Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Validatie van biomarkers bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) (BIO_ALS-01)

2 juni 2016 bijgewerkt door: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Een multicenterstudie voor de validatie van ALS-biomarkers

Het doel van deze studie is het verzamelen van 650 bloed- en 300 cerebrospinale vloeistof (CSF) monsters van mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS), zuivere onderste of bovenste motorneuronziekten, evenals andere neurodegeneratieve ziekten en van mensen zonder neurologische aandoening. Door deze monsters te vergelijken, hopen de onderzoekers meer te weten te komen over de onderliggende oorzaak van ALS en unieke biologische markers te vinden die kunnen worden gebruikt om ALS te diagnosticeren en de voortgang van de ziekte te volgen.

Daarnaast zullen tot 600 bloedmonsters worden afgenomen voor een deelonderzoek voor DNA-analyse. Het bestuderen van componenten van het bloed, zoals DNA, kan ons helpen begrijpen wat er gebeurt als genen abnormaal functioneren en hoe dit verband kan houden met ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoekers hebben getest welke veranderingen optreden bij vrijwilligers met ALS die in het bloed kunnen worden gezien en welke veranderingen uniek zijn voor ALS en verschillen van die bij gezonde vrijwilligers en vrijwilligers met andere neurologische aandoeningen dan ALS. Deze veranderingen worden biomarkers genoemd. Biomarkers voor ALS zijn gevonden in bloed verzameld in eerdere fasen van deze studie. Biomarkers zijn niet-genetische elementen in uw bloed die kunnen helpen om de diagnose ALS gemakkelijker te maken. In de volgende fase zal vergelijking van deze veranderingen in het bloed van vrijwilligers met ALS en zonder ALS worden gebruikt om deze biomarkers te bevestigen en om een ​​tool te ontwikkelen om de progressie van ALS te diagnosticeren en te volgen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

475

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Neurology
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Saint Louis University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Robert Wood Johnson/UMDNJ
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12205
        • Upstate Clinical Research, LLC
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Beth Israel Medical Center, PACC
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Carolinas Health Care
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
        • Providence ALS Clinic
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97233
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Vrijwilligers zullen door hun neurologen worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit onderzoek, hetzij in de kliniek of tijdens een regelmatig gepland afspraakbezoek.

Beschrijving

  1. ALS-vrijwilligers

    Inclusiecriteria:

    • Diagnose van mogelijke (exclusief vrijwilligers met ALLEEN UMN-tekens), waarschijnlijke, waarschijnlijk door laboratorium ondersteunde of definitieve ALS, sporadisch of familiaal volgens herziene El Escorial-criteria
    • Ziekteduur van minder dan of gelijk aan twee jaar vanaf het begin van de symptomen
    • Leeftijd 30-80 jaar op het moment van aanvang van de ziekte
    • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven
    • Mogelijkheid om te voldoen aan studieprocedures
    • Medisch veilig om een ​​lumbaalpunctie te ondergaan (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

    Uitsluitingscriteria:

    • Klinisch bewijs van chronisch lever- of nierfalen
    • Aanwezigheid van een bloedingsstoornis, problemen met CSF-druk, allergie voor lokale anesthetica of een plaatselijke of andere huidinfectie op de LP-plaats (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)
    • Gebruik van bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingsmiddelen, zoals plavix, aggrenox, ticlid, warfarine of coumadin (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

  2. Vermoedelijke ALS (PMND) vrijwilligers

    Inclusiecriteria:

    • Diagnose van vermoedelijke ALS gedefinieerd als de aanwezigheid van alleen UMN- of LMN-symptomen en de diagnose van klinisch waarschijnlijk laboratoriumondersteunde ALS KAN NIET worden bewezen door bewijs op klinische gronden in combinatie met elektrodiagnostische, neurofysiologische, neuroimaging of klinisch laboratoriumonderzoeken
    • Ziekteduur van minder dan of gelijk aan vier jaar vanaf het begin van de symptomen
    • Leeftijd 30-80 jaar op het moment van aanvang van de ziekte
    • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven
    • Mogelijkheid om te voldoen aan studieprocedures
    • Medisch veilig om een ​​lumbaalpunctie te ondergaan (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

    Uitsluitingscriteria:

    • Klinisch bewijs van chronisch lever- of nierfalen
    • Genetisch bevestigde diagnose van erfelijke spastische paraparese of spinale motoratrofie (SMA).
    • Aanwezigheid van een bloedingsstoornis, problemen met CSF-druk, allergie voor lokale anesthetica of een plaatselijke of andere huidinfectie op de LP-plaats (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)
    • Gebruik van bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingsmiddelen, zoals plavix, aggrenox, ticlid, warfarine of coumadin (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

  3. Neurologische ziekte bootst vrijwilligers na

    Inclusiecriteria:

    Diagnose van een van de volgende:

    Pure Lower Motor Neuron Disease (LMND) bootst na:

    • Multifocale motorische neuropathie
    • Auto-immuunmotorische neuropathie
    • Cervicale of lumbosacrale radiculopathieën

    Perifere mononeuropathieën:

    • Ulnaire neuropathie
    • Carpaal tunnel syndroom/mediane neuropathie
    • Peroneale neuropathie
    • Ischias neuropathie
    • Spinale musculaire atrofie
    • Spinobulbaire spieratrofie (ziekte van Kennedy)
    • Ziekte van Charcot Marie-Tooth (CMT)

    Pure Upper Motor Neuron Disease (UMND) bootst na:

    • Cervicale myelopathie
    • Multiple sclerose
    • Erfelijke spastische paraparese
    • Leeftijd 30-80 jaar
    • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven
    • Mogelijkheid om te voldoen aan studieprocedures
    • Medisch veilig om een ​​lumbaalpunctie te ondergaan (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

    Uitsluitingscriteria:

    • Diagnose van vermoedelijke, mogelijke, waarschijnlijke of definitieve ALS, sporadisch of familiaal
    • Aanwezigheid van een positieve familiegeschiedenis van ALS
    • Klinisch bewijs van chronisch nier- of leverfalen
    • Aanwezigheid van een bloedingsstoornis, problemen met CSF-druk, allergie voor lokale anesthetica of een plaatselijke of andere huidinfectie op de LP-plaats (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)
    • Gebruik van bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingsmiddelen, zoals plavix, aggrenox, ticlid, warfarine of coumadin (alleen vrijwilligers voor lumbaalpunctie)

  4. Inclusiecriteria voor gezonde controlevrijwilligers

    • Afwezigheid van een bekende neurologische aandoening.
    • Leeftijd 30 - 80 jaar.
    • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
    • Mogelijkheid om te voldoen aan studieprocedures.
    • Medisch veilig om een ​​lumbaalpunctie te ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van ALS, myopathie, neuropathie, ALS-nabootsingsstoornis of andere neurodegeneratieve ziekte.
  • Aanwezigheid van een positieve familiegeschiedenis van ALS.
  • Klinisch bewijs van chronisch lever- of nierfalen.
  • Aanwezigheid van bloedingsstoornis, problemen met CSF-druk, allergie voor lokale anesthetica of een plaatselijke of andere huidinfectie op de LP-locatie (alleen LP-onderzoeksvrijwilligers).
  • Onderzoeksdeelnemers mogen geen bloedplaatjesaggregatieremmers of anticoagulantia gebruiken, zoals plavix, aggrenox, ticlid, warfarine of coumadin (alleen LP-onderzoeksvrijwilligers).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Gezonde controles
Ander: Geen tussenkomst
Voorbeeld verzameling
Vroege ALS
Ander: Geen tussenkomst
Voorbeeld verzameling
ALS vermoed
Ander: Geen tussenkomst
Voorbeeld verzameling
Ziektenabootsers van ALS
Ander: Geen tussenkomst
Voorbeeld verzameling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALS Functionele Beoordelingsschaal (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden
De ALSFRS-R is een snel af te nemen (5 min) ordinale beoordelingsschaal die wordt gebruikt om de beoordeling van een proefpersoon te bepalen van zijn bekwaamheid en onafhankelijkheid in 12 functionele activiteiten. Er zijn 12 vragen, beoordeeld door het onderwerp 0-4 (4 is normaal). Score van 0 (slechtste) tot 48 (beste). Reflecteert spraak en slikken, fijne motoriek, grote motoriek en ademhaling.
Elke 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
ALS Association
ALS Therapy Alliance

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James D. Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

14 mei 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BIO_ALS-01
  • 5RC1NS068179-02 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren