Un estudio para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de alemtuzumab en pacientes pediátricos con EMRR con actividad de la enfermedad en DMT anterior (LemKids)

Criterios de inclusión :

• Participantes con EMRR de 10 años a
• Consentimiento/asentimiento informado por escrito firmado obtenido del participante y del representante legal del participante (padre o tutor) de acuerdo con las regulaciones locales.
• Puntuación de la Escala de Estado de Discapacidad Ampliada (EDSS) de 0,0 a 5,0 (inclusive) en la selección.
• Al menos 2 ataques de EM registrados y al menos 1 ataque de EM (recaída) en el último año durante el tratamiento con una terapia con interferón beta (IFNB) o acetato de glatiramer (GA) después de estar en esa terapia durante al menos 6 meses, y actualmente todavía estaba tomando la misma terapia.
• Al menos 1 de los siguientes:
• >= 1 lesión hiperintensa en T2 nueva o en aumento o lesión realzada con gadolinio mientras recibía la misma terapia previa (IFNB o GA), o
• Dos o más recaídas en el año anterior, o
• Probé al menos 2 MS DMT.

Criterio de exclusión:

• Cualquier forma progresiva o no recurrente de EM.
• Condiciones/situaciones tales como:
• Imposibilidad de cumplir requisitos específicos del protocolo.
• Participación actual en otro estudio clínico de intervención. Los participantes que son tratados con un agente de comparación aprobado para la inclusión en la detección (INF o GA) pueden ser considerados para este ensayo.
• Participante es el Investigador o cualquier Sub-Investigador, asistente de investigación, farmacéutico, coordinador del estudio, otro personal o pariente del mismo directamente involucrado en la realización del protocolo.
• Participante que no coopera o cualquier condición que podría hacer que el participante no cumpla con los procedimientos del estudio en opinión del Investigador.
• Condición mental que hace que el participante o el padre/tutor no pueda comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
• Enfermedad cardiovascular, hepática, neurológica, endocrina u otra enfermedad sistémica importante clínicamente relevante que dificulte la implementación del protocolo o la interpretación de los resultados del estudio o que, en opinión del investigador, pondría al participante en riesgo al participar en el estudio.
• Antecedentes de abuso de drogas o alcohol.
• Antecedentes de positividad conocida para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
• Participantes mujeres embarazadas o en período de lactancia o aquellas que habían planeado quedar embarazadas durante el estudio.
• No está dispuesto a aceptar usar un método anticonceptivo altamente efectivo cuando recibe un ciclo de tratamiento con alemtuzumab y durante los 4 meses posteriores a ese ciclo de tratamiento (solo participantes fértiles).
• Mujeres participantes que han comenzado a menstruar (es decir, están en edad fértil) y no quieren o no pueden hacerse la prueba de embarazo.
• Tratamiento previo con alemtuzumab.
• Tratamiento con natalizumab, daclizumab, fingolimod, metotrexato, azatioprina, ciclosporina o micofenolato de mofetilo en los últimos 6 meses antes de la selección, o si el médico tratante determinó que tenía inmunosupresión residual de estos u otros tratamientos para la EM.
• Tratamiento con teriflunomida en los últimos 12 meses excepto si el participante se sometió al procedimiento de eliminación recomendado según el Resumen de las características del producto (SmPC).
• Tratamiento previo con mitoxantrona, ciclofosfamida, cladribina, rituximab, ocrelizumab, leflunomida o cualquier terapia citotóxica.
• Tratamiento previo con cualquier medicamento en investigación (medicamento que no había sido aprobado en ninguna dosis o para ninguna indicación). El uso de un medicamento en investigación que posteriormente se autorice y el uso no estándar de un medicamento autorizado (p. ej., el uso de una dosis diferente a la indicada en la etiqueta del producto autorizado o el uso de una terapia autorizada para una indicación alternativa) no fue excluyente. También se permitió el tratamiento previo con medicamentos a base de hierbas o suplementos nutricionales.
• Intolerancia a los corticosteroides pulsados, especialmente antecedentes de psicosis esteroidea.
• Historia de malignidad.
• Antecedentes documentados previos de trombocitopenia o recuento de plaquetas en la selección <límites inferiores de lo normal (LLN).
• Cualquier discapacidad adquirida por traumatismo u otra enfermedad que, a juicio del Investigador, pueda interferir con la evaluación de la discapacidad por EM.
• Participantes con hipersensibilidad tipo 1 conocida o reacciones anafilácticas a los principios activos o a alguno de los excipientes, o intolerancia al aciclovir o su equivalente terapéutico.
• Enfermedad sistémica importante u otra enfermedad que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del participante o interferiría con la interpretación de los resultados del estudio, p. lupus eritematoso sistémico, otros trastornos del tejido conjuntivo, vasculitis, enfermedad inflamatoria intestinal, psoriasis grave.
• Condiciones médicas, psiquiátricas, cognitivas o de otro tipo que, en opinión del investigador, comprometan la capacidad del participante para comprender la información del participante, dar su consentimiento informado, cumplir con el protocolo del ensayo o completar el estudio.
• Trastorno psiquiátrico mayor que no se controla adecuadamente mediante tratamiento en opinión del Investigador.
• Crisis epilépticas que no se controlan adecuadamente con el tratamiento.
• Afecciones relacionadas con las imágenes por resonancia magnética (MRI): afecciones que podrían interferir con la adquisición y/o interpretación de los resultados de la MRI (p. ej., claustrofobia, implantes/tratamientos ortopédicos, tratamientos de ortodoncia, etc.).
• Trastorno hemorrágico conocido (p. ej., disfibrinogenemia, deficiencia de factor IX, hemofilia, enfermedad de Von Willebrand, coagulación intravascular diseminada, deficiencia de fibrinógeno, deficiencia de factor de coagulación).
• Historia previa de infecciones fúngicas invasivas.
• Infección activa, por ejemplo, infección de tejido profundo, que el investigador considere lo suficientemente grave como para impedir la participación en el estudio.
• En opinión del investigador, el participante tiene un alto riesgo de infección (p. ej., sonda permanente, disfagia con aspiración, úlcera de decúbito, antecedentes de neumonía por aspiración previa o infección urinaria recurrente).

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.