Een fase 3-eenarmige studie naar UGN-103 voor de behandeling van patiënten met laaggradig niet-spierinvasief blaaskanker met gemiddeld risico (UTOPIA)

Inclusiecriteria:

1. Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die zijn vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en het protocol.
2. Patiënt bij wie LG-NMIBC (Ta) histologisch bevestigd is door middel van een cold cup-biopsie tijdens de screening of binnen 8 weken vóór de screening.
3. Geschiedenis van ten minste één eerdere aflevering van NMIBC. Let op: Dit verwijst naar eerdere episode(n) en niet naar de huidige episode waarvoor de patiënt wordt gescreend.

4. Heeft een ziekte met een middelmatig risico, gedefinieerd als 1 of 2 van de volgende kenmerken:

   • Aanwezigheid van meerdere tumoren.
   • Solitaire tumor > 3 cm.
   • Vroeg of frequent recidief (≥ 1 optreden van LG-NMIBC binnen 1 jaar na de huidige diagnose bij het eerste screeningsbezoek).
5. Negatieve mictiecytologie voor hooggradige (HG) ziekte binnen 8 weken vóór screening.

6. Heeft een adequate orgaan- en beenmergfunctie zoals bepaald door routinematige laboratoriumtests:

   • Leukocyten ≥ 3.000/μl.
   • Absoluut aantal neutrofielen ≥ 1.500/μl.
   • Bloedplaatjes ≥ 100.000/μl.
   • Hemoglobine ≥ 9,0 g/dl.
   • Totaal bilirubine ≤ 1,5 × bovengrens van normaal (ULN).
   • Aspartaataminotransferase (ASAT) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 2,5 x ULN.
   • Alkalische fosfatase (ALP) ≤ 2,5 × ULN.
   • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 30 ml/min.
7. Heeft een verwachte levensverwachting van minimaal de duur van de proef.
8. Het gebruik van anticonceptiemiddelen door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken. Vrouwen die zwanger kunnen worden (gedefinieerd als premenopauzale vrouwen die niet zijn gesteriliseerd), inclusief vrouwelijke patiënten en vrouwelijke partners van mannelijke patiënten, moeten bereid zijn twee aanvaardbare vormen van effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf de inschrijving tot en met zes maanden na de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

1. Heeft de afgelopen 1 jaar een behandeling met Bacillus Calmette-Guérin (BCG) voor urotheelcarcinoom (UC) ontvangen.
2. Geschiedenis van HG-blaaskanker (papillair of carcinoom in situ) in de afgelopen 2 jaar.
3. Bekende allergie of gevoeligheid voor een onderdeel van de onderzoeksbehandeling (inclusief hulpstoffen) die naar de mening van de onderzoeker niet gemakkelijk kan worden behandeld.
4. Klinisch significante urethrale strictuur die de doorgang van een urethrakatheter zou verhinderen.

5. Geschiedenis van:

   • Neurogene blaas.
   • Actieve urineretentie.
   • Elke andere aandoening die normaal urineren verbiedt.
6. Vroegere of huidige spierinvasieve blaaskanker (dwz T2, T3, T4) of gemetastaseerde UC.
7. Huidige tumorbeoordeling van T1.
8. Gelijktijdig urotheelcarcinoom van het bovenste kanaal (UTUC).
9. Bewijs van een actieve urineweginfectie (UTI) die naar de mening van de onderzoeker niet kan worden behandeld en opgelost voorafgaand aan een biopsie en/of toediening van de onderzoeksbehandeling.
10. Is zwanger of geeft borstvoeding.
11. Heeft een onderliggend middelenmisbruik of een zodanige psychiatrische stoornis dat de patiënt naar het oordeel van de onderzoeker niet in staat zou zijn zich aan het protocol te houden.
12. Geschiedenis van eerdere behandeling met een intravesicaal chemotherapeuticum in de afgelopen 2 jaar, met uitzondering van een enkele dosis chemotherapie onmiddellijk na een eerdere transurethrale resectie van blaastumoren (TURBT).
13. Heeft binnen 30 dagen na inschrijving deelgenomen aan een onderzoek met een onderzoeksagent of -apparaat.
14. Heeft eerder meegedaan aan een onderzoek waarbij ze UGN-102 kregen.
15. Heeft een andere actieve maligniteit die behandeling met systemische antikankertherapie vereist (bijv. chemotherapie, immunotherapie, bestralingstherapie). Oppervlakkige kankers zoals huidbasaalcel- of plaveiselcelcarcinomen die lokaal kunnen worden behandeld, zijn toegestaan.
16. Heeft een andere klinisch significante medische of chirurgische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de interpretatie van de onderzoeksresultaten in gevaar zou kunnen brengen.
17. Indien van toepassing per land, mag de patiënt momenteel niet zijn opgenomen in een instelling op grond van een bevel van gerechtelijke of administratieve autoriteiten.