氯法拉滨联合低剂量阿糖胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者
氯法拉滨加低剂量阿糖胞苷用于治疗低甲基化治疗后复发或难治的高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者
这项临床研究的目的是了解在标准疗法无法控制疾病后，氯法拉滨与阿糖胞苷联合使用是否有助于控制骨髓增生异常综合征 (MDS)。 还将研究这种治疗的安全性。
氯法拉滨旨在干扰癌细胞的生长和发育。
阿糖胞苷旨在将自身插入癌细胞的 DNA（细胞的遗传物质）中，并阻止 DNA 自我修复。
研究概览
详细说明
感应周期：
如果发现您有资格参加研究，则在每个周期的第 1-5 天，您将在 1-2 小时内通过静脉接受氯法拉滨。
在每个周期的第 1-7 天，您将通过皮下注射接受阿糖胞苷，持续数秒，每天 2 次。
您最多可以按照此剂量和时间表接受 3 个周期（也称为“诱导周期”）。 每个周期有 7 个治疗日，但一个周期的总长度（包括休息和恢复期）通常在 4 到 8 周之间。
巩固周期：
在您完成诱导周期后，如果您对治疗有反应，您可以继续进行最多 12 个以上的治疗周期，这将被称为“巩固周期”。 并非每个参与者都能接受全部 12 个巩固周期。 您将收到的实际数量取决于您是否保持反应以及您如何能够忍受正在进行的治疗。 每个巩固周期之间将有 4-8 周，具体取决于您可能有的任何副作用和您的血细胞计数。
在巩固周期中，您将在第 1-3 天通过 1-2 小时静脉注射氯法拉滨。 您将在数秒内通过皮下注射接受阿糖胞苷，每天 2 次。
归纳和巩固周期：
在您接受氯法拉滨和阿糖胞苷治疗的那几天（诱导期间的第 1-5 天和巩固期间的第 1-3 天），将在阿糖胞苷注射前约 3-6 小时给予氯法拉滨。 您可以学习如何给自己注射阿糖胞苷。 在这种情况下，您可以在接受氯法拉滨后离开诊所。 除非您在住院期间接受治疗，否则您将需要在日记中记录阿糖胞苷的注射情况。
考察访问：
在每个周期的第 1 天（+/- 7 天）：
- 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
- 您的表现状态将被记录下来。
- 将抽取血液（约 1-2 茶匙）进行常规检查。
在您开始第一个周期后大约 4 周，您可能会进行骨髓抽吸检查疾病状况。 之后，当医生认为需要时，您可能会重复进行骨髓穿刺。
建议您在治疗的前 4 周内留在休斯顿。 之后，您将需要在每个入职培训周期之前返回休斯顿。 如果您继续巩固治疗，您可以接受当地肿瘤科医生的这些治疗。 但是，您必须至少每 3 个月返回休斯敦进行一次学习访问。
学习时间：
您可以继续服用研究药物最多 15 个周期。 如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，或者如果您无法遵循研究指导，您将无法再服用研究药物。
这是一项调查研究。 氯法拉滨已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于患有急性淋巴细胞白血病的儿科患者。 它在成人和 MDS 患者中的应用尚处于研究阶段。
阿糖胞苷已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗急性髓性白血病 (AML) 患者。
多达 80 名患者将参加这项研究。 所有人都在 MD Anderson 就读。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 年龄 >/= 18 岁。
- 根据世界卫生组织 (WHO) 或法国-美国-英国 (FAB) 标准，在进入研究前 10 周内确诊 MDS。 患者要么不符合条件，要么选择不进行干细胞移植。
- MDS 分类如下：难治性贫血伴原始细胞过多 (RAEB-1)（5%-9% BM 原始细胞）； RAEB-2（10%-19% BM 爆炸）；慢性粒单核细胞白血病 (CMML)（5%-19% 骨髓 (BM) 母细胞）； RAEB-t（20%-29% BM 原始细胞）和/或国际前列腺症状评分 (IPSS)：中度 2 和高风险患者。
- 在完成至少 4 个周期的阿扎胞苷或地西他滨，或至少 2 个周期的 SGI-110 后，无反应、进展或复发（根据 2006 年国际工作组 (IWG) 标准；详见第 8 节）在过去 2 年内 - 和/或 - 对阿扎胞苷、地西他滨或 SGI-110 的不耐受定义为与药物相关 >/= 3 级肝或肾毒性，导致在前 2 年内停止治疗。
- 东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现状态 </= 2。
- 愿意遵守和遵守协议中规定的所有禁令和限制。
- 患者（或患者的合法授权代表）必须已签署知情同意书，表明患者了解本研究的目的和所需程序，并愿意参加本研究。
排除标准：
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或心律失常。
- 活动性感染对适当的抗生素反应不充分（即 >/= 38 摄氏度的持续温度）。
- 总胆红素 >/= 1.5 mg/dL，与溶血或吉尔伯特病无关。 如果至少 75% 的胆红素是间接胆红素，则总胆红素 >/= 1.5 mg/dL 至 3 mg/dL 的患者符合条件。
- 丙氨酸转氨酶 (ALT/SGPT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST/SGOT) >/= 2.5 x 正常上限。
- 血清肌酐 > 1.5 mg/dL。
- 怀孕或哺乳期的女性患者。
- 不愿遵守避孕要求的具有生育潜力的患者（包括有性伴侣的男性使用避孕套，女性使用处方口服避孕药[避孕药]、避孕针、宫内节育器（IUD）、双屏障法[杀精子胶或带避孕套或隔膜的泡沫]、避孕贴片或手术绝育）贯穿整个研究。
- 筛选时尿液或血液 β-人绒毛膜促性腺激素 (β HCG) 妊娠试验未呈阴性的具有生殖潜力的女性患者。
- 接受任何其他同步研究药物或化学疗法、放射疗法或免疫疗法的患者。
- 之前未使用阿糖胞苷或氯法拉滨进行治疗。 如果考虑，允许在研究前或研究期间的任何时间使用羟基脲控制白细胞增多或使用造血生长因子（例如 G-CSF、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)、procrit、aranesp、血小板生成素）为了患者的最大利益。
- 会限制患者遵守研究要求的能力的精神疾病或社会状况。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：氯法拉滨 + 阿糖胞苷
就职： 氯法拉滨 10 mg/m2 每天静脉注射 1-2 小时，持续 5 天（第 1-5 天） 阿糖胞苷 20 mg 皮下注射，每天两次，持续 7 天（第 1-7 天） 合并： 氯法拉滨 10 mg/m2 每天静脉注射 1-2 小时，持续 3 天（第 1-3 天） 阿糖胞苷 20 mg 皮下注射，每天两次，持续 5 天（第 1-5 天） |
就职： 每天 1-2 小时静脉注射 10 mg/m2，持续 5 天（第 1-5 天） 合并： 每天 1-2 小时静脉注射 10 mg/m2，持续 3 天（第 1-3 天）
其他名称：
就职： 每天两次皮下注射 20 毫克，持续 7 天（第 1-7 天） 合并： 每天两次皮下注射 20 毫克，持续 5 天（第 1-5 天）
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
完全响应 (CR) 的参与者人数
大体时间：第一个周期后 4 周
|
完全缓解标准（CR 必须持续至少 4 周）：骨髓：</= 5% 成髓细胞，所有细胞系正常成熟；注意到持续性发育不良；血液：血红蛋白 (Hb) >/= 11 g/dL（未输血，患者未服用 EPO）；中性粒细胞 >/= 1x109/L（不是骨髓生长因子）；血小板 >/= 100 * 109/L（未服用血小板生成剂）；没有爆炸。
在课程 1（第 28 天 +/- 7 天）结束时进行骨髓抽吸和/或活检。
Thall、Simon 和 Estey 的方法用于监测反应。
|
第一个周期后 4 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期（OS）
大体时间：5年
|
总生存期定义为从研究开始日期到因任何原因死亡日期的时间间隔，以天/月为单位。
用于监测总生存期的贝叶斯事件发生时间模型。
|
5年
|
合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2011-0660
- NCI-2011-03436 (注册表：NCI CTRP)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
白血病的临床试验
-
Shenzhen Second People's Hospital招聘中白血病 | 骨髓的 | 慢性的 | BCR-ABL (Breakpoint Cluster Region-abelson Murine Leukemia) | 积极的中国