sätta deltagaren i riskzonen genom att delta i studien enligt utredarens åsikt.
Historik om drog- eller alkoholmissbruk.
Historik med känd positivitet med humant immunbristvirus (HIV).
Gravida eller ammande kvinnliga deltagare eller de som hade planerat att bli gravida under studien.
Ovillig att gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod när du får en behandling med alemtuzumab och under 4 månader efter denna behandling (endast fertila deltagare).
Kvinnliga deltagare som har börjat menstruera (d.v.s. är i fertil ålder) och som inte vill eller kan testas för graviditet.
Tidigare behandling med alemtuzumab.
Behandling med natalizumab, daclizumab, fingolimod, metotrexat, azatioprin, ciklosporin eller mykofenolatmofetil under de senaste 6 månaderna före screening, eller fastställts av den behandlande läkaren att den hade kvarvarande immunsuppression från dessa eller andra MS-behandlingar.
Behandling med teriflunomid under de senaste 12 månaderna utom om deltagaren genomgick det rekommenderade elimineringsförfarandet enligt produktresumén (SmPC).
Tidigare behandling med mitoxantron, cyklofosfamid, kladribin, rituximab, ocrelizumab, leflunomid eller någon cellgiftsbehandling.
Tidigare behandling med någon prövningsmedicin (läkemedel som inte godkänts vid någon dos eller för någon indikation). Användning av ett prövningsläkemedel som därefter är licensierat och icke-standardiserad användning av ett licensierat läkemedel (t.ex. att använda en annan dos än den dos som anges i den licensierade produktmärkningen eller använda en licensierad behandling för en alternativ indikation) var inte uteslutande. Tidigare behandling med växtbaserade läkemedel eller näringstillskott var också tillåten.
Intolerans mot pulserande kortikosteroider, särskilt en historia av steroidpsykos.
Historia om malignitet.
Tidigare dokumenterad historia av trombocytopeni, eller trombocytantal vid screening < nedre normalgränser (LLN).
Varje funktionshinder som förvärvats till följd av trauma eller annan sjukdom som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna störa utvärderingen av funktionshinder på grund av MS.
Deltagare med känd typ 1-överkänslighet eller anafylaktiska reaktioner mot de aktiva substanserna eller något av hjälpämnena, eller intolerans mot acyklovir eller dess terapeutiska motsvarighet.
Allvarlig systemisk sjukdom eller annan sjukdom som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra deltagarnas säkerhet eller störa tolkningen av studieresultat, t.ex. aktuell magsårsjukdom eller andra tillstånd som kan predisponera för blödning, immuncytopenier, reumatoid artrit, systemisk lupus erythematosus, andra bindvävsrubbningar, vaskulit, inflammatorisk tarmsjukdom, svår psoriasis.
Medicinska, psykiatriska, kognitiva eller andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, äventyrar deltagarens förmåga att förstå deltagarinformationen, att ge informerat samtycke, att följa prövningsprotokollet eller att slutföra studien.
Stor psykiatrisk störning som enligt utredaren inte kontrolleras tillräckligt av behandlingen.
Epileptiska anfall som inte kontrolleras tillräckligt med behandling.
Magnetisk resonanstomografi (MRT)-relaterade tillstånd: tillstånd som kan störa MRT-insamling och/eller tolkning av MRT-resultat (t.ex. klaustrofobi, ortopediska implantat/behandlingar, ortodontiska behandlingar etc).
Känd blödningsrubbning (t.ex. dysfibrinogenemi, faktor IX-brist, hemofili, Von Willebrands sjukdom, spridd intravaskulär koagulation, fibrinogenbrist, koagulationsfaktorbrist).
Tidigare historia av invasiva svampinfektioner.
Aktiv infektion, t.ex. djupvävnadsinfektion, som utredaren anser vara tillräckligt allvarlig för att utesluta deltagande i studien.
Enligt utredarens åsikt löper deltagaren hög risk för infektion (t.ex. inneboende kateter, dysfagi med aspiration, decubitussår, tidigare aspirationspneumoni eller återkommande urinvägsinfektion).

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Primärt syfte: Behandling
Tilldelning: N/A
Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
Maskning: Ingen (Open Label)

Antal vapen

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm	Intervention / Behandling
Experimentell: Alemtuzumab - alemtuzumab - Dos 1 (initial kur) av alemtuzumab administreras intravenöst 5 dagar i följd, följt av dos 2 (andra kuren) 3 dagar i följd administrerad 12 månader efter den initiala kuren. Premedicinering (metylprednisolon, prednisolon, H1-antagonist [antihistamin], H2-antagonist, paracetamol, acyklovir) kommer att administreras före administrering av alemtuzumab. - Typ: Experimentell	Läkemedel: Alemtuzumab GZ402673 Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV Andra namn: Lemtrada Läkemedel: Glatirameracetat Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: subkutant (SC) Andra namn: Copaxone Läkemedel: Beta-interferon Läkemedelsform: lösning, Administreringsväg: SC / intramuskulär (IM) Läkemedel: Metylprednisolon Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV Läkemedel: Ranitidin Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Ceterizine Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Dexklorfeniramin Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Paracetamol Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Acyclovir Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Prednisolon Läkemedelsform: tablett, Administreringssätt: oralt Läkemedel: Difenyldramin Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV Läkemedel: Annan H1-antagonist Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV Läkemedel: Annan H1-antagonist Läkemedelsform: tablett/piller, Administreringssätt: oralt

Deltagargrupp / Arm

Intervention / Behandling

Experimentell: Alemtuzumab

- alemtuzumab - Dos 1 (initial kur) av alemtuzumab administreras intravenöst 5 dagar i följd, följt av dos 2 (andra kuren) 3 dagar i följd administrerad 12 månader efter den initiala kuren. Premedicinering (metylprednisolon, prednisolon, H1-antagonist [antihistamin], H2-antagonist, paracetamol, acyklovir) kommer att administreras före administrering av alemtuzumab. - Typ: Experimentell

Läkemedel: Alemtuzumab GZ402673

Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV

Andra namn:

Lemtrada

Läkemedel: Glatirameracetat

Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: subkutant (SC)

Andra namn:

Copaxone

Läkemedel: Beta-interferon

Läkemedelsform: lösning, Administreringsväg: SC / intramuskulär (IM)

Läkemedel: Metylprednisolon

Läkemedelsform: lösning, Administreringssätt: IV

Läkemedel: Ranitidin