Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Alemtuzumab in pazienti pediatrici con SMRR con attività della malattia in precedente DMT (LemKids)

Criterio di inclusione :

• Partecipanti con RRMS di età compresa tra 10 anni e
• Consenso/assenso informato scritto firmato ottenuto dal partecipante e dal rappresentante legale del partecipante (genitore o tutore) secondo le normative locali.
• Punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) da 0,0 a 5,0 (incluso) allo screening.
• Almeno 2 attacchi di SM registrati e almeno 1 attacco di SM (recidiva) nell'ultimo anno durante il trattamento con una terapia con interferone beta (IFNB) o glatiramer acetato (GA) dopo essere stato in tale terapia per almeno 6 mesi, ed era attualmente ancora prendendo la stessa terapia.
• Almeno 1 dei seguenti:
• >=1 lesione iperintensa in T2 nuova o in espansione o lesione captante il gadolinio durante la stessa terapia precedente (IFNB o GA), o
• Due o più ricadute nell'anno precedente, o
• Ho provato almeno 2 MS DMT.

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi forma progressiva o non recidivante di SM.
• Condizioni/situazioni quali:
• Impossibilità di soddisfare i requisiti specifici del protocollo.
• Attuale partecipazione a un altro studio clinico interventistico. I partecipanti trattati con un agente di confronto approvato per lo screening dell'inclusione (INF o GA) possono essere presi in considerazione per questo studio.
• Il Partecipante è lo Sperimentatore o qualsiasi Sub-Sperimentatore, assistente di ricerca, farmacista, coordinatore dello studio, altro personale o suo parente direttamente coinvolto nello svolgimento del protocollo.
• Partecipante non collaborativo o qualsiasi condizione che potrebbe rendere il partecipante potenzialmente non conforme alle procedure dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Condizione mentale che rende il partecipante o il genitore/tutore incapace di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
• Malattie sistemiche clinicamente rilevanti cardiovascolari, epatiche, neurologiche, endocrine o di altro tipo che rendono difficile l'attuazione del protocollo o l'interpretazione dei risultati dello studio o che metterebbero a rischio il partecipante partecipando allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Storia di abuso di droghe o alcol.
• Storia di positività nota al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Partecipanti donne incinte o che allattano o che avevano pianificato una gravidanza durante lo studio.
• Riluttanza ad accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace quando si riceve un ciclo di trattamento con alemtuzumab e per 4 mesi dopo tale ciclo di trattamento (solo partecipanti fertili).
• Partecipanti di sesso femminile che hanno iniziato le mestruazioni (ovvero, sono in età fertile) e non vogliono o non possono sottoporsi al test di gravidanza.
• Precedente trattamento con alemtuzumab.
• Trattamento con natalizumab, daclizumab, fingolimod, metotrexato, azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetile negli ultimi 6 mesi prima dello screening, o determinato dal medico curante di avere un'immunosoppressione residua da questi o altri trattamenti per la SM.
• Trattamento con teriflunomide negli ultimi 12 mesi, tranne se il partecipante è stato sottoposto alla procedura di eliminazione raccomandata come da Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP).
• Precedente trattamento con mitoxantrone, ciclofosfamide, cladribina, rituximab, ocrelizumab, leflunomide o qualsiasi terapia citotossica.
• Trattamento precedente con qualsiasi farmaco sperimentale (farmaco che non era stato approvato a nessuna dose o per nessuna indicazione). L'uso di un farmaco sperimentale successivamente concesso in licenza e l'uso non standard di un farmaco autorizzato (ad esempio, l'utilizzo di una dose diversa da quella dichiarata nell'etichettatura del prodotto autorizzato o l'utilizzo di una terapia autorizzata per un'indicazione alternativa) non erano esclusivi. Era consentito anche un precedente trattamento con farmaci a base di erbe o integratori alimentari.
• Intolleranza ai corticosteroidi pulsati, in particolare una storia di psicosi da steroidi.
• Storia di malignità.
• Pregressa storia documentata di trombocitopenia o conta piastrinica allo screening < limiti inferiori della norma (LLN).
• Qualsiasi disabilità acquisita da un trauma o da un'altra malattia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la valutazione della disabilità dovuta alla SM.
• - Partecipanti con nota ipersensibilità di tipo 1 o reazioni anafilattiche ai principi attivi o a uno qualsiasi degli eccipienti, o intolleranza all'aciclovir o al suo equivalente terapeutico.
• Malattia sistemica maggiore o altra malattia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con l'interpretazione dei risultati dello studio, ad esempio ulcera peptica in corso o altre condizioni che potrebbero predisporre a emorragia, citopenie immunitarie, artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, altre malattie del tessuto connettivo, vasculite, malattia infiammatoria intestinale, psoriasi grave.
• Condizioni mediche, psichiatriche, cognitive o di altro tipo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, compromettono la capacità del partecipante di comprendere le informazioni sul partecipante, di fornire il consenso informato, di rispettare il protocollo di sperimentazione o di completare lo studio.
• Disturbo psichiatrico maggiore che non è adeguatamente controllato dal trattamento secondo l'opinione dello sperimentatore.
• Crisi epilettiche che non sono adeguatamente controllate dal trattamento.
• Condizioni correlate alla risonanza magnetica (MRI): condizioni che potrebbero interferire con l'acquisizione della risonanza magnetica e/o l'interpretazione dei risultati della risonanza magnetica (ad es. claustrofobia, impianti/trattamenti ortopedici, trattamenti ortodontici ecc.).
• Disturbo emorragico noto (ad esempio, disfibrinogenemia, deficit di fattore IX, emofilia, malattia di Von Willebrand, coagulazione intravascolare disseminata, deficit di fibrinogeno, deficit di fattori della coagulazione).
• Storia precedente di infezioni fungine invasive.
• Infezione attiva, ad esempio infezione dei tessuti profondi, che lo sperimentatore considera sufficientemente grave da precludere la partecipazione allo studio.
• Secondo l'investigatore, il partecipante è ad alto rischio di infezione (ad esempio, catetere a permanenza, disfagia con aspirazione, ulcera da decubito, storia di precedente polmonite da aspirazione o infezione ricorrente del tratto urinario).

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.