Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Alemtuzumab hos pædiatriske patienter med RRMS med sygdomsaktivitet på tidligere DMT (LemKids)

20. november 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, åbent, enkeltarms, før og efter skift-undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Alemtuzumab hos pædiatriske patienter med recidiverende remitterende multipel sklerose (RRMS) med sygdomsaktivitet på tidligere sygdomsmodificerende terapi (DMT)

Primært mål:

For at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af alemtuzumab intravenøst (IV) hos pædiatriske deltagere fra 10 til mindre end (

Sekundært mål:

At vurdere farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), dannelsen af antistof-antistof (ADA) og potentielle virkninger af alemtuzumab på andre multipel sklerose (MS) sygdomskarakteristika såsom kognition og livskvalitet (QoL).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Multipel sclerose

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studievarigheden pr. deltager vil være cirka 5 år og 5 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Det Forenede Kongerige
- London, City of
  - London, London, City of, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
    - Investigational Site Number : 8260002
Frankrig
- - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
    - Investigational Site Number : 2500001
  - Strasbourg, Frankrig, 67091
    - Investigational Site Number : 2500002
Italien
- - Cagliari, Italien, 09126
    - Investigational Site Number : 3800005
  - Milan, Italien, 20132
    - Investigational Site Number : 3800001
- Napoli
  - Naples, Napoli, Italien, 80131
    - Investigational Site Number : 3800004
Polen
- - Warsaw, Polen, 04-730
    - Investigational Site Number : 6160001
- Greater Poland Voivodeship
  - Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-355
    - Investigational Site Number : 6160002
- Lódzkie
  - Lodz, Lódzkie, Polen, 93-338
    - Investigational Site Number : 6160003
Rusland
- - Moscow, Rusland, 119602
    - Investigational Site Number : 6430001
  - Moscow, Rusland, 129110
    - Investigational Site Number : 6430004
  - Saint Petersburg, Rusland, 197022
    - Investigational Site Number : 6430005
  - Saint Petersburg, Rusland, 197110
    - Investigational Site Number : 6430002
Tyrkiet (Türkiye)
- - Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
    - Investigational Site Number : 7920001
  - Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34390
    - Investigational Site Number : 7920003
Østrig
- - Vienna, Østrig, 1090
    - Investigational Site Number : 0400001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere med RRMS i alderen fra 10 år til
Underskrevet skriftlig informeret samtykke/samtykke opnået fra deltager og deltagers juridiske repræsentant (forælder eller værge) i henhold til lokale regler.
Udvidet handicapstatusskala (EDSS) score på 0,0 til 5,0 (inklusive) ved screening.
Mindst 2 registrerede MS-anfald og mindst 1 MS-anfald (tilbagefald) inden for det sidste år under behandling med en beta-interferonterapi (IFNB) eller glatirameracetat (GA) efter at have været i behandling i mindst 6 måneder, og var i øjeblikket stadig tager den samme terapi.
Mindst 1 af følgende:
>=1 ny eller forstørrende T2 hyperintens læsion eller gadoliniumforstærkende læsion under den samme tidligere behandling (IFNB eller GA), eller
To eller flere tilbagefald i det foregående år, eller
Prøvede mindst 2 MS DMT'er.

Ekskluderingskriterier:

Enhver progressiv eller ikke-tilbagefaldende form for MS.
Forhold/situationer som:
Umulighed at opfylde specifikke protokolkrav.
Aktuel deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie. Deltagere, der behandles med et komparatormiddel, der er godkendt til screeningsinkludering (INF eller GA), kan komme i betragtning til dette forsøg.
Deltageren er efterforskeren eller enhver underforsker, forskningsassistent, farmaceut, studiekoordinator, andet personale eller pårørende hertil, der er direkte involveret i udførelsen af protokollen.
Usamarbejdsvillig deltager eller enhver tilstand, der kan gøre deltageren potentielt ikke-kompatibel med undersøgelsesprocedurerne efter investigatorens mening.
Psykisk tilstand, der gør, at deltageren eller forælderen/værgen ikke er i stand til at forstå undersøgelsens art, omfang og mulige konsekvenser.
Klinisk relevant kardiovaskulær, hepatisk, neurologisk, endokrin eller anden større systemisk sygdom, der gør implementering af protokollen eller fortolkning af undersøgelsesresultaterne vanskelig, eller som ville sætte deltageren i fare ved at deltage i undersøgelsen efter investigatorens mening.
Historie om stof- eller alkoholmisbrug.
Anamnese med kendt human immundefekt virus (HIV) positivitet.
Gravide eller ammende kvindelige deltagere eller dem, der havde planlagt at blive gravide under undersøgelsen.
Uvillig til at gå med til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, når du modtager en behandling med alemtuzumab og i 4 måneder efter dette behandlingsforløb (kun fertile deltagere).
Kvindelige deltagere, der er begyndt at menstruere (dvs. er i den fødedygtige alder), og som ikke vil eller er i stand til at blive testet for graviditet.
Tidligere behandling med alemtuzumab.
Behandling med natalizumab, daclizumab, fingolimod, methotrexat, azathioprin, cyclosporin eller mycophenolatmofetil inden for de sidste 6 måneder forud for screening, eller af den behandlende læge fastslået at have en resterende immunsuppression fra disse eller andre MS-behandlinger.
Behandling med teriflunomid inden for de sidste 12 måneder, undtagen hvis deltageren gennemgik den anbefalede eliminationsprocedure i henhold til produktresuméet (SmPC).
Tidligere behandling med mitoxantron, cyclophosphamid, cladribin, rituximab, ocrelizumab, leflunomid eller anden cytotoksisk behandling.
Tidligere behandling med enhver forsøgsmedicin (lægemiddel, der ikke var blevet godkendt ved nogen dosis eller til nogen indikation). Brug af en forsøgsmedicin, der efterfølgende er godkendt, og ikke-standardbrug af en licenseret medicin (f.eks. brug af en anden dosis end den dosis, der er angivet i den licenserede produktmærkning eller brug af en licenseret behandling til en alternativ indikation) var ikke udelukkende. Forudgående behandling med naturlægemidler eller kosttilskud var også tilladt.
Intolerance over for pulserende kortikosteroider, især en historie med steroidpsykose.
Historie om malignitet.
Tidligere dokumenteret anamnese med trombocytopeni eller trombocyttal ved screening < nedre normalgrænser (LLN).
Ethvert handicap erhvervet som følge af traumer eller anden sygdom, som efter efterforskerens mening kan forstyrre evalueringen af handicap på grund af MS.
Deltagere med kendt type 1-overfølsomhed eller anafylaktiske reaktioner over for de aktive stoffer eller et eller flere af hjælpestofferne eller intolerance over for acyclovir eller dets terapeutiske ækvivalent.
Større systemisk sygdom eller anden sygdom, der efter investigatorens mening ville kompromittere deltagernes sikkerhed eller forstyrre fortolkningen af undersøgelsesresultater, f.eks. nuværende mavesår eller andre tilstande, der kan disponere for blødning, immuncytopenier, reumatoid arthritis, systemisk lupus erythematosus, andre bindevævssygdomme, vaskulitis, inflammatorisk tarmsygdom, svær psoriasis.
Medicinske, psykiatriske, kognitive eller andre tilstande, der efter Investigators mening kompromitterer deltagerens evne til at forstå deltagerinformationen, give informeret samtykke, overholde forsøgsprotokollen eller fuldføre undersøgelsen.
Større psykiatrisk lidelse, der ikke kontrolleres tilstrækkeligt af behandlingen efter efterforskerens opfattelse.
Epileptiske anfald, der ikke kontrolleres tilstrækkeligt af behandlingen.
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-relaterede tilstande: tilstande, der kan interferere med MRI-optagelse og/eller fortolkning af MR-resultater (f.eks. klaustrofobi, ortopædiske implantater/behandlinger, ortodontiske behandlinger osv.).
Kendt blødningslidelse (f.eks. dysfibrinogenæmi, faktor IX-mangel, hæmofili, Von Willebrands sygdom, dissemineret intravaskulær koagulation, fibrinogenmangel, mangel på koagulationsfaktor).
Tidligere historie med invasive svampeinfektioner.
Aktiv infektion, f.eks. dybvævsinfektion, som efterforskeren anser for at være tilstrækkelig alvorlig til at udelukke undersøgelsesdeltagelse.
Efter investigators mening er deltageren i høj risiko for infektion (f.eks. indlagt kateter, dysfagi med aspiration, decubitus ulcus, tidligere aspirationspneumoni eller tilbagevendende urinvejsinfektion).

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm	Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alemtuzumab - alemtuzumab - Dosis 1 (indledende forløb) af alemtuzumab vil blive administreret intravenøst i 5 på hinanden følgende dage, efterfulgt af dosis 2 (andet forløb) på 3 på hinanden følgende dage administreret 12 måneder efter den første kur. Præmedicinering (methylprednisolon, prednisolon, H1-antagonist [antihistamin], H2-antagonist, paracetamol, acyclovir) vil blive administreret forud for administration af alemtuzumab. - Type: Eksperimentel	Medicin: Alemtuzumab GZ402673 Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV Andre navne: Lemtrada Medicin: Glatirameracetat Lægemiddelform: opløsning, indgivelsesvej: subkutan (SC) Andre navne: Copaxone Medicin: Beta-interferon Lægemiddelform: opløsning, administrationsvej: SC / intramuskulær (IM) Medicin: Methylprednisolon Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV Medicin: Ranitidin Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Ceterizine Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Dexchlorpheniramin Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Paracetamol Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Acyclovir Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Prednisolon Lægemiddelform: tablet, Indgivelsesvej: oral Medicin: Diphenydramin Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV Medicin: Anden H1-antagonist Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV Medicin: Anden H1-antagonist Lægemiddelform: tablet/pille, Indgivelsesvej: oral

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Eksperimentel: Alemtuzumab

- alemtuzumab - Dosis 1 (indledende forløb) af alemtuzumab vil blive administreret intravenøst i 5 på hinanden følgende dage, efterfulgt af dosis 2 (andet forløb) på 3 på hinanden følgende dage administreret 12 måneder efter den første kur. Præmedicinering (methylprednisolon, prednisolon, H1-antagonist [antihistamin], H2-antagonist, paracetamol, acyclovir) vil blive administreret forud for administration af alemtuzumab. - Type: Eksperimentel

Medicin: Alemtuzumab GZ402673

Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV

Andre navne:

Lemtrada

Medicin: Glatirameracetat

Lægemiddelform: opløsning, indgivelsesvej: subkutan (SC)

Andre navne:

Copaxone

Medicin: Beta-interferon

Lægemiddelform: opløsning, administrationsvej: SC / intramuskulær (IM)

Medicin: Methylprednisolon

Lægemiddelform: opløsning, Indgivelsesvej: IV

Medicin: Ranitidin