En studie for å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Alemtuzumab hos pediatriske pasienter med RRMS med sykdomsaktivitet på tidligere DMT (LemKids)

Inklusjonskriterier :

• Deltakere med RRMS i alderen fra 10 år til
• Signert skriftlig informert samtykke/samtykke innhentet fra deltaker og deltakers juridiske representant (foreldre eller verge) i henhold til lokale forskrifter.
• Utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) poengsum på 0,0 til 5,0 (inkludert) ved screening.
• Minst 2 registrerte MS-anfall og minst 1 MS-anfall (tilbakefall) det siste året under behandling med en beta-interferonterapi (IFNB) eller glatirameracetat (GA) etter å ha vært på den behandlingen i minst 6 måneder, og var for øyeblikket fortsatt tar samme terapi.
• Minst 1 av følgende:
• >=1 ny eller forstørrende T2 hyperintens lesjon eller gadoliniumforsterkende lesjon mens du er på samme tidligere behandling (IFNB eller GA), eller
• To eller flere tilbakefall i året før, eller
• Prøvde minst 2 MS DMT-er.

Ekskluderingskriterier:

• Eventuelle progressive eller ikke-tilbakefallende former for MS.
• Forhold/situasjoner som:
• Umulig å oppfylle spesifikke protokollkrav.
• Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie. Deltakere som behandles med et komparatormiddel godkjent for screeninginkludering (INF eller GA) kan vurderes for denne studien.
• Deltakeren er etterforskeren eller enhver underetterforsker, forskningsassistent, farmasøyt, studiekoordinator, annet personale eller pårørende til disse som er direkte involvert i gjennomføringen av protokollen.
• Ikke samarbeidsvillig deltaker eller enhver tilstand som kan gjøre at deltakeren potensielt ikke overholder studieprosedyrene etter etterforskerens mening.
• Psykisk tilstand som gjør at deltakeren eller forelderen/foresatte ikke er i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien.
• Klinisk relevant kardiovaskulær, hepatisk, nevrologisk, endokrin eller annen alvorlig systemisk sykdom som gjør implementering av protokollen eller tolkning av studieresultatene vanskelig eller som ville sette deltakeren i fare ved å delta i studien etter etterforskerens mening.
• Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk.
• Historie med kjent positivitet med humant immunsviktvirus (HIV).
• Gravide eller ammende kvinnelige deltakere eller de som hadde planlagt å bli gravide i løpet av studien.
• Uvillig til å gå med på å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode når du mottar en behandlingskur med alemtuzumab og i 4 måneder etter det behandlingsforløpet (kun fertile deltakere).
• Kvinnelige deltakere som har begynt å menstruere (dvs. er i fertil alder) og er uvillige eller ute av stand til å bli testet for graviditet.
• Tidligere behandling med alemtuzumab.
• Behandling med natalizumab, daclizumab, fingolimod, metotreksat, azatioprin, ciklosporin eller mykofenolatmofetil i løpet av de siste 6 månedene før screening, eller fastslått av behandlende lege å ha gjenværende immunsuppresjon fra disse eller andre MS-behandlinger.
• Behandling med teriflunomid i løpet av de siste 12 månedene, bortsett fra dersom deltakeren gjennomgikk den anbefalte eliminasjonsprosedyren i henhold til preparatomtalen (SmPC).
• Tidligere behandling med mitoksantron, cyklofosfamid, kladribin, rituximab, ocrelizumab, leflunomid eller annen cellegiftbehandling.
• Tidligere behandling med noen undersøkelsesmedisiner (medikament som ikke var godkjent i noen dose eller for noen indikasjon). Bruk av en undersøkelsesmedisin som senere er lisensiert og ikke-standard bruk av en lisensiert medisin (f.eks. bruk av en annen dose enn dosen som er angitt i den lisensierte produktmerkingen eller bruk av en lisensiert terapi for en alternativ indikasjon) var ikke utelukkende. Forhåndsbehandling med urtemedisiner eller kosttilskudd var også tillatt.
• Intoleranse for pulserende kortikosteroider, spesielt en historie med steroidpsykose.
• Historie om malignitet.
• Tidligere dokumentert historie med trombocytopeni, eller antall blodplater ved screening < nedre normalgrense (LLN).
• Enhver funksjonshemming som følge av traumer eller annen sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre evalueringen av funksjonshemming på grunn av MS.
• Deltakere med kjent type 1-overfølsomhet eller anafylaktiske reaksjoner overfor virkestoffene eller noen av hjelpestoffene, eller intoleranse overfor acyklovir eller dets terapeutiske ekvivalent.
• Større systemisk sykdom eller annen sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere deltakersikkerheten eller forstyrre tolkningen av studieresultater, f.eks. nåværende magesårsykdom, eller andre tilstander som kan disponere for blødning, immuncytopenier, revmatoid artritt, systemisk lupus erythematosus, andre bindevevssykdommer, vaskulitt, inflammatorisk tarmsykdom, alvorlig psoriasis.
• Medisinske, psykiatriske, kognitive eller andre forhold som etter etterforskerens mening kompromitterer deltakerens evne til å forstå deltakerinformasjonen, gi informert samtykke, overholde prøveprotokollen eller fullføre studien.
• Større psykiatrisk lidelse som ikke er tilstrekkelig kontrollert av behandling etter etterforskerens oppfatning.
• Epileptiske anfall som ikke er tilstrekkelig kontrollert av behandling.
• Magnetisk resonanstomografi (MRI)-relaterte tilstander: tilstander som kan forstyrre MR-innsamling og/eller tolkning av MR-resultater (f.eks. klaustrofobi, ortopediske implantater/behandlinger, kjeveortopedisk behandlinger osv.).
• Kjent blødningsforstyrrelse (f.eks. dysfibrinogenemi, faktor IX-mangel, hemofili, Von Willebrands sykdom, disseminert intravaskulær koagulasjon, fibrinogenmangel, koagulasjonsfaktormangel).
• Tidligere historie med invasive soppinfeksjoner.
• Aktiv infeksjon, f.eks. dypvevsinfeksjon, som etterforskeren anser som tilstrekkelig alvorlig til å utelukke studiedeltakelse.
• Etter etterforskerens mening har deltakeren høy risiko for infeksjon (f.eks. inneliggende kateter, dysfagi med aspirasjon, decubitussår, tidligere aspirasjonspneumoni eller tilbakevendende urinveisinfeksjon).

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.