Utvärdering av PKU UP (PKU UP)

PKU är ett sällsynt medfödd metabolismfel med en prevalens på 1 av 10 000 i den brittiska befolkningen. Grundpelaren i behandlingen för de flesta individer är kostterapi med en strikt proteinbegränsad diet. Vi föreslår att rekrytera barn med diagnosen PKU i åldern 1-10 år.

Studieprodukten, PKU UP, är ett livsmedel för särskilda medicinska ändamål (FSMP), enligt definitionen i den delegerade lagen EU 2016/128, som används för dietbehandling av fenylketonuri (PKU).

Studien kommer att undersöka acceptansen av PKU UP, enligt definitionen av Advisory Committee on Borderline Substances (ACBS). Detta inkluderar följande:

• deltagarna följer rekommenderade intag
• gastrointestinala symtom
• utvärderingar av smaklighet.

Varje deltagare kommer att vara med i studien i 26 veckor. Detta inkluderar utvärderingsdel 1 och utvärderingsdel 2:

• Del 1 består av en 12-veckorsperiod där deltagarna introducerar studieprodukten i sin kost. Gastrointestinal tolerans, metabol kontroll, följsamhet, produktacceptans och kostkvalitet kommer att utvärderas.
• Del 2 består av en 14 veckors period där deltagarna fortsätter att ta studieprodukten för en längre bedömning av tillväxt och näringsstatus.

Datainsamling kommer att utföras med hjälp av pappers- och/eller elektroniska fallrapportformulär som fylls i av utredarna vid baslinjen, utvärderingsperioderna och slutet av studiebesöken. Det kommer också att finnas tre frågeformulär som fylls i av föräldrarna/vårdnadshavarna under studiens gång, i relation till proteinersättningsintag, gastrointestinal tolerans och produktacceptans.