Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af biomarkører i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (BIO_ALS-01)

2. juni 2016 opdateret af: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

En multicenterundersøgelse til validering af ALS-biomarkører

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle 650 blod- og 300 cerebrospinalvæske (CSF) prøver fra personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), rene nedre eller øvre motorneuronsygdomme, såvel som andre neurodegenerative sygdomme og fra personer uden neurologisk lidelse. Gennem sammenligning af disse prøver håber forskerne at lære mere om den underliggende årsag til ALS, samt finde unikke biologiske markører, som kan bruges til at diagnosticere ALS og overvåge sygdomsprogression.

Derudover vil der blive indsamlet op til 600 blodprøver til et delstudie til DNA-analyse. At studere komponenter i blodet, såsom DNA, kan hjælpe os med at forstå, hvad der sker, når gener fungerer unormalt, og hvordan det kan være relateret til sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskere testede, hvilke ændringer der sker hos frivillige med ALS, som kan ses i blodet, og hvilke ændringer der er unikke for ALS og er forskellige fra dem, der findes hos raske frivillige og frivillige med andre neurologiske sygdomme end ALS. Disse ændringer kaldes biomarkører. Biomarkører for ALS er blevet fundet i blod indsamlet i tidligere faser af denne undersøgelse. Biomarkører er ikke-genetiske elementer i dit blod, som kan hjælpe med at gøre diagnosticering af ALS lettere. I den næste fase vil sammenligning af disse ændringer i blodet hos frivillige med ALS og uden ALS blive brugt til at bekræfte disse biomarkører og til at udvikle et værktøj til at diagnosticere og overvåge progression af ALS.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

475

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Neurology
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Saint Mary's Healthcare
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Hennepin County Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson/UMDNJ
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12205
        • Upstate Clinical Research, LLC
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center, PACC
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Carolinas Health Care
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence ALS Clinic
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97233
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Neurological Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Frivillige vil blive inviteret til at deltage i denne undersøgelse af deres neurologer enten på klinikken eller ved et regelmæssigt planlagt besøg.

Beskrivelse

  1. ALS frivillige

    Inklusionskriterier:

    • Diagnose af mulig (undtagen frivillige med KUN UMN-tegn), sandsynlig, sandsynligt-laboratorieunderstøttet eller sikker ALS, enten sporadisk eller familiær i henhold til reviderede El Escorial-kriterier
    • Sygdomsvarighed på mindre end eller lig med to år fra symptomdebut
    • Alder 30-80 år på tidspunktet for sygdomsdebut
    • Evne til at give informeret samtykke
    • Evne til at overholde studieprocedurer
    • Medicinsk sikkert at få lumbalpunktur (kun frivillige med lumbalpunktur)

    Ekskluderingskriterier:

    • Klinisk tegn på kronisk lever- eller nyresvigt
    • Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse, problemer med CSF-tryk, allergi over for lokalbedøvelse eller en lokal eller anden hudinfektion på LP-stedet (kun frivillige med lumbalpunktur)
    • Brug af trombocythæmmende eller antikoagulerende lægemidler, såsom plavix, aggrenox, ticlid, warfarin eller coumadin (kun frivillige med lumbalpunktur)

  2. Mistænkte ALS (PMND) frivillige

    Inklusionskriterier:

    • Diagnose af formodet ALS defineret som tilstedeværelsen af ​​UMN- eller LMN-tegn alene og diagnosen af ​​klinisk sandsynligt laboratorieunderstøttet ALS KAN IKKE bevises ved evidens på klinisk grund i forbindelse med elektrodiagnostiske, neurofysiologiske, neuroimaging eller kliniske laboratorieundersøgelser
    • Sygdomsvarighed på mindre end eller lig med fire år fra symptomdebut
    • Alder 30-80 år på tidspunktet for sygdomsdebut
    • Evne til at give informeret samtykke
    • Evne til at overholde studieprocedurer
    • Medicinsk sikkert at få lumbalpunktur (kun frivillige med lumbalpunktur)

    Ekskluderingskriterier:

    • Klinisk tegn på kronisk lever- eller nyresvigt
    • Genetisk bekræftet diagnose af arvelig spastisk paraparese eller spinal motoratrofi (SMA) sygdom
    • Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse, problemer med CSF-tryk, allergi over for lokalbedøvelse eller en lokal eller anden hudinfektion på LP-stedet (kun frivillige med lumbalpunktur)
    • Brug af trombocythæmmende eller antikoagulerende lægemidler, såsom plavix, aggrenox, ticlid, warfarin eller coumadin (kun frivillige med lumbalpunktur)

  3. Frivillige, der efterligner neurologiske sygdomme

    Inklusionskriterier:

    Diagnose af en af ​​følgende:

    Pure Lower Motor Neuron Disease (LMND) efterligner:

    • Multifokal motorisk neuropati
    • Autoimmun motorisk neuropati
    • Cervikale eller lumbosakrale radikulopatier

    Perifere mononeuropatier:

    • Ulnar neuropati
    • Karpaltunnelsyndrom/median neuropati
    • Peroneal neuropati
    • Iskias neuropati
    • Spinal muskelatrofi
    • Spinobulbar muskelatrofi (Kennedys sygdom)
    • Charcot Marie-Tooth Disease (CMT)

    Pure Upper Motor Neuron Disease (UMND) efterligner:

    • Cervikal myelopati
    • Multipel sclerose
    • Arvelig spastisk paraparese
    • Alder 30-80 år
    • Evne til at give informeret samtykke
    • Evne til at overholde studieprocedurer
    • Medicinsk sikkert at få lumbalpunktur (kun frivillige med lumbalpunktur)

    Ekskluderingskriterier:

    • Diagnose af formodet, mulig, sandsynlig eller sikker ALS enten sporadisk eller familiær
    • Tilstedeværelse af positiv familiehistorie af ALS
    • Klinisk tegn på kronisk nyre- eller leversvigt
    • Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse, problemer med CSF-tryk, allergi over for lokalbedøvelse eller en lokal eller anden hudinfektion på LP-stedet (kun frivillige med lumbalpunktur)
    • Brug af trombocythæmmende eller antikoagulerende lægemidler, såsom plavix, aggrenox, ticlid, warfarin eller coumadin (kun frivillige med lumbalpunktur)

  4. Inklusionskriterier for sunde kontrolfrivillige

    • Fravær af en kendt neurologisk lidelse.
    • Alder 30 - 80 år.
    • Evne til at give informeret samtykke.
    • Evne til at overholde studieprocedurer.
    • Medicinsk sikkert at få lumbalpunktur.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med ALS, myopati, neuropati, ALS-lignende lidelse eller anden neurodegenerativ sygdom.
  • Tilstedeværelse af positiv familiehistorie af ALS.
  • Klinisk tegn på kronisk lever- eller nyresvigt.
  • Tilstedeværelse af blødningsforstyrrelser, problemer med CSF-tryk, allergi over for lokalbedøvelse eller en lokal eller anden hudinfektion på LP-stedet (kun frivillige i LP-forskning).
  • Forskningsdeltagere må ikke tage blodpladehæmmende eller antikoagulerende lægemidler, såsom plavix, aggrenox, ticlid, warfarin eller coumadin (kun LP-forskningsfrivillige).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Sund kontrol
Andet: Ingen indgriben
Samling af prøver
Tidlig ALS
Andet: Ingen indgriben
Samling af prøver
Mistænkt ALS
Andet: Ingen indgriben
Samling af prøver
Sygdomslignere af ALS
Andet: Ingen indgriben
Samling af prøver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsramme: Hver 6. måned
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (5 min) ordinær vurderingsskala, der bruges til at bestemme et individs vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Der er 12 spørgsmål, bedømt efter emnet 0-4 (4 er normalt). Score fra 0 (dårligst) til 48 (bedst). Afspejler tale og synke, finmotorik, stor motorik og vejrtrækning.
Hver 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)
ALS Association
ALS Therapy Alliance

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James D. Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2008

Først opslået (Skøn)

14. maj 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BIO_ALS-01
  • 5RC1NS068179-02 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner