肌萎缩侧索硬化 (ALS) 生物标志物的验证 (BIO_ALS-01)
2016年6月2日 更新者：James D. Berry MD、Massachusetts General Hospital
ALS 生物标志物验证的多中心研究
这项研究的目的是从患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、纯下运动神经元疾病或上运动神经元疾病以及其他神经退行性疾病和没有神经系统疾病的人中收集 650 份血液和 300 份脑脊液 (CSF) 样本。 通过比较这些样本，研究人员希望更多地了解肌萎缩侧索硬化的根本原因，并找到独特的生物标志物，可用于诊断肌萎缩侧索硬化和监测疾病进展。
此外，将收集多达 600 份血液样本用于 DNA 分析的子研究。 研究血液的成分，如 DNA，可能有助于我们了解当基因功能异常时会发生什么，以及它与疾病的关系。
研究概览
详细说明
研究人员测试了在患有 ALS 的志愿者身上发生了哪些可以在血液中看到的变化，以及哪些变化是 ALS 所特有的，并且与在健康志愿者和患有 ALS 以外的神经系统疾病的志愿者中发现的变化不同。
这些变化被称为生物标志物。
在本研究早期阶段收集的血液中发现了 ALS 的生物标志物。
生物标志物是血液中的非遗传元素，可能有助于更轻松地诊断 ALS。
在下一阶段，比较患有 ALS 和未患有 ALS 的志愿者血液中的这些变化，将用于确认这些生物标志物，并开发一种工具来诊断和监测 ALS 的进展。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
475
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
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California
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Orange、California、美国、92868
- University of California Irvine
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Neurology
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02129
- Massachusetts General Hospital
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Burlington、Massachusetts、美国、01805
- Lahey Clinic
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Saint Mary's Healthcare
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Hennepin County Medical Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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Saint Louis、Missouri、美国、63104
- Saint Louis University
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Robert Wood Johnson/UMDNJ
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New York
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Albany、New York、美国、12205
- Upstate Clinical Research, LLC
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New York、New York、美国、10003
- Beth Israel Medical Center, PACC
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Carolinas Health Care
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- OSU Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97213
- Providence ALS Clinic
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Portland、Oregon、美国、97233
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Pennsylvania State University
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Drexel University College of Medicine
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Methodist Neurological Institute
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
他们的神经科医生将邀请志愿者在诊所或定期预约访问时参加这项研究。
描述
肌萎缩侧索硬化志愿者
纳入标准：
- 根据修订后的 El Escorial 标准诊断可能（不包括仅具有 UMN 体征的志愿者）、很可能、很可能实验室支持或确定的 ALS，无论是散发性的还是家族性的
- 症状出现后病程少于或等于两年
- 发病时年龄30-80岁
- 提供知情同意的能力
- 遵守学习程序的能力
- 进行腰椎穿刺在医学上是安全的（仅限腰椎穿刺志愿者）
排除标准：
- 慢性肝或肾功能衰竭的临床证据
- 存在出血性疾病、CSF 压力问题、对局部麻醉剂过敏或 LP 部位局部或其他皮肤感染（仅限腰椎穿刺志愿者）
- 使用任何抗血小板或抗凝药物，如波立维、aggrenox、ticlid、华法林或香豆素（仅限腰椎穿刺志愿者）
疑似 ALS (PMND) 志愿者
纳入标准：
- 疑似 ALS 的诊断定义为仅存在 UMN 或 LMN 体征和临床可能实验室支持的 ALS 的诊断不能通过临床证据结合电诊断、神经生理学、神经影像学或临床实验室研究来证明
- 症状出现后病程少于或等于四年
- 发病时年龄 30-80 岁
- 提供知情同意的能力
- 遵守学习程序的能力
- 进行腰椎穿刺在医学上是安全的（仅限腰椎穿刺志愿者）
排除标准：
- 慢性肝或肾功能衰竭的临床证据
- 遗传性痉挛性下肢轻瘫或脊髓运动萎缩症 (SMA) 疾病的基因确诊
- 存在出血性疾病、CSF 压力问题、对局部麻醉剂过敏或 LP 部位局部或其他皮肤感染（仅限腰椎穿刺志愿者）
- 使用任何抗血小板或抗凝药物，如波立维、aggrenox、ticlid、华法林或香豆素（仅限腰椎穿刺志愿者）
神经系统疾病模拟志愿者
纳入标准：
诊断为以下之一：
纯下运动神经元疾病 (LMND) 模仿：
- 多灶性运动神经病
- 自身免疫性运动神经病
- 颈椎或腰骶神经根病
外周单神经病：
- 尺神经病变
- 腕管综合症/正中神经病变
- 腓神经病变
- 坐骨神经病
- 脊髓性肌萎缩症
- 脊髓延髓肌萎缩症（肯尼迪病）
- Charcot Marie-Tooth 病 (CMT)
纯上运动神经元病 (UMND) 模拟：
- 脊髓型颈椎病
- 多发性硬化症
- 遗传性痉挛性下肢轻瘫
- 年龄 30-80 岁
- 提供知情同意的能力
- 遵守学习程序的能力
- 进行腰椎穿刺在医学上是安全的（仅限腰椎穿刺志愿者）
排除标准：
- 疑似、可能、很可能或确定的 ALS 的诊断，无论是散发性的还是家族性的
- 存在 ALS 阳性家族史
- 慢性肾功能衰竭或肝功能衰竭的临床证据
- 存在出血性疾病、CSF 压力问题、对局部麻醉剂过敏或 LP 部位局部或其他皮肤感染（仅限腰椎穿刺志愿者）
- 使用任何抗血小板或抗凝药物，如波立维、aggrenox、ticlid、华法林或香豆素（仅限腰椎穿刺志愿者）
健康对照志愿者纳入标准
- 没有已知的神经系统疾病。
- 年龄 30 - 80 岁。
- 提供知情同意的能力。
- 能够遵守学习程序。
- 腰椎穿刺在医学上是安全的。
排除标准：
- ALS、肌病、神经病、ALS 拟态障碍或其他神经退行性疾病的病史。
- 存在 ALS 阳性家族史。
- 慢性肝或肾功能衰竭的临床证据。
- 存在出血性疾病、CSF 压力问题、局部麻醉剂过敏或 LP 部位局部或其他皮肤感染（仅限 LP 研究志愿者）。
- 研究参与者不得服用抗血小板或抗凝药物，如 plavix、aggrenox、ticlid、华法林或香豆素（仅限 LP 研究志愿者）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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健康对照
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样品采集
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早期肌萎缩侧索硬化
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样品采集
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疑似肌萎缩侧索硬化症
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样品采集
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ALS 的疾病模拟
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样品采集
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ALS 功能评定量表 (ALSFRS-R)
大体时间：每 6 个月
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ALSFRS-R 是一种快速管理（5 分钟）的顺序评级量表，用于确定受试者对其在 12 项功能活动中的能力和独立性的评估。
有12道题，按题目0-4分（4分正常）。
分数从 0（最差）到 48（最好）。
反映言语和吞咽、精细运动技能、大运动技能和呼吸。
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每 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：James D. Berry, MD, MPH、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2008年5月9日
首先提交符合 QC 标准的
2008年5月13日
首次发布 (估计)
2008年5月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年6月2日
最后验证
2016年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
无干预的临床试验
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University of Illinois at ChicagoShirley Ryan AbilityLab; Oakland University; Access Living主动，不招人
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University of Wisconsin, MadisonNational Cancer Institute (NCI); Northwestern University主动，不招人
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion完全的