Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti alemtuzumabu u dětských pacientů s RRMS s aktivitou onemocnění při předchozí DMT (LemKids)

20. listopadu 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie před a po výměně k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti alemtuzumabu u pediatrických pacientů s relapsující remitující roztroušenou sklerózou (RRMS) s aktivitou onemocnění na předchozí terapii modifikující onemocnění (DMT)

Primární cíl:

Zhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost alemtuzumabu intravenózně (IV) u pediatrických účastníků od 10 do méně než (

Sekundární cíl:

K posouzení farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD), tvorby protilátek (ADA) a potenciálních účinků alemtuzumabu na další charakteristiky onemocnění roztroušené sklerózy (MS), jako je kognice a kvalita života (QoL).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Roztroušená skleróza

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studia na jednoho účastníka bude přibližně 5 let a 5 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

Fáze

Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Francie
- - Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
    - Investigational Site Number : 2500001
  - Strasbourg, Francie, 67091
    - Investigational Site Number : 2500002
Itálie
- - Cagliari, Itálie, 09126
    - Investigational Site Number : 3800005
  - Milan, Itálie, 20132
    - Investigational Site Number : 3800001
- Napoli
  - Naples, Napoli, Itálie, 80131
    - Investigational Site Number : 3800004
Polsko
- - Warsaw, Polsko, 04-730
    - Investigational Site Number : 6160001
- Greater Poland Voivodeship
  - Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-355
    - Investigational Site Number : 6160002
- Lódzkie
  - Lodz, Lódzkie, Polsko, 93-338
    - Investigational Site Number : 6160003
Rakousko
- - Vienna, Rakousko, 1090
    - Investigational Site Number : 0400001
Rusko
- - Moscow, Rusko, 119602
    - Investigational Site Number : 6430001
  - Moscow, Rusko, 129110
    - Investigational Site Number : 6430004
  - Saint Petersburg, Rusko, 197022
    - Investigational Site Number : 6430005
  - Saint Petersburg, Rusko, 197110
    - Investigational Site Number : 6430002
Spojené království
- London, City of
  - London, London, City of, Spojené království, WC1N 3JH
    - Investigational Site Number : 8260002
Turecko (Türkiye)
- - Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
    - Investigational Site Number : 7920001
  - Istanbul, Turecko (Türkiye), 34390
    - Investigational Site Number : 7920003

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Popis

Kritéria pro zařazení :

Účastníci s RRMS ve věku od 10 let do
Podepsaný písemný informovaný souhlas/souhlas získaný od účastníka a jeho zákonného zástupce (rodiče nebo opatrovníka) v souladu s místními předpisy.
Skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) 0,0 až 5,0 (včetně) při screeningu.
Nejméně 2 zaznamenané ataky RS a nejméně 1 ataka RS (relaps) v posledním roce během léčby beta interferonovou terapií (IFNB) nebo glatiramer acetátem (GA) poté, co byli na této léčbě po dobu nejméně 6 měsíců, a v současné době stále brát stejnou terapii.
Alespoň 1 z následujících:
>=1 nová nebo zvětšující se T2 hyperintenzivní léze nebo gadolinium zvětšující léze při stejné předchozí terapii (IFNB nebo GA), nebo
Dva nebo více relapsů v předchozím roce, popř
Vyzkoušeno alespoň 2 MS DMT.

Kritéria vyloučení:

Jakékoli progresivní nebo nerecidivující formy RS.
Podmínky/situace jako:
Nemožnost splnit specifické požadavky protokolu.
Aktuální účast v další intervenční klinické studii. Účastníci, kteří jsou léčeni srovnávacím činidlem schváleným pro zařazení do screeningu (INF nebo GA), mohou být zváženi pro tuto studii.
Účastníkem je zkoušející nebo jakýkoli dílčí zkoušející, výzkumný asistent, lékárník, koordinátor studie, další zaměstnanci nebo jejich příbuzní přímo zapojení do provádění protokolu.
Nespolupracující účastník nebo jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího mohla způsobit, že účastník potenciálně nevyhoví postupům studie.
Duševní stav, kvůli kterému není účastník nebo rodič/opatrovník schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
Klinicky relevantní kardiovaskulární, jaterní, neurologické, endokrinní nebo jiné závažné systémové onemocnění, které ztěžuje implementaci protokolu nebo interpretaci výsledků studie nebo které by podle názoru výzkumníka vystavilo účastníka riziku účastí ve studii.
Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu.
Historie známé pozitivity viru lidské imunodeficience (HIV).
Těhotné nebo kojící účastnice nebo ženy, které během studie plánovaly otěhotnět.
Neochota souhlasit s použitím vysoce účinné antikoncepční metody při léčbě alemtuzumabem a po dobu 4 měsíců po této léčbě (pouze fertilní účastníci).
Účastnice, které začaly menstruovat (tj. jsou v plodném věku) a nechtějí nebo nemohou být testovány na těhotenství.
Předchozí léčba alemtuzumabem.
Léčba natalizumabem, daklizumabem, fingolimodem, metotrexátem, azathioprinem, cyklosporinem nebo mykofenolát mofetilem v posledních 6 měsících před screeningem nebo podle ošetřujícího lékaře, u nichž došlo k reziduální imunosupresi z těchto nebo jiných způsobů léčby RS.
Léčba teriflunomidem v posledních 12 měsících s výjimkou případů, kdy účastník podstoupil doporučený eliminační postup podle Souhrnu údajů o přípravku (SmPC).
Předchozí léčba mitoxantronem, cyklofosfamidem, kladribinem, rituximabem, ocrelizumabem, leflunomidem nebo jakoukoli cytotoxickou terapií.
Předchozí léčba jakýmkoli hodnoceným lékem (lék, který nebyl schválen v žádné dávce nebo pro jakoukoli indikaci). Použití hodnocené medikace, která je následně licencována, a nestandardní použití licencované medikace (např. použití jiné dávky, než je dávka uvedená na licencovaném označení produktu nebo použití licencované terapie pro alternativní indikaci) nebylo vylučující. Povolena byla i předchozí léčba bylinnými léky nebo výživovými doplňky.
Intolerance pulzních kortikosteroidů, zejména anamnéza steroidní psychózy.
Historie malignity.
Předchozí zdokumentovaná trombocytopenie nebo počet krevních destiček při screeningu < dolní hranice normy (LLN).
Jakékoli postižení získané traumatem nebo jinou nemocí, které by podle názoru zkoušejícího mohlo narušit hodnocení invalidity v důsledku RS.
Účastníci se známou hypersenzitivitou typu 1 nebo anafylaktickými reakcemi na léčivé látky nebo kteroukoli z pomocných látek nebo nesnášenlivostí acykloviru nebo jeho terapeutického ekvivalentu.
Závažné systémové onemocnění nebo jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost účastníka nebo narušilo interpretaci výsledků studie, např. současná vředová choroba nebo jiné stavy, které mohou predisponovat ke krvácení, imunitní cytopenie, revmatoidní artritida, systémový lupus erythematodes, jiné poruchy pojivové tkáně, vaskulitida, zánětlivé onemocnění střev, těžká psoriáza.
Zdravotní, psychiatrické, kognitivní nebo jiné stavy, které podle názoru zkoušejícího ohrožují schopnost účastníka porozumět informacím účastníka, dát informovaný souhlas, dodržovat protokol studie nebo dokončit studii.
Závažná psychiatrická porucha, která není podle názoru zkoušejícího dostatečně kontrolována léčbou.
Epileptické záchvaty, které nejsou adekvátně kontrolovány léčbou.
Stavy související s magnetickou rezonancí (MRI): stavy, které by mohly interferovat se získáváním MRI a/nebo interpretací výsledků MRI (např. klaustrofobie, ortopedické implantáty/léčby, ortodontická léčba atd.).
Známá krvácivá porucha (např. dysfibrinogenemie, nedostatek faktoru IX, hemofilie, Von Willebrandova choroba, diseminovaná intravaskulární koagulace, nedostatek fibrinogenu, nedostatek srážecího faktoru).
Invazivní mykotické infekce v anamnéze.
Aktivní infekce, např. hluboká tkáňová infekce, kterou zkoušející považuje za dostatečně závažnou, aby zabránila účasti ve studii.
Podle názoru vyšetřovatele je účastník vystaven vysokému riziku infekce (např. zavedeným katétrem, dysfagií s aspirací, dekubitálním vředem, anamnézou předchozí aspirační pneumonie nebo rekurentní infekce močových cest).

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: N/A
Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm	Intervence / Léčba
Experimentální: Alemtuzumab - alemtuzumab - Dávka 1 (počáteční cyklus) alemtuzumabu bude podávána intravenózně v 5 po sobě jdoucích dnech, následovaná dávkou 2 (druhý cyklus) ve 3 po sobě jdoucích dnech podávaných 12 měsíců po počátečním cyklu. Před podáním alemtuzumabu budou podány premedikace (methylprednisolon, prednisolon, H1 antagonista [antihistaminikum], H2 antagonista, paracetamol, acyklovir). - Typ: Experimentální	Lék: Alemtuzumab GZ402673 Léková forma: roztok, Cesta podání: IV Ostatní jména: Lemtrada Lék: Glatiramer acetát Léková forma: roztok, Cesta podání: subkutánní (SC) Ostatní jména: Copaxone Lék: Beta-interferon Léková forma: roztok, Cesta podání: SC / intramuskulárně (IM) Lék: Methylprednisolon Léková forma: roztok, Cesta podání: IV Lék: Ranitidin Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Ceterizin Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Dexchlorfeniramin Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Paracetamol Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Acyclovir Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Prednisolon Léková forma: tableta, Cesta podání: perorální Lék: Diphenydramin Léková forma: roztok, Cesta podání: IV Lék: Jiný antagonista H1 Léková forma: roztok, Cesta podání: IV Lék: Jiný antagonista H1 Léková forma: tableta/pilulka, Cesta podání: perorální

Skupina účastníků / Arm

Intervence / Léčba

Experimentální: Alemtuzumab

- alemtuzumab - Dávka 1 (počáteční cyklus) alemtuzumabu bude podávána intravenózně v 5 po sobě jdoucích dnech, následovaná dávkou 2 (druhý cyklus) ve 3 po sobě jdoucích dnech podávaných 12 měsíců po počátečním cyklu. Před podáním alemtuzumabu budou podány premedikace (methylprednisolon, prednisolon, H1 antagonista [antihistaminikum], H2 antagonista, paracetamol, acyklovir). - Typ: Experimentální

Lék: Alemtuzumab GZ402673

Léková forma: roztok, Cesta podání: IV

Ostatní jména:

Lemtrada

Lék: Glatiramer acetát

Léková forma: roztok, Cesta podání: subkutánní (SC)

Ostatní jména:

Copaxone

Lék: Beta-interferon

Léková forma: roztok, Cesta podání: SC / intramuskulárně (IM)

Lék: Methylprednisolon

Léková forma: roztok, Cesta podání: IV

Lék: Ranitidin