Un estudio de fase 3 de un solo grupo de UGN-103 para el tratamiento de pacientes con cáncer de vejiga no invasivo muscular de riesgo intermedio de bajo grado (UTOPIA)

Criterios de inclusión:

1. Proporcionar consentimiento informado por escrito, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y el protocolo.
2. Paciente que tiene LG-NMIBC (Ta) confirmado histológicamente mediante biopsia en copa fría en el momento de la selección o dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.
3. Historia de al menos 1 episodio previo de NMIBC. Nota: Esto se refiere a un episodio(s) anterior(es) y no al episodio actual por el cual se está examinando al paciente.

4. Tiene una enfermedad de riesgo intermedio, definida como tener 1 o 2 de los siguientes:

   • Presencia de múltiples tumores.
   • Tumor solitario > 3 cm.
   • Recurrencia temprana o frecuente (≥ 1 aparición de LG-NMIBC dentro de 1 año del diagnóstico actual en la visita de selección inicial).
5. Citología miccional negativa para enfermedad de alto grado (HG) dentro de las 8 semanas previas a la selección.

6. Tiene una función adecuada de órganos y médula ósea según lo determinado por pruebas de laboratorio de rutina:

   • Leucocitos ≥ 3.000/μL.
   • Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1500/μL.
   • Plaquetas ≥ 100.000/μL.
   • Hemoglobina ≥ 9,0 g/dL.
   • Bilirrubina total ≤ 1,5 × límite superior normal (LSN).
   • Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5 × LSN.
   • Fosfatasa alcalina (ALP) ≤ 2,5 × LSN.
   • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥ 30 ml/min.
7. Tiene una esperanza de vida prevista de al menos la duración del ensayo.
8. El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos. Las mujeres en edad fértil (definidas como mujeres premenopáusicas que no han sido esterilizadas), incluidas las pacientes y las parejas femeninas de pacientes masculinos, deben estar dispuestas a utilizar 2 formas aceptables de anticoncepción eficaz desde la inscripción hasta los 6 meses posteriores al tratamiento.

Criterio de exclusión:

1. Recibió tratamiento con Bacillus Calmette-Guérin (BCG) para el carcinoma urotelial (CU) en el año anterior.
2. Historia de cáncer de vejiga HG (papilar o carcinoma in situ) en los últimos 2 años.
3. Alergia o sensibilidad conocida a cualquier componente del tratamiento del estudio (incluidos los excipientes) que, en opinión del investigador, no se puede controlar fácilmente.
4. Estenosis uretral clínicamente significativa que impediría el paso de un catéter uretral.

5. Historia de:

   • Vejiga neurógena.
   • Retención urinaria activa.
   • Cualquier otra condición que impida la micción normal.
6. Cáncer de vejiga con invasión muscular pasado o actual (es decir, T2, T3, T4) o CU metastásica.
7. Clasificación tumoral actual de T1.
8. Carcinoma urotelial concurrente del tracto superior (UTUC).
9. Evidencia de infección activa del tracto urinario (ITU) que, en opinión del investigador, no puede tratarse ni resolverse antes de la biopsia y/o la administración del tratamiento del estudio.
10. Está embarazada o amamantando.
11. Tiene un abuso de sustancias subyacente o un trastorno psiquiátrico tal que, en opinión del investigador, el paciente no podría cumplir con el protocolo.
12. Antecedentes de tratamiento previo con un agente quimioterapéutico intravesical en los últimos 2 años, excepto una dosis única de quimioterapia inmediatamente después de cualquier resección transuretral previa de tumores de vejiga (TURBT).
13. Ha participado en un estudio con un agente o dispositivo en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
14. Anteriormente participó en un estudio en el que recibieron UGN-102.
15. Tiene cualquier otra neoplasia maligna activa que requiera tratamiento con terapia anticancerígena sistémica (p. ej., quimioterapia, inmunoterapia, radioterapia). Se permiten cánceres superficiales como los carcinomas cutáneos de células basales o de células escamosas que pueden tratarse localmente.
16. Tiene cualquier otra condición médica o quirúrgica clínicamente significativa que en opinión del investigador podría comprometer la seguridad del paciente o la interpretación de los resultados del estudio.
17. Cuando corresponda según la regulación del país, el paciente no debe estar actualmente internado en una institución en virtud de una orden emitida por autoridades judiciales o administrativas.