帕唑帕尼治疗伊马替尼和舒尼替尼难治性晚期胃肠道间质瘤 (PAGIST)
2017年5月9日 更新者：Scandinavian Sarcoma Group
帕唑帕尼治疗伊马替尼和舒尼替尼难治性晚期 GIST - 斯堪的纳维亚肉瘤组的一项非比较 II 期多中心研究
患有转移性或局部晚期胃肠道间质瘤 (GIST) 的患者对迄今为止批准用于治疗该疾病的两种药物——酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 伊马替尼和舒尼替尼——产生耐药性，预后较差。
有时，其他药物（主要是其他 TKI）可能会产生进一步的反应，这些药物已在不同的研究中进行了探索，但尚未获准用于临床。
帕唑帕尼是一种抑制酪氨酸激酶 KIT、PDGFRA 和 VEGF 1-3 的 TKI，所有这些在 GIST 的发病机制中都具有重要作用。
理论上，它可能在 GIST 中发挥作用，值得进行研究性试验。
该药物被批准用于转移性肾癌，并且耐受性相对较好。
在本试验（SSG XXI）中，将评估治疗12周后的疾病控制率（DCR）=（CR+PR+SD）作为主要终点，同时测量谷值。
次要终点包括 ORR、PFS、毒性和与第 12 周谷水平和与肿瘤原发突变（如果已知）相关的疾病控制率。
目标是将 72 名患者纳入试验，该试验是开放式单臂试验。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
72
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Aarhus、丹麦、DK-8000 Aarhus C
- Aarhus University Hospital, dept. of Oncology
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Herlev、丹麦、2730
- Herlev Hospital, dept. of Oncology
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Berlin、德国、13125
- Klinik für Interdisziplinäre Onkologie, Sarkomzentrum Berlin-Brandenburg
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Essen、德国、DE-45122
- Universitätsklinikum Essen, Innere klinik und Poliklinik
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Mannheim、德国、DE-68167
- Studienzentrale chirurgische klinik, Universitäts medizin Mannheim
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Bergen、挪威、N-5021
- Dept of Oncology, Haukeland University Hospital
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Oslo、挪威、N-0310
- Norwegian Radium Hospital
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Trondheim、挪威、N-7006
- Dept of Oncology, St Olav Hospital
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Gothenburg、瑞典、SE-413 45
- Dept of Oncology, Sahlgrenska University Hospital
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Linköping、瑞典、SE-581 85
- Dept of Oncology, Linköping University Hospital
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Lund、瑞典、SE-221 85
- Dept of Oncology, Skane University Hospital
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Stockholm、瑞典、SE-171 76
- Radiumhemmet, Karolinska University Hospital
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Umeå、瑞典、SE-901 85
- Dept of Oncology, Norrland University Hospital
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Uppsala、瑞典、SE-751 85
- Dept of Oncology, Academic Hospital
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Helsingfors、芬兰、FI-00029
- Helsinki University Hospital, dept. of oncology
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Kuopio、芬兰、FI-70029
- Kuopio University Hospital Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
资格标准：
- 转移性和/或局部晚期 GIST，根据组织学诊断为 c-kit 和/或 DOG-1 阳性，或在 KIT 或 PDGFR 中具有 GIST 典型突变
- 根据 RECIST 标准定义的 CT（计算机断层扫描）可测量疾病；至少一处可测量的病灶未接受放疗
- 根据 RECIST 标准，在伊马替尼和舒尼替尼治疗后以及尼罗替尼治疗后（如果已给予该药物）有进行性疾病的 CT 病史
- 除伊马替尼、舒尼替尼和尼罗替尼外，未给予其他 TKI
- 诊断 GIST 时年龄至少 18 岁
- 世卫组织绩效状况 0-2
- 将早期 TKI 治疗和任何其他潜在的非 TKI 治疗的所有毒副作用解决为 1 级或以下
- 方案中定义的足够的器官功能
- 不存在或存在协议中定义的某些其他条件
- 没有怀孕或哺乳
- 有生育潜力的女性必须在整个研究期间接受充分的避孕措施
- 书面知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：打开标签
单臂培唑帕尼
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每天连续服用两 (2) 片 400 毫克的药片
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疾病控制率
大体时间：第 12 周
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开始治疗后第12周CR（完全缓解）+PR（部分缓解）+SD（疾病稳定）的患者比例
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第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：患者将在试验治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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所有服用研究药物的患者的无进展生存期（KM 分析）
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患者将在试验治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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与突变相关的 DCR
大体时间：第 12 周
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上述与原发肿瘤突变类型相关的疾病控制率（如果可用）（非强制性）
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第 12 周
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DCR 与血浆浓度的关系
大体时间：第 12 周
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上文定义的疾病控制率与第 12 周时研究药物的谷浓度（血浆浓度）的关系
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第 12 周
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毒性
大体时间：将在试验治疗期间 + 1 个月内对患者进行随访，预计平均 7 个月
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记录所有服用研究药物的患者的不良事件，包括 SAE/SAR
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将在试验治疗期间 + 1 个月内对患者进行随访，预计平均 7 个月
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整体回复率
大体时间：患者将在试验治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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ORR = CR+PR 在研究期间的最佳响应时间
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患者将在试验治疗期间接受随访，预计平均 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mikael Eriksson, MD PhD、Scandinavian Sarcoma Group
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2016年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年1月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年1月30日
首次发布 (估计)
2012年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月9日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
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