Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace biomarkerů u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (BIO_ALS-01)

2. června 2016 aktualizováno: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Multicentrická studie pro validaci biomarkerů ALS

Účelem této studie je shromáždit 650 vzorků krve a 300 vzorků mozkomíšního moku (CSF) od lidí s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), čistými onemocněními dolních nebo horních motorických neuronů a dalšími neurodegenerativními onemocněními a od lidí bez neurologických poruch. Prostřednictvím srovnání těchto vzorků vědci doufají, že se dozvědí více o základní příčině ALS a také najdou jedinečné biologické markery, které by mohly být použity k diagnostice ALS a sledování progrese onemocnění.

Kromě toho bude odebráno až 600 vzorků krve pro dílčí studii pro analýzu DNA. Studium složek krve, jako je DNA, nám může pomoci pochopit, co se stane, když geny fungují abnormálně, a jak to může souviset s nemocí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci testovali, jaké změny se dějí u dobrovolníků s ALS, které lze vidět v krvi, a jaké změny jsou pro ALS jedinečné a liší se od těch, které byly nalezeny u zdravých dobrovolníků a dobrovolníků s neurologickými onemocněními jinými než ALS. Tyto změny se nazývají biomarkery. Biomarkery pro ALS byly nalezeny v krvi odebrané v dřívějších fázích této studie. Biomarkery jsou negenetické prvky ve vaší krvi, které mohou pomoci usnadnit diagnostiku ALS. V další fázi bude srovnání těchto změn v krvi dobrovolníků s ALS a bez ALS využito k potvrzení těchto biomarkerů a k vývoji nástroje pro diagnostiku a sledování progrese ALS.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

475

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Neurology
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson/UMDNJ
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12205
        • Upstate Clinical Research, LLC
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Beth Israel Medical Center, PACC
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Carolinas Health Care
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
        • Providence ALS Clinic
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97233
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University Of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dobrovolníci budou pozváni k účasti na této studii svými neurology buď na klinice, nebo na pravidelné plánované návštěvě.

Popis

  1. Dobrovolníci ALS

    Kritéria pro zařazení:

    • Diagnostika možné (s výjimkou dobrovolníků POUZE se znaky UMN), pravděpodobné, pravděpodobně laboratorně podporované nebo definitivní ALS, buď sporadické nebo familiární podle revidovaných kritérií El Escorial
    • Trvání onemocnění kratší nebo rovné dva roky od nástupu příznaků
    • Věk 30-80 let v době propuknutí nemoci
    • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
    • Schopnost dodržovat studijní postupy
    • Lékařsky bezpečné mít lumbální punkci (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

    Kritéria vyloučení:

    • Klinický důkaz chronického selhání jater nebo ledvin
    • Přítomnost krvácivé poruchy, problémy s tlakem v mozkomíšním moku, alergie na lokální anestetika nebo lokální nebo jiná kožní infekce v místě LP (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)
    • Užívání jakýchkoli protidestičkových nebo antikoagulačních léků, jako je plavix, aggrenox, ticlid, warfarin nebo coumadin (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

  2. Podezřelí dobrovolníci ALS (PMND).

    Kritéria pro zařazení:

    • Diagnóza suspektní ALS definovaná jako přítomnost samotných příznaků UMN nebo LMN a diagnóza klinicky pravděpodobně laboratorně podporované ALS NEMŮŽE být prokázána důkazy z klinických důvodů ve spojení s elektrodiagnostickými, neurofyziologickými, neurozobrazovacími nebo klinicky laboratorními studiemi
    • Trvání onemocnění kratší nebo rovné čtyřem letům od nástupu příznaků
    • Věk 30-80 let v době propuknutí nemoci
    • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
    • Schopnost dodržovat studijní postupy
    • Lékařsky bezpečné mít lumbální punkci (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

    Kritéria vyloučení:

