Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do alentuzumabe em pacientes pediátricos com EMRR com atividade da doença em DMT anterior (LemKids)

Critério de inclusão :

• Participantes com EMRR com idades entre 10 anos e
• Consentimento informado assinado por escrito obtido do participante e do representante legal do participante (pai ou responsável) de acordo com os regulamentos locais.
• Pontuação da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS) de 0,0 a 5,0 (inclusive) na triagem.
• Pelo menos 2 ataques de EM registrados e pelo menos 1 ataque de EM (recaída) no último ano durante o tratamento com uma terapia com interferon beta (IFNB) ou acetato de glatirâmer (GA) após estar nessa terapia por pelo menos 6 meses, e ainda estava atualmente fazendo a mesma terapia.
• Pelo menos 1 dos seguintes:
• >=1 lesão hiperintensa em T2 nova ou em expansão ou lesão realçada por gadolínio durante a mesma terapia anterior (IFNB ou GA), ou
• Duas ou mais recaídas no ano anterior, ou
• Tentei pelo menos 2 MS DMTs.

Critério de exclusão:

• Qualquer forma progressiva ou não recidivante de EM.
• Condições/situações como:
• Impossibilidade de atender a requisitos específicos de protocolo.
• Participação atual em outro estudo clínico intervencionista. Os participantes tratados com um agente comparador aprovado para inclusão na triagem (INF ou GA) podem ser considerados para este estudo.
• Participante é o Investigador ou qualquer Subinvestigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo, outro funcionário ou parente diretamente envolvido na condução do protocolo.
• Participante não cooperativo ou qualquer condição que possa tornar o participante potencialmente não aderente aos procedimentos do estudo na opinião do Investigador.
• Condição mental que torna o participante ou pai/responsável incapaz de entender a natureza, escopo e possíveis consequências do estudo.
• Doença cardiovascular, hepática, neurológica, endócrina ou outra doença sistêmica grave clinicamente relevante que dificulte a implementação do protocolo ou a interpretação dos resultados do estudo ou que coloque o participante em risco ao participar do estudo na opinião do investigador.
• Histórico de abuso de drogas ou álcool.
• História de positividade conhecida para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
• Participantes do sexo feminino grávidas ou amamentando ou aquelas que planejaram engravidar durante o estudo.
• Não está disposto a concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz ao receber um ciclo de tratamento com alentuzumabe e por 4 meses após esse ciclo de tratamento (somente participantes férteis).
• Participantes do sexo feminino que começaram a menstruar (ou seja, têm potencial para engravidar) e não desejam ou não podem fazer o teste de gravidez.
• Tratamento prévio com alentuzumabe.
• Tratamento com natalizumabe, daclizumabe, fingolimod, metotrexato, azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetil nos últimos 6 meses antes da triagem, ou determinado pelo médico assistente como tendo supressão imune residual desses ou de outros tratamentos para EM.
• Tratamento com teriflunomida nos últimos 12 meses, exceto se o participante foi submetido ao procedimento de eliminação recomendado de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (SmPC).
• Tratamento prévio com mitoxantrona, ciclofosfamida, cladribina, rituximabe, ocrelizumabe, leflunomida ou qualquer terapia citotóxica.
• Tratamento anterior com qualquer medicamento experimental (medicamento que não foi aprovado em nenhuma dose ou para qualquer indicação). O uso de um medicamento experimental que é posteriormente licenciado e o uso fora do padrão de um medicamento licenciado (por exemplo, usando uma dose diferente da dose indicada na bula do produto licenciado ou usando uma terapia licenciada para uma indicação alternativa) não foi excludente. O tratamento prévio com medicamentos fitoterápicos ou suplementos nutricionais também foi permitido.
• Intolerância a corticosteróides pulsados, especialmente uma história de psicose esteróide.
• História de malignidade.
• História prévia documentada de trombocitopenia ou contagem de plaquetas na triagem < limites inferiores do normal (LLN).
• Qualquer incapacidade adquirida por trauma ou outra doença que, na opinião do Investigador, possa interferir na avaliação da incapacidade devido à EM.
• Participantes com hipersensibilidade conhecida do Tipo 1 ou reações anafiláticas às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes, ou intolerância ao aciclovir ou seu equivalente terapêutico.
• Doença sistêmica grave ou outra doença que possa, na opinião do investigador, comprometer a segurança do participante ou interferir na interpretação dos resultados do estudo, por exemplo, úlcera péptica atual ou outras condições que possam predispor a hemorragia, citopenias imunes, artrite reumatoide, lúpus eritematoso sistêmico, outras doenças do tecido conjuntivo, vasculite, doença inflamatória intestinal, psoríase grave.
• Condições médicas, psiquiátricas, cognitivas ou outras que, na opinião do investigador, comprometam a capacidade do participante de entender as informações do participante, de dar consentimento informado, de cumprir o protocolo do estudo ou de concluir o estudo.
• Transtorno psiquiátrico grave que não é adequadamente controlado pelo tratamento na opinião do Investigador.
• Crises epilépticas que não são adequadamente controladas pelo tratamento.
• Condições relacionadas à ressonância magnética (MRI): condições que podem interferir na aquisição da ressonância magnética e/ou interpretação dos resultados da ressonância magnética (por exemplo, claustrofobia, implantes/tratamentos ortopédicos, tratamentos ortodônticos, etc.).
• Distúrbio hemorrágico conhecido (por exemplo, disfibrinogenemia, deficiência de fator IX, hemofilia, doença de Von Willebrand, coagulação intravascular disseminada, deficiência de fibrinogênio, deficiência de fator de coagulação).
• História prévia de infecções fúngicas invasivas.
• Infecção ativa, por exemplo, infecção de tecidos profundos, que o investigador considera suficientemente grave para impedir a participação no estudo.
• Na opinião do investigador, o participante está em alto risco de infecção (por exemplo, cateter permanente, disfagia com aspiração, úlcera de decúbito, história de pneumonia por aspiração anterior ou infecção recorrente do trato urinário).

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.