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中等规模人群的扩展访问协议 - RAVICTI for Byler Disease

2019年2月14日 更新者：Robert Squires, Jr.
拜勒病是 ATP8B1 基因纯合错义 (G308V) 突变的结果。 由于胆汁淤积并发症，该病通常在出生后第一年出现；常见的表现包括黄疸、生长迟缓、与维生素 K 缺乏相关的出血和/或与维生素 D 缺乏相关的骨骼脆弱。 拜勒病的早期管理针对营养问题，这些问题往往对医疗干预有反应，不像瘙痒/抓挠仍然是一个毁灭性的问题。 进行性肝病在拜勒病中发展，可导致肝硬化和终末期肝病。 这是 RAVICTI 的开放标签扩展访问协议，用于患有拜勒病的儿童。 主要假设是在这些儿童中给予 RAVICTI 是可行的、耐受性良好且安全的。 还假设 RAVICTI 治疗导致肝病生化标志物的改善，并且它可能改善或防止抓挠行为的发展，作为肝病引起的瘙痒的一种表现。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

研究类型

扩展访问

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 19年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 通过 ATP8B1 中的纯合突变鉴定的拜勒病预计会产生 G308V 错义突变
  • 总血清胆汁酸 > 100 µM
  • 年龄大于 130 天的男性或女性受试者开始筛查程序
  • 年龄大于 180 天开始 RAVICTI 治疗的男性或女性受试者
  • 遵守所有研究方案的能力和意愿
  • 访问间歇性电话联系
  • 书面知情同意书

排除标准：

  • 先前手术中断肠肝循环（包括但不限于部分胆道改道和/或回肠排除）
  • 肝移植
  • 其他确诊的合并肝病

  • 门静脉高压症的证据

    • 血小板计数 < 150,000 和
    • 可触及脾脏 > 肋缘以下 2 厘米，或
    • 临床并发症/特征 c/w 门静脉高压史
  • 食管或胃静脉曲张或静脉曲张出血
  • 腹水
  • 肝性脑病
  • 尽管有维生素 K 治疗，但凝血障碍（PT > 15 秒或 INR > 1.5）
  • ALT > 10 X 正常值上限
  • 对 RAVICTI 或 4-苯基丁酸过敏/超敏反应
  • 严重并发疾病，如神经、心血管、肺、代谢、内分泌和肾脏疾病，会干扰研究的进行和结果
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染的已知诊断
  • 癌症或癌症病史
  • 任何怀孕或哺乳期或计划怀孕 1 年的女性
  • 任何已知的酒精或药物滥用史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Robert Squires, Jr.

调查人员

  • 首席研究员：Robert H Squires, MD、University of Pittsburgh

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2014年3月19日

首先提交符合 QC 标准的

2014年3月19日

首次发布 (估计)

2014年3月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年2月14日

最后验证

2019年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PRO13110219

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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