Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Валидация биомаркеров при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) (BIO_ALS-01)

2 июня 2016 г. обновлено: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Многоцентровое исследование для проверки биомаркеров БАС

Целью данного исследования является сбор 650 образцов крови и 300 образцов спинномозговой жидкости (ЦСЖ) у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), чистыми заболеваниями нижних или верхних двигательных нейронов, а также другими нейродегенеративными заболеваниями и у людей без неврологических расстройств. Путем сравнения этих образцов исследователи надеются узнать больше об основной причине БАС, а также найти уникальные биологические маркеры, которые можно использовать для диагностики БАС и мониторинга прогрессирования заболевания.

Кроме того, будет собрано до 600 образцов крови для дополнительного исследования ДНК. Изучение компонентов крови, таких как ДНК, может помочь нам понять, что происходит, когда гены функционируют ненормально, и как это может быть связано с болезнью.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи проверили, какие изменения происходят у добровольцев с БАС, которые можно увидеть в крови, и какие изменения уникальны для БАС и отличаются от тех, которые обнаруживаются у здоровых добровольцев и добровольцев с неврологическими заболеваниями, отличными от БАС. Эти изменения называются биомаркерами. Биомаркеры БАС были обнаружены в крови, собранной на более ранних этапах этого исследования. Биомаркеры — это негенетические элементы в крови, которые могут облегчить диагностику БАС. На следующем этапе сравнение этих изменений в крови добровольцев с БАС и без БАС будет использоваться для подтверждения этих биомаркеров и разработки инструмента для диагностики и мониторинга прогрессирования БАС.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

475

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Mayo Clinic Neurology
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02129
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Saint Louis University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Robert Wood Johnson/UMDNJ
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12205
        • Upstate Clinical Research, LLC
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Beth Israel Medical Center, PACC
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Carolinas Health Care
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Providence ALS Clinic
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97233
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 30 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Добровольцы будут приглашены для участия в этом исследовании их неврологами либо в клинике, либо во время регулярных плановых посещений.

Описание

  1. Волонтеры БАС

    Критерии включения:

    • Диагноз возможного (за исключением добровольцев ТОЛЬКО с признаками ВДН), вероятного, вероятного лабораторно подтвержденного или определенного БАС, спорадического или семейного в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
    • Продолжительность заболевания менее или равна двум годам с момента появления симптомов
    • Возраст 30-80 лет на момент начала заболевания
    • Возможность дать информированное согласие
    • Способность соблюдать процедуры обучения
    • Люмбальная пункция безопасна с медицинской точки зрения (только для добровольцев, проводящих люмбальную пункцию)

    Критерий исключения:

    • Клинические признаки хронической печеночной или почечной недостаточности
    • Наличие нарушения свертываемости крови, проблем с давлением спинномозговой жидкости, аллергии на местные анестетики или местной или другой кожной инфекции в месте люмбальной пункции (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)
    • Использование любых антитромбоцитарных или антикоагулянтных препаратов, таких как плавикс, аггренокс, тиклид, варфарин или кумадин (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)

  2. Добровольцы с подозрением на БАС (PMND)

    Критерии включения:

    • Диагноз подозрения на БАС, определяемый как наличие только признаков ВМН или НМН, и диагноз БАС, вероятно, клинически подтвержденный в лабораторных условиях, НЕ МОЖЕТ быть подтвержден клиническими данными в сочетании с электродиагностическими, нейрофизиологическими, нейровизуализационными или клиническими лабораторными исследованиями.
    • Продолжительность заболевания менее или равна четырем годам с момента появления симптомов
    • Возраст 30-80 лет на момент начала заболевания
    • Возможность дать информированное согласие
    • Способность соблюдать процедуры обучения
    • Люмбальная пункция безопасна с медицинской точки зрения (только для добровольцев, проводящих люмбальную пункцию)

    Критерий исключения:

    • Клинические признаки хронической печеночной или почечной недостаточности
    • Генетически подтвержденный диагноз наследственного спастического парапареза или спинально-моторной атрофии (СМА)
    • Наличие нарушения свертываемости крови, проблем с давлением спинномозговой жидкости, аллергии на местные анестетики или местной или другой кожной инфекции в месте люмбальной пункции (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)
    • Использование любых антитромбоцитарных или антикоагулянтных препаратов, таких как плавикс, аггренокс, тиклид, варфарин или кумадин (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)

  3. Добровольцы, имитирующие неврологические заболевания

    Критерии включения:

    Диагностика одного из следующих:

    Чистая болезнь нижних двигательных нейронов (LMND) имитирует:

    • Многоочаговая моторная невропатия
    • Аутоиммунная моторная невропатия
    • Шейные или пояснично-крестцовые радикулопатии

    Периферические мононевропатии:

    • Ульнарная невропатия
    • Кистевой туннельный синдром/срединная невропатия
    • Перонеальная невропатия
    • седалищная невропатия
    • Спинальная мышечная атрофия
    • Спинобульбарная мышечная атрофия (болезнь Кеннеди)
    • Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ)

    Чистая болезнь верхних двигательных нейронов (UMND) имитирует:

    • Шейная миелопатия
    • Рассеянный склероз
    • Наследственный спастический парапарез
    • Возраст 30-80 лет
    • Возможность дать информированное согласие
    • Способность соблюдать процедуры обучения
    • Люмбальная пункция безопасна с медицинской точки зрения (только для добровольцев, проводящих люмбальную пункцию)

    Критерий исключения:

    • Диагноз подозреваемого, возможного, вероятного или определенного БАС, спорадического или семейного
    • Наличие положительного семейного анамнеза БАС
    • Клинические признаки хронической почечной или печеночной недостаточности
    • Наличие нарушения свертываемости крови, проблем с давлением спинномозговой жидкости, аллергии на местные анестетики или местной или другой кожной инфекции в месте люмбальной пункции (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)
    • Использование любых антитромбоцитарных или антикоагулянтных препаратов, таких как плавикс, аггренокс, тиклид, варфарин или кумадин (только для добровольцев, прошедших люмбальную пункцию)

  4. Критерии включения волонтеров Healthy Control

    • Отсутствие известного неврологического расстройства.
    • Возраст 30 - 80 лет.
    • Возможность дать информированное согласие.
    • Способность соблюдать процедуры обучения.
    • Люмбальная пункция безопасна с медицинской точки зрения.

Критерий исключения:

  • БАС в анамнезе, миопатия, невропатия, расстройство, имитирующее БАС, или другое нейродегенеративное заболевание.
  • Наличие положительного семейного анамнеза БАС.
  • Клинические признаки хронической печеночной или почечной недостаточности.
  • Наличие нарушения свертываемости крови, проблем с давлением спинномозговой жидкости, аллергии на местные анестетики или местной или другой кожной инфекции в месте LP (только для добровольцев-исследователей LP).
  • Участник исследования не должен принимать антитромбоцитарные или антикоагулянтные препараты, такие как плавикс, аггренокс, тиклид, варфарин или кумадин (только для добровольцев исследования LP).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Кейс-контроль
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Здоровый контроль
Другой: Без вмешательства
Сбор образцов
Ранний БАС
Другой: Без вмешательства
Сбор образцов
Подозрение на БАС
Другой: Без вмешательства
Сбор образцов
Болезни, имитирующие БАС
Другой: Без вмешательства
Сбор образцов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев
ALSFRS-R представляет собой быстро применяемую (5 минут) порядковую рейтинговую шкалу, используемую для определения оценки субъектом своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности. Всего 12 вопросов, оцененных по предмету от 0 до 4 (4 нормально). Оценка от 0 (худший) до 48 (лучший). Отражает речь и глотание, мелкую моторику, крупную моторику и дыхание.
Каждые 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Massachusetts General Hospital

Соавторы

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
ALS Association
ALS Therapy Alliance

Следователи

  • Главный следователь: James D. Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 мая 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 мая 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 мая 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

3 июня 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2016 г.

Последняя проверка

1 июня 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BIO_ALS-01
  • 5RC1NS068179-02 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания нервной системы

Клинические исследования Без вмешательства

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться