En enarmad fas 3-studie av UGN-103 för behandling av patienter med låggradig medelrisk icke-muskelinvasiv blåscancer (UTOPIA)

Inklusionskriterier:

1. Ge skriftligt informerat samtycke, vilket inkluderar efterlevnad av kraven och begränsningarna som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och protokollet.
2. Patient som har LG-NMIBC (Ta) histologiskt bekräftad genom kallkoppsbiopsi vid screening eller inom 8 veckor före screening.
3. Historik om minst 1 tidigare avsnitt av NMIBC. Obs: Detta hänvisar till ett eller flera tidigare avsnitt och inte till det aktuella avsnittet som patienten screenas för.

4. Har medelrisksjukdom, definierad som att ha 1 eller 2 av följande:

   • Närvaro av flera tumörer.
   • Solitär tumör > 3 cm.
   • Tidiga eller frekventa återfall (≥ 1 förekomst av LG-NMIBC inom 1 år efter den aktuella diagnosen vid det första screeningbesöket).
5. Negativ tömningscytologi för höggradig (HG) sjukdom inom 8 veckor före screening.

6. Har adekvat organ- och benmärgsfunktion enligt rutinmässiga laboratorietester:

   • Leukocyter ≥ 3 000/μL.
   • Absolut antal neutrofiler ≥ 1 500/μL.
   • Trombocyter ≥ 100 000/μL.
   • Hemoglobin ≥ 9,0 g/dL.
   • Totalt bilirubin ≤ 1,5 × övre normalgräns (ULN).
   • Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2,5 × ULN.
   • Alkaliskt fosfatas (ALP) ≤ 2,5 × ULN.
   • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥ 30 ml/min.
7. Har en förväntad förväntad livslängd på åtminstone försökets varaktighet.
8. Preventivmedelsanvändning av män och kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier. Kvinnor i fertil ålder (definieras som premenopausala kvinnor som inte har steriliserats), inklusive kvinnliga patienter och kvinnliga partners till manliga patienter, måste vara villiga att använda 2 acceptabla former av effektiv preventivmetod från inskrivning till 6 månader efter behandling.

Exklusions kriterier:

1. Fick Bacillus Calmette-Guérin (BCG) behandling för urotelialt karcinom (UC) under det senaste året.
2. Historik av HG blåscancer (papillär eller karcinom in situ) under de senaste 2 åren.
3. Känd allergi eller känslighet mot någon komponent i studiebehandlingen (inklusive hjälpämnen) som enligt utredaren inte lätt kan hanteras.
4. Kliniskt signifikant urinrörsförträngning som skulle förhindra passage av en urinrörskateter.

5. Historien om:

   • Neurogen blåsan.
   • Aktiv urinretention.
   • Alla andra villkor som skulle förbjuda normal tömning.
6. Tidigare eller nuvarande muskelinvasiv blåscancer (dvs T2, T3, T4) eller metastaserande UC.
7. Nuvarande tumörgradering av T1.
8. Samtidigt urotelialt karcinom i övre delen av området (UTUC).
9. Bevis på aktiv urinvägsinfektion (UTI) som enligt utredarens uppfattning inte kan behandlas och åtgärdas före biopsi och/eller administrering av studiebehandling.
10. Är gravid eller ammar.
11. Har ett underliggande missbruk eller en psykiatrisk störning så att patienten enligt utredaren inte skulle kunna följa protokollet.
12. Historik med tidigare behandling med ett intravesikalt kemoterapeutiskt medel under de senaste 2 åren med undantag för en engångsdos kemoterapi omedelbart efter någon tidigare transuretral resektion av blåstumörer (TURBT).
13. Har deltagit i en studie med en undersökningsmedel eller enhet inom 30 dagar efter registreringen.
14. Har tidigare deltagit i en studie där de fått UGN-102.
15. Har någon annan aktiv malignitet som kräver behandling med systemisk anticancerterapi (t.ex. kemoterapi, immunterapi, strålbehandling). Ytliga cancerformer som kutan basalcell eller skivepitelcancer som kan behandlas lokalt är tillåtna.
16. Har något annat kliniskt signifikant medicinskt eller kirurgiskt tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle kunna äventyra patientsäkerheten eller tolkningen av studieresultat.
17. I tillämpliga fall enligt landsförordning får patienten inte för närvarande vara intagen på en institution i kraft av ett beslut utfärdat av antingen rättsliga eller administrativa myndigheter.