Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biomarkerek validálása amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) (BIO_ALS-01)

2016. június 2. frissítette: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Többközpontú tanulmány az ALS biomarkerek validálására

A tanulmány célja 650 vér- és 300 cerebrospinális folyadék (CSF) minta gyűjtése amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS), tiszta alsó vagy felső motoros neuronbetegségben, valamint egyéb neurodegeneratív betegségekben, valamint neurológiai rendellenességben szenvedőktől. E minták összehasonlításával a kutatók azt remélik, hogy többet megtudhatnak az ALS kiváltó okáról, valamint egyedi biológiai markereket találhatnak, amelyek felhasználhatók az ALS diagnosztizálására és a betegség progressziójának nyomon követésére.

Ezenkívül akár 600 vérmintát is gyűjtenek egy DNS-elemzési részvizsgálathoz. A vér összetevőinek, például a DNS-nek tanulmányozása segíthet megérteni, mi történik, ha a gének rendellenesen működnek, és hogyan lehet ez összefüggésben a betegséggel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatók azt tesztelték, hogy milyen változások következnek be az ALS-ben szenvedő önkéntesekben, amelyek a vérben láthatók, és melyek azok, amelyek egyediek az ALS-re, és különböznek az egészséges önkénteseknél és az ALS-től eltérő neurológiai betegségben szenvedő önkénteseknél. Ezeket a változásokat biomarkereknek nevezzük. A vizsgálat korábbi szakaszaiban gyűjtött vérben az ALS biomarkereit találták. A biomarkerek nem genetikai elemek a vérben, amelyek segíthetnek az ALS diagnosztizálásában. A következő fázisban az ALS-ben szenvedő és az ALS nélküli önkéntesek vérében bekövetkezett változások összehasonlítását használják fel ezeknek a biomarkereknek a megerősítésére, valamint az ALS diagnosztizálására és progressziójának nyomon követésére szolgáló eszköz kifejlesztésére.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

475

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Neurology
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Saint Louis University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
        • Robert Wood Johnson/UMDNJ
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12205
        • Upstate Clinical Research, LLC
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10003
        • Beth Israel Medical Center, PACC
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Carolinas Health Care
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97213
        • Providence ALS Clinic
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97233
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

30 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az önkénteseket neurológusaik meghívják, hogy vegyenek részt ebben a vizsgálatban, akár a klinikán, akár a rendszeres megbeszélt időpontra.

Leírás

  1. ALS önkéntesek

    Bevételi kritériumok:

    • Lehetséges (kivéve a CSAK UMN-jelekkel rendelkező önkénteseket), valószínű, valószínű, laboratóriumilag támogatott vagy határozott ALS diagnózisa, akár szórványos, akár családi, a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint
    • A betegség időtartama legfeljebb két év a tünetek megjelenésétől számítva
    • Életkor 30-80 év a betegség kezdetekor
    • Tudatos beleegyezés megadása
    • Képesség a tanulmányi eljárások betartására
    • Orvosilag biztonságos a lumbálpunkció (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

    Kizárási kritériumok:

    • Krónikus máj- vagy veseelégtelenség klinikai bizonyítékai
    • Vérzési rendellenesség jelenléte, CSF nyomásproblémák, allergia helyi érzéstelenítőkre, vagy helyi vagy egyéb bőrfertőzés az LP helyén (csak lumbálpunkciós önkéntesek)
    • Bármilyen vérlemezke- vagy véralvadásgátló gyógyszer, például plavix, aggrenox, ticlid, warfarin vagy coumadin használata (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

  2. Feltételezett ALS (PMND) önkéntesek

    Bevételi kritériumok:

    • Az ALS-gyanús diagnózis az UMN- vagy LMN-jelek önmagában való jelenléteként, valamint a klinikailag valószínűleg laboratóriumilag támogatott ALS diagnózisa NEM igazolható klinikai bizonyítékokkal elektrodiagnosztikai, neurofiziológiai, neuroimaging vagy klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal összefüggésben.
    • A betegség időtartama a tünetek megjelenésétől számított legfeljebb négy év
    • Életkor 30-80 év a betegség kezdetekor
    • Tudatos beleegyezés megadása
    • Képesség a tanulmányi eljárások betartására
    • Orvosilag biztonságos a lumbálpunkció (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

    Kizárási kritériumok:

    • Krónikus máj- vagy veseelégtelenség klinikai bizonyítékai
    • Az örökletes spasticus paraparesis vagy a spinális motoros atrófia (SMA) betegség genetikailag igazolt diagnózisa
    • Vérzési rendellenesség jelenléte, CSF nyomásproblémák, allergia helyi érzéstelenítőkre, vagy helyi vagy egyéb bőrfertőzés az LP helyén (csak lumbálpunkciós önkéntesek)
    • Bármilyen vérlemezke- vagy véralvadásgátló gyógyszer, például plavix, aggrenox, ticlid, warfarin vagy coumadin használata (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

  3. Neurológiai betegségeket utánzó önkéntesek

    Bevételi kritériumok:

    A következők egyikének diagnózisa:

    Pure Lower Motor Neuron Disease (LMND) utánozza:

    • Multi-fokális motoros neuropátia
    • Autoimmun motoros neuropátia
    • Nyaki vagy lumbosacralis radiculopathiák

    Perifériás mononeuropathiák:

    • Ulnáris neuropátia
    • Carpal tunnel szindróma/median neuropathia
    • Peroneális neuropátia
    • Isiász neuropátia
    • Spinalis izomsorvadás
    • Spinobulbar izomsorvadás (Kennedy-kór)
    • Charcot Marie-Tooth-kór (CMT)

    Pure Upper Motor Neuron Disease (UMND) utánozza:

    • Nyaki myelopathia
    • Sclerosis multiplex
    • Örökletes spasztikus paraparesis
    • Életkor 30-80 év
    • Tudatos beleegyezés megadása
    • Képesség a tanulmányi eljárások betartására
    • Orvosilag biztonságos a lumbálpunkció (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

    Kizárási kritériumok:

    • Gyanított, lehetséges, valószínű vagy határozott ALS diagnózisa, akár szórványos, akár családi
    • Az ALS pozitív családi anamnézisének jelenléte
    • Krónikus vese- vagy májelégtelenség klinikai bizonyítékai
    • Vérzési rendellenesség jelenléte, CSF nyomásproblémák, allergia helyi érzéstelenítőkre, vagy helyi vagy egyéb bőrfertőzés az LP helyén (csak lumbálpunkciós önkéntesek)
    • Bármilyen vérlemezke- vagy véralvadásgátló gyógyszer, például plavix, aggrenox, ticlid, warfarin vagy coumadin használata (csak lumbálpunkciós önkéntesek)

  4. Az egészséges kontroll önkéntesek befogadási kritériumai

    • Ismert neurológiai rendellenesség hiánya.
    • Életkor 30-80 év.
    • Tudatos beleegyezés megadása.
    • Képesség a tanulmányi eljárások betartására.
    • Orvosilag biztonságos a lumbálpunkció.

Kizárási kritériumok:

  • ALS, myopathia, neuropathia, ALS-utánzó rendellenesség vagy más neurodegeneratív betegség anamnézisében.
  • Az ALS pozitív családi anamnézisének jelenléte.
  • Krónikus máj- vagy veseelégtelenség klinikai bizonyítékai.
  • Vérzési rendellenesség jelenléte, CSF-nyomásproblémák, helyi érzéstelenítők allergiája vagy helyi vagy egyéb bőrfertőzés az LP helyén (csak LP-kutató önkéntesek).
  • A kutatásban résztvevő nem szedhet vérlemezke- vagy véralvadásgátló szereket, mint pl. plavix, aggrenox, ticlid, warfarin vagy coumadin (csak LP-kutatás önkéntesei).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Egészséges ellenőrzések
Egyéb: Nincs beavatkozás
Minta kollekció
Korai ALS
Egyéb: Nincs beavatkozás
Minta kollekció
ALS gyanúja
Egyéb: Nincs beavatkozás
Minta kollekció
Az ALS-t utánzó betegség
Egyéb: Nincs beavatkozás
Minta kollekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALS funkcionális besorolási skála (ALSFRS-R)
Időkeret: 6 havonta
Az ALSFRS-R egy gyorsan beadható (5 perc) ordinális értékelési skála, amellyel meghatározható, hogy az alany hogyan értékeli képességét és függetlenségét 12 funkcionális tevékenységben. 12 kérdés van, a tantárgyak szerint osztályozva 0-4 (4 a normál). Pontszám 0-tól (legrosszabb) 48-ig (legjobb). Tükrözi a beszédet és a nyelést, a finommotorikát, a nagymotorikát és a légzést.
6 havonta

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
ALS Association
ALS Therapy Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: James D. Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. május 13.

Első közzététel (Becslés)

2008. május 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2016. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BIO_ALS-01
  • 5RC1NS068179-02 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idegrendszeri betegségek

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel