Een studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Alemtuzumab te evalueren bij pediatrische patiënten met RRMS met ziekteactiviteit op eerdere DMT (LemKids)

Inclusiecriteria :

• Deelnemers met RRMS in de leeftijd van 10 jaar tot
• Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming verkregen van de deelnemer en de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer (ouder of voogd) volgens de lokale regelgeving.
• Uitgebreide Disability Status Scale (EDSS)-score van 0,0 tot 5,0 (inclusief) bij screening.
• Ten minste 2 geregistreerde MS-aanvallen en ten minste 1 MS-aanval (terugval) in het afgelopen jaar tijdens behandeling met een bèta-interferontherapie (IFNB) of glatirameeracetaat (GA) na ten minste 6 maanden op die therapie te zijn geweest en momenteel nog steeds dezelfde therapie volgen.
• Ten minste 1 van de volgende:
• >=1 nieuwe of vergrotende T2 hyperintense laesie of gadoliniumversterkende laesie tijdens dezelfde eerdere therapie (IFNB of GA), of
• Twee of meer terugvallen in het voorgaande jaar, of
• Minstens 2 MS DMT's geprobeerd.

Uitsluitingscriteria:

• Elke progressieve of niet-terugkerende vorm van MS.
• Voorwaarden/situaties zoals:
• Onmogelijkheid om aan specifieke protocolvereisten te voldoen.
• Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek. Deelnemers die worden behandeld met een vergelijkingsmiddel dat is goedgekeurd voor opname bij screening (INF of GA) kunnen in aanmerking komen voor deze studie.
• Deelnemer is de onderzoeker of een subonderzoeker, onderzoeksassistent, apotheker, studiecoördinator, ander personeel of familielid daarvan dat direct betrokken is bij de uitvoering van het protocol.
• Niet-meewerkende deelnemer of een andere aandoening waardoor de deelnemer mogelijk niet voldoet aan de onderzoeksprocedures naar de mening van de onderzoeker.
• Geestelijke toestand waardoor de deelnemer of ouder/voogd de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet kan begrijpen.
• Klinisch relevante cardiovasculaire, hepatische, neurologische, endocriene of andere belangrijke systemische ziekte die de implementatie van het protocol of de interpretatie van de onderzoeksresultaten bemoeilijkt of die de deelnemer in gevaar zou brengen door deel te nemen aan de studie naar de mening van de onderzoeker.
• Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik.
• Geschiedenis van bekende positiviteit van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven of die van plan waren om tijdens het onderzoek zwanger te worden.
• Niet bereid om in te stemmen met het gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode tijdens een kuur met alemtuzumab en gedurende 4 maanden na die kuur (alleen vruchtbare deelnemers).
• Vrouwelijke deelnemers die zijn begonnen met menstrueren (d.w.z. in de vruchtbare leeftijd zijn) en niet bereid of niet in staat zijn om getest te worden op zwangerschap.
• Eerdere behandeling met alemtuzumab.
• Behandeling met natalizumab, daclizumab, fingolimod, methotrexaat, azathioprine, cyclosporine of mycofenolaatmofetil in de laatste 6 maanden voorafgaand aan de screening, of vastgesteld door de behandelend arts dat er nog immuunsuppressie was door deze of andere MS-behandelingen.
• Behandeling met teriflunomide in de afgelopen 12 maanden, behalve als de deelnemer de aanbevolen eliminatieprocedure heeft ondergaan volgens de samenvatting van de productkenmerken (SPC).
• Eerdere behandeling met mitoxantron, cyclofosfamide, cladribine, rituximab, ocrelizumab, leflunomide of een andere cytotoxische therapie.
• Eerdere behandeling met eventuele onderzoeksmedicatie (geneesmiddel dat voor geen enkele dosis of voor enige indicatie was goedgekeurd). Het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel dat later is goedgekeurd en niet-standaard gebruik van een geregistreerd medicijn (bijvoorbeeld het gebruik van een andere dosis dan de dosis die wordt vermeld op de etikettering van het geregistreerde product of het gebruik van een goedgekeurde therapie voor een alternatieve indicatie) was geen uitsluiting. Voorafgaande behandeling met kruidengeneesmiddelen of voedingssupplementen was ook toegestaan.
• Intolerantie voor gepulseerde corticosteroïden, vooral een voorgeschiedenis van steroïde psychose.
• Geschiedenis van maligniteit.
• Eerder gedocumenteerde voorgeschiedenis van trombocytopenie of aantal bloedplaatjes bij screening < ondergrens van normaal (LLN).
• Elke handicap die is opgelopen door een trauma of een andere ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de handicap als gevolg van MS zou kunnen verstoren.
• Deelnemers met bekende type 1 overgevoeligheid of anafylactische reacties op de werkzame stoffen of een van de hulpstoffen, of intolerantie voor aciclovir of het therapeutische equivalent ervan.
• Ernstige systemische ziekte of andere ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zou brengen of de interpretatie van onderzoeksresultaten zou verstoren, bijv. huidige maagzweerziekte of andere aandoeningen die vatbaar kunnen zijn voor bloedingen, immuuncytopenieën, reumatoïde artritis, systemische lupus erythematosus, andere bindweefselaandoeningen, vasculitis, inflammatoire darmziekte, ernstige psoriasis.
• Medische, psychiatrische, cognitieve of andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer in gevaar brengen om de informatie van de deelnemer te begrijpen, om geïnformeerde toestemming te geven, om te voldoen aan het onderzoeksprotocol of om het onderzoek te voltooien.
• Ernstige psychiatrische stoornis die naar de mening van de onderzoeker niet voldoende onder controle is door behandeling.
• Epileptische aanvallen die niet voldoende onder controle zijn door behandeling.
• Aandoeningen gerelateerd aan magnetische resonantiebeeldvorming (MRI): aandoeningen die de MRI-opname en/of interpretatie van MRI-resultaten kunnen verstoren (bijv. claustrofobie, orthopedische implantaten/behandelingen, orthodontische behandelingen enz.).
• Bekende bloedingsstoornis (bijv. dysfibrinogenemie, factor IX-deficiëntie, hemofilie, de ziekte van Von Willebrand, gedissemineerde intravasculaire coagulatie, fibrinogeendeficiëntie, stollingsfactordeficiëntie).
• Voorgeschiedenis van invasieve schimmelinfecties.
• Actieve infectie, bijv. diepe weefselinfectie, die de onderzoeker als voldoende ernstig beschouwt om deelname aan het onderzoek uit te sluiten.
• Volgens de onderzoeker loopt de deelnemer een hoog risico op infectie (bijv. verblijfskatheter, dysfagie met aspiratie, decubituszweer, voorgeschiedenis van eerdere aspiratiepneumonie of recidiverende urineweginfectie).

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.