Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena PKU UP (PKU UP)

14 lutego 2024 zaktualizowane przez: Vitaflo International, Ltd

Badanie dopuszczalności w celu oceny zgodności, tolerancji żołądkowo-jelitowej, smakowitości i kontroli metabolicznej dzieci z fenyloketonurią (PKU) podczas stosowania PKU UP (żywności specjalnego przeznaczenia medycznego) w ramach postępowania dietetycznego.

PKU UP to prospektywne, jednoramienne, otwarte, 26-tygodniowe badanie dopuszczalności, mające na celu ocenę PKU UP w postępowaniu dietetycznym uczestników z fenyloketonurią (PKU). Zrekrutowanych zostanie do 15 uczestników w wieku od 1 do 10 lat. Przewiduje się, że badanie rozpocznie się w co najmniej trzech ośrodkach w Wielkiej Brytanii (UK), aby rekrutować docelową liczbę uczestników w wymaganych ramach czasowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PKU jest rzadką wrodzoną wadą metabolizmu, występującą u 1 na 10 000 osób w populacji Wielkiej Brytanii. Podstawą leczenia większości osób jest terapia dietetyczna ze ścisłą dietą o ograniczonej zawartości białka. Proponujemy rekrutację dzieci z rozpoznaniem PKU w wieku 1-10 lat.

Badany produkt, PKU UP, jest środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP) w rozumieniu aktu delegowanego UE 2016/128, stosowanym w postępowaniu dietetycznym w fenyloketonurii (PKU).

Badanie będzie dotyczyć dopuszczalności PKU UP, zgodnie z definicją Komitetu Doradczego ds. Substancji Granicznych (ACBS). Obejmuje to:

  • przestrzeganie przez uczestników zaleceń dotyczących spożycia
  • objawy żołądkowo-jelitowe
  • oceny smakowitości.

Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez 26 tygodni. Obejmuje to ocenę część 1 i ocenę część 2:

  • Część 1 składa się z 12-tygodniowego okresu, podczas którego uczestnicy wprowadzają badany produkt do swojej diety. Oceniana będzie tolerancja żołądkowo-jelitowa, kontrola metaboliczna, zgodność, akceptowalność produktu i jakość diety.
  • Część 2 składa się z 14-tygodniowego okresu, podczas którego uczestnicy kontynuują przyjmowanie badanego produktu w celu dłuższej oceny wzrostu i stanu odżywienia.

Zbieranie danych będzie odbywać się przy użyciu papierowych i/lub elektronicznych formularzy opisów przypadków, wypełnianych przez badaczy na początku badania, okresach oceny i wizytach końcowych. W trakcie badania rodzice/opiekunowie wypełnią również trzy kwestionariusze dotyczące spożycia zamienników białka, tolerancji żołądkowo-jelitowej i akceptowalności produktów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BE
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Birmingham Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka PKU wymagająca diety niskobiałkowej i substytutu białka.
  • Uczestnicy, którzy przestrzegają badania fenyloalaniny (Phe) we krwi, w opinii badacza.
  • Uczestnicy w wieku 1-10 lat.
  • Uczestnicy, którzy zgodnie z przewidywaniami będą w stanie pokryć co najmniej połowę swojego dziennego zapotrzebowania na białko z PKU UP.
  • Dobrowolna, pisemna, świadoma zgoda rodziców/opiekunów.
  • Dobrowolna, pisemna zgoda uczestnika (jeśli dotyczy).

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania w opinii badacza.
  • Każda choroba współistniejąca, która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu.
  • Rozpoznanie uporczywej hiperfenyloalaninemii lub łagodnej PKU nie wymagającej diety niskobiałkowej i substytutu białka.
  • Alergia lub nietolerancja na mleko.
  • Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub uczestniczyli w interwencyjnym badaniu eksperymentalnym leku, żywności lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  • Stosowanie dodatkowych suplementów mikroskładników odżywczych w okresie oceny, chyba że jest to klinicznie wskazane i przepisane przez Badacza (musi być odnotowane zarówno w dokumentacji medycznej, jak iw formularzu opisu przypadku).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PKU UP
Wszyscy uczestnicy zostaną ocenieni przez dietetyka i przepisani odpowiednią ilość badanego produktu, PKU UP, w celu opanowania fenyloketonurii.
Suplement diety: PKU UP

PKU UP to żywność specjalnego przeznaczenia medycznego (FSMP). Ten produkt jest przeznaczony do stosowania w dietetycznym leczeniu fenyloketonurii (PKU) u dzieci w wieku od jednego (1) do dziesięciu (10) lat.

PKU UP to gotowy do spożycia zamiennik białka o neutralnym smaku i niskiej zawartości fenyloalaniny, zawierający mieszankę izolatu glikomakropeptydu (GMP), niezbędnych i nieistotnych aminokwasów, tłuszczu, węglowodanów, witamin, minerałów i kwasu dokozaheksaenowego (DHA) .

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu Phe między punktem wyjściowym a wizytą 3
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana poziomu Phe mierzona za pomocą testu suchej plamki krwi
26 tygodni
Zmiana poziomu tyrozyny między punktem wyjściowym a wizytą 3
Ramy czasowe: 26 tygodni
Zmiana poziomu tyrozyny mierzona za pomocą testu wysuszonej plamki krwi
26 tygodni
Zmiana wrażenia PI kontroli metabolicznej
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Ocena wyrównania metabolicznego uczestnika w opinii badacza
Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana wzrostu uczestników mierzona na podstawie wzrostu (długość w wieku poniżej 2 lat), obwodu głowy w wieku poniżej 2 lat i wagi.
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Ocenione za pomocą pomiarów antropometrycznych. Uczestnicy zostaną zważeni i zmierzeni w celu monitorowania wzrostu.
Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana tolerancji GI (uczestnik)
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Tolerancja żołądkowo-jelitowa oceniana za pomocą Skali objawów żołądkowo-jelitowych PedsQL wypełnianej przez uczestników
Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana wrażenia PI tolerancji GI
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Ocena tolerancji GI uczestnika w opinii badacza
Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana w zgodzie ze spożyciem badanego produktu
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Oceniono za pomocą dziennika uczestnika pod kątem spożycia badanego produktu
Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana wrażenia PI dotyczącego spożycia badanego produktu
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Ocena zgodności uczestnika w opinii badacza
Tydzień 0, tydzień 6, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana akceptacji produktu
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Oceniane za pomocą kwestionariusza akceptacji produktu wypełnianego przez uczestnika/rodzica
Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Zmiana sposobu żywienia
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Oceniane za pomocą 24-godzinnego wywiadu i kwestionariusza dotyczącego częstotliwości spożywania pokarmów o niskiej zawartości białka
Tydzień 0, tydzień 12, tydzień 26
Zmiany w biochemii żywienia
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 26
Oceniane na podstawie próbki krwi żylnej o objętości około 7 ml
Tydzień 0, tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Współpracownicy

Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Anita MacDonald, Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

11 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKU-PAED-LIQ-2022-10-07
  • 327641 (Inny identyfikator: IRAS)
  • 23/NW/0185 (Inny identyfikator: UK REC - North West Liverpool Central)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PKU

Badania kliniczne na PKU UP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj