此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

来那度胺、硼替佐米、地塞米松与大剂量 SCT 治疗在 65 岁以下 MM 患者中的随机试验 (DFCI 10-106)

2023年11月27日更新者：Paul Richardson, MD

一项随机的 III 期研究，比较使用来那度胺、硼替佐米和地塞米松 (RVD) 联合进行的常规剂量治疗与外周干细胞移植大剂量治疗在 65 岁以下患者骨髓瘤初始治疗中的效果

药物来那度胺、硼替佐米和地塞米松已获得 FDA 批准。它们尚未被批准用于治疗多发性骨髓瘤或任何其他类型的癌症。硼替佐米目前被 FDA 批准用于治疗多发性骨髓瘤。来那度胺被批准与地塞米松一起用于既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤患者，以及治疗某些类型的骨髓增生异常综合征（另一种影响血液的癌症）。地塞米松通常单独使用或与其他药物联合使用来治疗多发性骨髓瘤。请注意，硼替佐米和来那度胺是免费提供给参与该试验的患者的。干细胞收集和移植过程中使用的药物美法仑和环磷酰胺也获得了 FDA 的批准。马法兰是 FDA 批准的多发性骨髓瘤化疗药物，用作干细胞移植前的高剂量调理治疗。环磷酰胺可单独使用或与其他药物联合使用来治疗多发性骨髓瘤。这些药物已用于其他多发性骨髓瘤研究，这些研究的信息表明，这种联合治疗可能有助于治疗新诊断的多发性骨髓瘤。

在这项研究中，我们正在寻求探索药物组合、来那度胺、硼替佐米和地塞米松单独使用或与自体干细胞移植联合使用，以了解它可能有哪些副作用以及它对治疗新诊断的多发性骨髓瘤的效果如何。具体而言，本试验的目的是确定在新药时代，高剂量治疗 (HDT) 在年轻患者多发性骨髓瘤的初始治疗中是否仍然是必要的。在这项研究中，如果 HDT 能将无进展生存期显着延长至少 9 个月或更长时间，那么与常规剂量治疗相比，HDT 将被认为更优，认识到特定亚组与其他亚组相比可能获益更多。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

多发性骨髓瘤

干预/治疗

详细说明

在筛选程序确定患者是否符合这项研究的条件后，患者将被随机分配到研究组之一：来那度胺、硼替佐米和地塞米松，无需自体干细胞移植，然后进行来那度胺维持治疗（A 组）或来那度胺、硼替佐米和地塞米松地塞米松联合自体干细胞移植，然后来那度胺维持治疗（B 组）。被分配到任一组的机会均等。

所有参与者将接受一个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松治疗，然后被随机分配到 A 组或 B 组。

在干细胞收集之前，A 组的参与者将接受另外两个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松。如果随机分配到 A 组，受试者将接受干细胞收集，然后接受五个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松。随后将进行来那度胺维持治疗，直至疾病进展。

在干细胞收集之前，B 组的参与者将接受另外两个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松。如果随机分配到 B 组，受试者将接受干细胞采集和自体干细胞移植，然后接受两个周期的来那度胺、硼替佐米和地塞米松。随后将进行来那度胺维持治疗，直至疾病进展。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

729

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35294
    - University of Alabama at Birmingham
- Arizona
  - Tucson、Arizona、美国、85724
    - Arizona Comprehensive Cancer Center
- California
  - Duarte、California、美国、91010
    - City of Hope
  - La Jolla、California、美国
    - University of California at San Diego
  - San Francisco、California、美国、94143
    - University of California, San Francisco
  - Stanford、California、美国、94305
    - Stanford University
- Colorado
  - Denver、Colorado、美国、80218
    - Colorado Blood Cancer Institute
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32608
    - University of Florida
  - Tampa、Florida、美国、33612
    - H. Lee Moffitt Cancer Center
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、美国、30322
    - Emory University
- Idaho
  - Boise、Idaho、美国、83712
    - Mountain States Tumor Institute at St. Luke's Regional Medical Center
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60637
    - University of Chicago
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70121
    - Ochsner Foundation Clinic
- Maine
  - Brewer、Maine、美国、04412
    - Eastern Maine Medical Center
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Dana-Farber Cancer Institute
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Hyannis、Massachusetts、美国、02601
    - Cape Cod Healthcare
  - Newton、Massachusetts、美国
    - Newton-Wellesley Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - University of Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48201
    - Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
- Mississippi
  - Jackson、Mississippi、美国、39216
    - University of Mississippi Medical Center
- New Hampshire
  - Concord、New Hampshire、美国
    - New Hampshire Oncology and Hematology
  - Hooksett、New Hampshire、美国
    - New Hampshire Oncology and Hematology
  - Laconia、New Hampshire、美国
    - New Hampshire Oncology and Hematology
- New York
  - Brooklyn、New York、美国
    - State University of New York Downstate Medical Center
  - Buffalo、New York、美国、14263
    - Roswell Park Cancer Institute
  - Lake Success、New York、美国、11042
    - North Shore Long Island Jewish Health System
  - New York、New York、美国、10032
    - Columbia University
  - New York、New York、美国、10021
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
  - New York、New York、美国、10029
    - Mount Sinai Medical Center
  - Rochester、New York、美国、14642
    - University of Rochester Medical Center
- North Carolina
  - Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
    - UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Duke University
  - Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
    - Wake Forest University
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43210
    - Ohio State University Medical Center
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国
    - Oregon Health and Sciences
- Pennsylvania
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19111
    - Fox Chase Cancer Center
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
    - University of Pennsylvania Medical Center
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
    - University of Pittsburgh Medical Center
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、37203
    - Vanderbilt University
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75390
    - University of Texas Southwestern Medical Center
  - Houston、Texas、美国、77030
    - MD Anderson Cancer Center
  - Houston、Texas、美国、77030
    - Baylor college of medicine
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、美国
    - Huntsman Cancer Institute
- Washington
  - Seattle、Washington、美国、98109
    - Fred Hutchinson Cancer Research Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

根据国际骨髓瘤基金会 2003 年诊断标准诊断多发性骨髓瘤
记录有症状的骨髓瘤，伴有与骨髓瘤相关的器官损害，并在注册后 21 天内进行实验室评估
可通过单克隆成分的血清或尿液评估或血清游离轻链测定来测量的骨髓瘤。
ECOG 表现状态 </= 2
阴性 HIV 验血
自愿书面知情同意

排除标准：

怀孕或哺乳期女性
MM 的既往全身治疗（如果在研究开始前至少 7 天允许进行局部放疗，如果剂量 </= 相当于 160 mg 地塞米松超过 2 周则允许使用皮质类固醇）
原发性淀粉样变性 (AL) 或骨髓瘤并发淀粉样变性
接受任何其他调查代理人
已知脑转移
对任何研究药物或类似成分的化合物的耐受性差或过敏
血小板计数 <50,000/mm3，注册后 21 天内
ANC <1,000 个细胞/mm3，注册后 21 天内
血红蛋白 <8 g/dL，注册后 21 天内
肝功能损害（>/= 1.5 x 机构 ULN 或 AST (SGOT)、ALT (SGPT) 或碱性磷酸酶 >2 x ULN）。患有良性高胆红素血症的患者符合条件。
肾功能不全（注册后 21 天内血清肌酐 >2.0 mg/dl 或肌酐清除率 <50 ml/min）
呼吸损害 (DLCO < 50%)
心脏或冠状动脉衰竭或 LVEF < 40% 的临床体征。入组前 6 个月内发生心肌梗塞、NYHA III 级或 IV 级心力衰竭、不受控制的心绞痛、严重不受控制的室性心律失常，或急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据
并发疾病包括但不限于持续或活动性严重感染、已知感染乙型或丙型肝炎病毒、糖尿病控制不佳、严重不受控制的精神疾病或精神疾病/社交情况会限制对研究要求的依从性
除基底细胞癌和 I 期宫颈癌外的另一种恶性病史。如果 2 年多前经历过恶性肿瘤并确认治愈，则这些参与者可以根据具体情况考虑进行研究，并与 PI 进行讨论。
无法遵守抗血栓治疗方案
周围神经病变 >/= 2 级

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：单独估价师所有参与者均接受一个周期的来那度胺 (R)、硼替佐米 (V) 和地塞米松 (D) 治疗，然后进行随机分组。然后所有参与者都接受了两个额外的 RVD 周期，然后进行干细胞收集。仅 RVD 参与者接受了五个额外的 RVD 周期。双臂的维持治疗包括每日 10 mg 来那度胺，如果耐受的话可升级至 15 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出治疗或研究。完成方案指定的治疗后，建议在复发时进行非研究挽救性移植，但不强制 RVD 单独参与者进行。 RVD 周期持续时间 = 21 天 R：第 1-14 天口服 25 mg V：第 1、4、8 和 11 天每平方米体表面积 1.3 mg IV 或皮下注射 D：口服 20 mg（第 1-3 周期） ) 或第 1、2、4、5、8、9、11 和 12 天 10 mg（周期 4-8）	药品：来那度胺口服给药其他名称： CC-5013 药品：硼替佐米静脉内或根据方案修订，皮下给药其他名称：万珂 PS-341 药品：地塞米松口服给药前 3 个周期的剂量为 20 毫克/天。剩余周期的剂量为 10 毫克/天。其他名称：十进制
有源比较器：RVD 加 ASCT 所有参与者均接受一个周期的来那度胺 (R)、硼替佐米 (V) 和地塞米松 (d) 治疗，然后进行随机分组。然后所有参与者都接受了两个额外的 RVD 周期，然后进行干细胞收集。 RVD 加自体干细胞移植 (ASCT) 参与者接受高剂量美法仑（200 mg/m2，根据理想体重调整）ASCT，并在恢复后（约第 60 天）接受两个额外的 RVD 周期。双臂的维持治疗包括每日 10 mg 来那度胺，如果耐受的话可升级至 15 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出治疗或研究。完成方案指定的治疗后，RVD 加 ASCT 参与者可以接受第二次移植。 RVD 周期持续时间 = 21 天 R：第 1-14 天口服 25 mg V：第 1、4、8 和 11 天每平方米体表面积 1.3 mg IV 或皮下注射 D：口服 20 mg（第 1-3 周期） ) 或第 1、2、4、5、8、9、11 和 12 天 10 mg（周期 4-8）	药品：来那度胺口服给药其他名称： CC-5013 药品：硼替佐米静脉内或根据方案修订，皮下给药其他名称：万珂 PS-341 药品：地塞米松口服给药前 3 个周期的剂量为 20 毫克/天。剩余周期的剂量为 10 毫克/天。其他名称：十进制程序：自体干细胞移植自体干细胞是指从参与者身上采集的干细胞，作为高剂量马法兰化疗后新血细胞的来源。其他名称：外周血干细胞 (PBSC) 移植

参与者组/臂

干预/治疗

实验性的：单独估价师

所有参与者均接受一个周期的来那度胺 (R)、硼替佐米 (V) 和地塞米松 (D) 治疗，然后进行随机分组。然后所有参与者都接受了两个额外的 RVD 周期，然后进行干细胞收集。仅 RVD 参与者接受了五个额外的 RVD 周期。双臂的维持治疗包括每日 10 mg 来那度胺，如果耐受的话可升级至 15 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出治疗或研究。完成方案指定的治疗后，建议在复发时进行非研究挽救性移植，但不强制 RVD 单独参与者进行。

RVD 周期持续时间 = 21 天 R：第 1-14 天口服 25 mg V：第 1、4、8 和 11 天每平方米体表面积 1.3 mg IV 或皮下注射 D：口服 20 mg（第 1-3 周期） ) 或第 1、2、4、5、8、9、11 和 12 天 10 mg（周期 4-8）

药品：来那度胺

口服给药

其他名称：

CC-5013

药品：硼替佐米

静脉内或根据方案修订，皮下给药

其他名称：

万珂
PS-341

药品：地塞米松

口服给药

前 3 个周期的剂量为 20 毫克/天。剩余周期的剂量为 10 毫克/天。

其他名称：

十进制

有源比较器：RVD 加 ASCT

所有参与者均接受一个周期的来那度胺 (R)、硼替佐米 (V) 和地塞米松 (d) 治疗，然后进行随机分组。然后所有参与者都接受了两个额外的 RVD 周期，然后进行干细胞收集。 RVD 加自体干细胞移植 (ASCT) 参与者接受高剂量美法仑（200 mg/m2，根据理想体重调整）ASCT，并在恢复后（约第 60 天）接受两个额外的 RVD 周期。双臂的维持治疗包括每日 10 mg 来那度胺，如果耐受的话可升级至 15 mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出治疗或研究。

完成方案指定的治疗后，RVD 加 ASCT 参与者可以接受第二次移植。

药品：来那度胺

口服给药

其他名称：

CC-5013

药品：硼替佐米

静脉内或根据方案修订，皮下给药

其他名称：

万珂
PS-341

药品：地塞米松

口服给药

前 3 个周期的剂量为 20 毫克/天。剩余周期的剂量为 10 毫克/天。

其他名称：

十进制

程序：自体干细胞移植

自体干细胞是指从参与者身上采集的干细胞，作为高剂量马法兰化疗后新血细胞的来源。

其他名称：

外周血干细胞 (PBSC) 移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
中位无进展生存期 (PFS) 大体时间：治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位（最长）PFS 随访时间分别为 70 个月和 129 个月。	PFS 使用 Kaplan-Meier (KM) 方法进行估计，并定义为从随机分组到疾病进展早期 (PD) 的时间，该时间由中央审查或任何原因死亡（事件）确定。开始非方案治疗 (NPT) 的患者在 NPT 开始日期（如果有）或治疗结束日期（如果 NPT 日期缺失）进行审查。自最后一次已知无进展之日起超过 1 年发生的死亡不计为事件，并在上次疾病评估日期进行审查。未开始 NPT、进展或死亡的患者在上次疾病评估日期进行审查。 PD 基于国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 统一反应标准。 [Kumar S 等人 Lancet Oncol 2016；17(8):e328-e346]。	治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位（最长）PFS 随访时间分别为 70 个月和 129 个月。

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
部分缓解 (PR) 率大体时间：在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 133.5 个月。	PR 率是在治疗中达到 PR 或更好的参与者的百分比，并根据 IMWG 标准进行评估。 PR 定义为血清 M 蛋白减少 > 50%，24 小时尿 M 蛋白减少 > 90% 或每 24 小时减少至 < 200 mg。如果血清和尿液 M 蛋白无法测量，则需要用相关和不相关的游离轻链水平之间的差异降低 > 50% 来代替 M 蛋白标准。如果血清和尿液 M 蛋白无法测量，并且血清游离光测定也无法测量，则需要用浆细胞减少 > 50% 来代替 M 蛋白，前提是基线骨髓浆细胞百分比 > 30%。除了上面列出的标准外，如果在基线时存在，还需要软组织浆细胞瘤的大小减少 > 50%。 98.2857% 的准确 (Clopper-Pearson) 置信限代表针对关键次要结果的每个统计分析计划对 7 次测试 (1-0.05/7) 进行 Bonferroni 调整。	在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 133.5 个月。
非常好的部分缓解 (VGPR) 率大体时间：在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 134 个月。	VGPR 率是治疗中达到 VGPR 或更好的参与者的百分比，并根据 IMWG 标准进行评估。 VGPR被定义为通过免疫固定可检测到但通过电泳检测不到的血清和尿液M蛋白，或者血清M蛋白加尿液M蛋白水平每24小时减少90%或更多<100mg。	在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 134 个月。
完全缓解 (CR) 率大体时间：在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 134 个月。	CR 率是在治疗中达到 CR 或更好的参与者的百分比，并根据 IMWG 标准进行评估。 CR被定义为血清和尿液的阴性免疫固定以及任何软组织浆细胞瘤和骨髓中浆细胞<5%的消失。不需要重复骨髓活检来确认。	在维持之前的每个周期以及维持期间每 3 个周期对疾病进行评估。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 134 个月。
中位缓解持续时间：部分缓解 (DOR PR) 大体时间：治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位（最长）DOR PR 随访时间为 62.9 个月和 122.9 个月。	DOR PR 使用 KM 方法进行估计，并定义为根据 IMWG 标准，从记录的最佳缓解 CR 到记录的疾病进展的时间。未进展或死亡的患者在最后已知无进展日期进行审查。	治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位（最长）DOR PR 随访时间为 62.9 个月和 122.9 个月。
5 年进展时间 (TTP) 大体时间：治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位 TTP 随访时间为 70 个月。概率估计为 5 年。	TTP 使用 KM 方法进行估计，并定义为从随机化到记录 IMWG 疾病进展的时间或审查时间（存活者最后一次疾病评估的时间，死亡者的死亡时间）。在 TTP 分析中，在非方案治疗日期对在疾病进展或死亡之前开始非方案治疗的患者进行审查。 5 年 TTP 终点是一个概率。	治疗时，每个周期评估一次疾病直至维持，并在维持期间每 3 个周期评估一次疾病。在长期随访中，每 2 个月评估一次疾病，直至 PD 或死亡。中位 TTP 随访时间为 70 个月。概率估计为 5 年。
5 年总体生存率 (OS) 大体时间：长期随访中，每2个月进行一次生存随访，直至死亡。中位（最长）OS 随访时间为 76 个月和 129 个月。概率估计为 5 年。	OS 使用 KM 方法进行估计，并定义为从随机分组到因任何原因死亡的时间。活着的患者在最后已知活着的日期进行了审查。 5 年 OS 终点是一个概率。	长期随访中，每2个月进行一次生存随访，直至死亡。中位（最长）OS 随访时间为 76 个月和 129 个月。概率估计为 5 年。
3 级或以上治疗相关非血液不良事件 (AE) 率大体时间：每个治疗周期都会评估 AE。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 133.5 个月。	在整个试验治疗过程中（包括 ASCT）以及收到最后一剂试验药物后 30 天内，对安全性进行了评估。治疗归因和分级基于 NCI CTCAE v4。 3 级或更高的治疗相关非血液学 AE 发生率是根据病例报告表中报告的 CTCAEv4，经历任何 3-5 级治疗相关（可能、可能或明确归因）非血液学不良事件的参与者的百分比。使用 Fisher 精确检验比较两组之间所有 3 级或更高毒性发生率的差异。	每个治疗周期都会评估 AE。随机分组的中位治疗持续时间（月）为 28.2（仅 RVD）和 36.1（RVD 加 ASCT）。该研究队列的最长治疗持续时间为 133.5 个月。
第二原发恶性肿瘤 (SPM) 5 年累积发病率大体时间：5年	第二原发性恶性肿瘤 (SPM) 被定义为另一种新的、不相关的癌症的发展，无论之前的恶性肿瘤归因如何进行治疗。将死亡作为竞争风险来估计 SPM 的累积发生率。使用 SAE 表格或 MEDWATCH 3500A 表格收集 SPM，并使用 NCI CTCAE 第 4 版作为指南确定强度。	5年
中位治疗时间大体时间：长达 134 个月	使用 KM 方法估计的治疗持续时间定义为从登记 (C1) 到停止治疗（事件）或在最后一次治疗日期进行审查的时间。	长达 134 个月
中位维持治疗持续时间大体时间：长达 128 个月	使用 KM 方法估计的维持治疗持续时间定义为从维持开始到停止维持（事件）的时间或在最后一次维持治疗日期进行审查的时间。	长达 128 个月
后续治疗率大体时间：长达 129 个月	后续治疗率是停止治疗并开始后续非方案治疗的参与者的百分比。	长达 129 个月
癌症治疗/妇科肿瘤组功能评估相对于基线的变化 - 神经毒性 (FACT/GOG-NTX) 大体时间：周期 1（基线）、周期 2、活动前、周期 5 臂 A/后自动 HSCT 臂 B、周期 8 臂 A/周期 5 臂 B、维护第 1 天、距基线 2 年、距基线 3 年	FACT/GOG-NTX 评估由 11 个问题组成，全部用于构建 1 个分量表来总结周围神经病变的症状，包括感觉、运动和听觉问题以及冷敏感性。（https://www.facit.org/measures/FACT-GOG-NTX）每个问题都有 4 种可能的回答，从 0（完全没有）到 4（非常多），这些回答是反向评分和求和的。然后将该总和乘以已回答问题的数量，然后除以非空白问题的数量，以保持所有最终分数彼此成比例，即使某些问题留空。总分范围从0到44，分数越高表明神经毒性越小，分数越低表明神经毒性越大。与基线相比的变化就是差异	周期 1（基线）、周期 2、活动前、周期 5 臂 A/后自动 HSCT 臂 B、周期 8 臂 A/周期 5 臂 B、维护第 1 天、距基线 2 年、距基线 3 年
欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷核心 30 (EORTC QLQ-C30) 基线的变化：全球健康状况/生活质量 (QoL) 子量表大体时间：周期 1（基线）、周期 2、活动前、周期 5 臂 A/后自动 HSCT 臂 B、周期 8 臂 A/周期 5 臂 B、维护第 1 天、距基线 2 年、距基线 3 年	EORTC QLQ-C30 评估由 30 个问题组成，用于构建 15 个不同的子量表（五个功能量表、九个症状量表和一个整体健康状况/生活质量量表）。全球健康状况/生活质量量表由两个问题组成，每个问题的范围为 6（1 = 非常差到 7 = 优秀）。对原始分数进行线性变换后，所有子量表的分数范围为0到100，分数越高代表整体健康状况和生活质量越好。	周期 1（基线）、周期 2、活动前、周期 5 臂 A/后自动 HSCT 臂 B、周期 8 臂 A/周期 5 臂 B、维护第 1 天、距基线 2 年、距基线 3 年
质量调整生命年 (QALY) 大体时间：该研究队列的最长观察生存期为 129.4 个月。	QALY 是通过手臂一线治疗开始时开始的模型进行估计的。使用开源 Amua 0.3.0 检查生命周期以及后续治疗方案软件。使用 10,000 次一阶蒙特卡洛模拟进行基本案例分析。使用 WebPlotDigitizer 从关键临床试验的 Kaplan-Meier 曲线中提取条件概率。成本是根据 RED BOOK 和 DFCI 费用报告（以美元 ($) 计算）在 2022 年通胀调整和 3% 折扣后估算的，QALY 效果是使用 Hatswell 等人的 EQ-5D 数据来衡量的。	该研究队列的最长观察生存期为 129.4 个月。