Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Alemtuzumab bei pädiatrischen Patienten mit RRMS mit Krankheitsaktivität bei vorheriger DMT (LemKids)

Einschlusskriterien :

• Teilnehmer mit RRMS im Alter von 10 Jahren bis
• Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung des Teilnehmers und des gesetzlichen Vertreters des Teilnehmers (Elternteil oder Erziehungsberechtigter) gemäß den örtlichen Vorschriften.
• Expanded Disability Status Scale (EDSS)-Score von 0,0 bis 5,0 (einschließlich) beim Screening.
• Mindestens 2 aufgezeichnete MS-Attacken und mindestens 1 MS-Attacke (Rückfall) im letzten Jahr während der Behandlung mit einer Beta-Interferon-Therapie (IFNB) oder Glatirameracetat (GA) nach einer mindestens 6-monatigen Behandlung mit dieser Therapie und derzeit noch unter der gleichen Therapie.
• Mindestens 1 der folgenden:
• >=1 neue oder sich vergrößernde hyperintense T2-Läsion oder gadoliniumanreichernde Läsion während derselben vorherigen Therapie (IFNB oder GA) oder
• Zwei oder mehr Rückfälle im Vorjahr, oder
• Versucht mindestens 2 MS DMTs.

Ausschlusskriterien:

• Alle progressiven oder nicht schubförmigen Formen von MS.
• Bedingungen/Situationen wie:
• Unmöglichkeit, bestimmte Protokollanforderungen zu erfüllen.
• Aktuelle Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie. Teilnehmer, die mit einem für das Screening zugelassenen Vergleichspräparat (INF oder GA) behandelt werden, können für diese Studie in Betracht gezogen werden.
• Teilnehmer ist der Prüfarzt oder jeder Unterprüfarzt, Forschungsassistent, Apotheker, Studienkoordinator, andere Mitarbeiter oder Verwandte davon, die direkt an der Durchführung des Protokolls beteiligt sind.
• Unkooperativer Teilnehmer oder eine Bedingung, die dazu führen könnte, dass der Teilnehmer nach Meinung des Prüfarztes die Studienverfahren möglicherweise nicht einhält.
• Psychischer Zustand, der es dem Teilnehmer oder Elternteil/Erziehungsberechtigten unmöglich macht, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
• Klinisch relevante kardiovaskuläre, hepatische, neurologische, endokrine oder andere schwere systemische Erkrankungen, die die Umsetzung des Protokolls oder die Interpretation der Studienergebnisse erschweren oder die den Teilnehmer durch die Teilnahme an der Studie nach Ansicht des Prüfarztes gefährden würden.
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
• Geschichte der bekannten Positivität des humanen Immundefizienzvirus (HIV).
• Schwangere oder stillende Teilnehmerinnen oder solche, die während der Studie eine Schwangerschaft geplant hatten.
• Nicht bereit, einer hochwirksamen Verhütungsmethode zuzustimmen, wenn sie eine Alemtuzumab-Behandlung erhalten und für 4 Monate nach dieser Behandlung (nur fruchtbare Teilnehmer).
• Teilnehmerinnen, die mit der Menstruation begonnen haben (d. h. im gebärfähigen Alter sind) und nicht bereit oder nicht in der Lage sind, auf Schwangerschaft getestet zu werden.
• Vorherige Behandlung mit Alemtuzumab.
• Behandlung mit Natalizumab, Daclizumab, Fingolimod, Methotrexat, Azathioprin, Cyclosporin oder Mycophenolatmofetil in den letzten 6 Monaten vor dem Screening oder nach Feststellung des behandelnden Arztes durch diese oder andere MS-Behandlungen eine verbleibende Immunsuppression.
• Behandlung mit Teriflunomid in den letzten 12 Monaten, es sei denn, der Teilnehmer wurde dem empfohlenen Eliminationsverfahren gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) unterzogen.
• Vorherige Behandlung mit Mitoxantron, Cyclophosphamid, Cladribin, Rituximab, Ocrelizumab, Leflunomid oder einer anderen zytotoxischen Therapie.
• Vorherige Behandlung mit einem Prüfpräparat (Arzneimittel, das in keiner Dosis oder für keine Indikation zugelassen war). Die Verwendung eines Prüfpräparats, das anschließend zugelassen wird, und die nicht standardmäßige Verwendung eines zugelassenen Arzneimittels (z. B. die Verwendung einer anderen als der in der zugelassenen Produktkennzeichnung angegebenen Dosis oder die Verwendung einer zugelassenen Therapie für eine alternative Indikation) waren nicht ausschließend. Eine vorherige Behandlung mit pflanzlichen Arzneimitteln oder Nahrungsergänzungsmitteln war ebenfalls zulässig.
• Unverträglichkeit von gepulsten Kortikosteroiden, insbesondere Steroidpsychose in der Anamnese.
• Geschichte der Malignität.
• Früher dokumentierte Vorgeschichte von Thrombozytopenie oder Thrombozytenzahl beim Screening < untere Grenze des Normalwerts (LLN).
• Jede durch ein Trauma oder eine andere Krankheit erworbene Behinderung, die nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung einer Behinderung aufgrund von MS beeinträchtigen könnte.
• Teilnehmer mit bekannter Typ-1-Überempfindlichkeit oder anaphylaktischen Reaktionen auf die Wirkstoffe oder einen der sonstigen Bestandteile oder Unverträglichkeit von Aciclovir oder seinem therapeutischen Äquivalent.
• Schwerwiegende systemische Erkrankung oder andere Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit der Teilnehmer gefährden oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen würde, z. systemischer Lupus erythematodes, andere Bindegewebserkrankungen, Vaskulitis, entzündliche Darmerkrankung, schwere Psoriasis.
• Medizinische, psychiatrische, kognitive oder andere Bedingungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen, die Teilnehmerinformationen zu verstehen, eine Einverständniserklärung abzugeben, das Studienprotokoll einzuhalten oder die Studie abzuschließen.
• Schwerwiegende psychiatrische Störung, die nach Ansicht des Ermittlers durch die Behandlung nicht angemessen kontrolliert wird.
• Epileptische Anfälle, die durch die Behandlung nicht ausreichend kontrolliert werden.
• Erkrankungen im Zusammenhang mit der Magnetresonanztomographie (MRT): Erkrankungen, die die MRT-Aufnahme und/oder die Interpretation von MRT-Ergebnissen beeinträchtigen könnten (z. B. Klaustrophobie, orthopädische Implantate/Behandlungen, kieferorthopädische Behandlungen usw.).
• Bekannte Blutgerinnungsstörung (z. B. Dysfibrinogenämie, Faktor-IX-Mangel, Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, disseminierte intravaskuläre Gerinnung, Fibrinogenmangel, Gerinnungsfaktormangel).
• Vorgeschichte von invasiven Pilzinfektionen.
• Aktive Infektion, z. B. eine Infektion des tiefen Gewebes, die der Prüfarzt als ausreichend ernst erachtet, um die Teilnahme an der Studie auszuschließen.
• Nach Ansicht des Ermittlers ist der Teilnehmer einem hohen Infektionsrisiko ausgesetzt (z. B. Verweilkatheter, Dysphagie mit Aspiration, Dekubitus, frühere Aspirationspneumonie oder rezidivierende Harnwegsinfektion).

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.