En första-i-mänsklig studie av alfa1H hos patienter med icke-muskelinvasiv blåscancer

Protein-lipidkomplex representerar en ny typ av tumördödande biologiska substanser, med breda effekter mot cancer av olika ursprung. Undersökningsprodukten alfa1H är en syntetisk peptid, motsvarande alfa1-domänen av α-laktalbumin, i komplex med oljesyra. Alpha1H är en vidareutvecklingsprodukt av HAMLET, ett komplex mellan humant alfa-laktalbumin och oljesyra, som har visat bred antitumöraktivitet med hög grad av selektivitet.

Denna studie är en kombinerad fas 1/2, placebokontrollerad, dubbelblind studie på försökspersoner med icke-muskelinvasiv blåscancer som väntar på transuretral resektion av urinblåsan (TURB). Den första, huvuddelen av studien är randomiserad 1/1 och försökspersonerna kommer att få intravesikal instillation av antingen alfa1H eller placebo vid 6 tillfällen under en period av 22 dagar (dagarna 1, 3, 5, 8, 15 och 22). I en andra, öppen, dosupptrappande (DE) del av studien kommer ytterligare två grupper att få ökade doser av alpha1H i en standard 3+3 design för att bestämma en maximal tolererad dos (MTD) eller alternativt en maximal administrerad dos Dos (MAD). Samma behandlingsschema som i del 1 kommer att följas. En grupp kommer att få en dos på 5 gånger den ursprungliga dosen och, om den tolereras, kommer den sista gruppen att få en dos på 10 gånger den ursprungliga dosen.

Cellutsöndring kvantifieras och karakteriseras vid varje behandlingstillfälle. Blåstumörerna karakteriseras före behandling och före den planerade operationen. Återstående tumörer kommer att tas bort av TURB (enligt European Association of Urologys (EAU) riktlinjer) och vävnader kommer att tas fram för analyser.

Ett uppföljningsbesök kommer att äga rum 30 dagar efter den sista administreringen av studiebehandlingen.

Den totala studietiden för huvudstudien är 8 - 12 veckor. Efter huvudstudien kan försökspersonerna fortsätta i en valfri förlängd 24-månaders uppföljningsperiod.