    • Klinický důkaz chronického selhání jater nebo ledvin
    • Geneticky potvrzená diagnóza dědičné spastické paraparézy nebo spinální motorické atrofie (SMA).
    • Přítomnost krvácivé poruchy, problémy s tlakem v mozkomíšním moku, alergie na lokální anestetika nebo lokální nebo jiná kožní infekce v místě LP (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)
    • Užívání jakýchkoli protidestičkových nebo antikoagulačních léků, jako je plavix, aggrenox, ticlid, warfarin nebo coumadin (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

  3. Dobrovolníci napodobující neurologické onemocnění

    Kritéria pro zařazení:

    Diagnóza jednoho z následujících:

    Nápodoby čistého dolního motorického neuronu (LMND):

    • Multifokální motorická neuropatie
    • Autoimunitní motorická neuropatie
    • Cervikální nebo lumbosakrální radikulopatie

    Periferní mononeuropatie:

    • Ulnární neuropatie
    • Syndrom karpálního tunelu/střední neuropatie
    • Peroneální neuropatie
    • Ischiatická neuropatie
    • Spinální svalová atrofie
    • Spinobulbární svalová atrofie (Kennedyho choroba)
    • Charcotova nemoc Marie-Tooth (CMT)

    Nápodoby čistého horního motorického neuronu (UMND):

    • Cervikální myelopatie
    • Roztroušená skleróza
    • Dědičná spastická paraparéza
    • Věk 30-80 let
    • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
    • Schopnost dodržovat studijní postupy
    • Lékařsky bezpečné mít lumbální punkci (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

    Kritéria vyloučení:

    • Diagnostika suspektní, možné, pravděpodobné nebo definitivní ALS buď sporadické nebo familiární
    • Přítomnost pozitivní rodinné anamnézy ALS
    • Klinický důkaz chronického selhání ledvin nebo jater
    • Přítomnost krvácivé poruchy, problémy s tlakem v mozkomíšním moku, alergie na lokální anestetika nebo lokální nebo jiná kožní infekce v místě LP (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)
    • Užívání jakýchkoli protidestičkových nebo antikoagulačních léků, jako je plavix, aggrenox, ticlid, warfarin nebo coumadin (pouze dobrovolníci s lumbální punkcí)

  4. Kritéria pro zařazení dobrovolníků do zdravé kontroly

    • Absence známé neurologické poruchy.
    • Věk 30 - 80 let.
    • Schopnost poskytnout informovaný souhlas.
    • Schopnost dodržovat studijní postupy.
    • Z lékařského hlediska bezpečné mít lumbální punkci.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza ALS, myopatie, neuropatie, mimické poruchy ALS nebo jiného neurodegenerativního onemocnění.
  • Přítomnost pozitivní rodinné anamnézy ALS.
  • Klinický důkaz chronického selhání jater nebo ledvin.
  • Přítomnost poruchy krvácení, problémy s tlakem v mozkomíšním moku, alergie na lokální anestetika nebo lokální nebo jiná kožní infekce v místě LP (pouze dobrovolníci z výzkumu LP).
  • Účastník výzkumu nesmí užívat léky proti krevním destičkám nebo antikoagulancia, jako je plavix, aggrenox, ticlid, warfarin nebo coumadin (pouze dobrovolníci z výzkumu LP).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Zdravé ovládání
Jiný: Žádný zásah
Kolekce vzorků
Časná ALS
Jiný: Žádný zásah
Kolekce vzorků
Podezření na ALS
Jiný: Žádný zásah
Kolekce vzorků
Napodobování onemocnění ALS
Jiný: Žádný zásah
Kolekce vzorků

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R)
Časové okno: Každých 6 měsíců
ALSFRS-R je rychle spravovaná (5 minut) ordinální hodnotící stupnice používaná k určení hodnocení subjektu jeho schopností a nezávislosti ve 12 funkčních činnostech. Existuje 12 otázek, hodnocených podle předmětu 0-4 (4 je normální). Skóre od 0 (nejhorší) do 48 (nejlepší). Odráží řeč a polykání, jemné motorické dovednosti, velké motorické dovednosti a dýchání.
Každých 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
ALS Association
ALS Therapy Alliance

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James D. Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2008

První zveřejněno (Odhad)

14. května 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2016

Naposledy ověřeno

1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BIO_ALS-01
  • 5RC1NS068179-02 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit