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用达沙替尼治疗慢性期（CP）慢性粒细胞白血病（CML）患者 (DasPAQT)

2019年7月24日更新者：Onco Medical Consult GmbH

使用达沙替尼治疗慢性期 (CP) 慢性粒细胞白血病 (CML) 患者 PCR 监测、依从性、生活质量、治疗满意度

CML 需要持续治疗和治疗里程碑评估，以便正确管理疾病。达沙替尼被批准用于治疗新诊断的 PH+ CP-CML 和处于慢性或加速期或急变期的 CML 患者，这些患者对包括伊马替尼在内的先前疗法有耐药性或不耐受性。尽管伊马替尼在临床试验（主要是慢性期 CML）中证明了前所未有的疗效，但缺乏关于如何在现实生活中的临床实践环境中管理 CML 的公开数据。因此，这项非干预性研究旨在收集关于一线和二线治疗和/或转换设置（第一线内或从第一线 TKI 到第二线达沙替尼）的临床常规达沙替尼 CML 治疗的真实数据. 重点在于注册医生诊所提供的医疗保健，因为大多数未参与临床试验的 CML 患者在这里接受治疗。

研究概览

地位

完全的

条件

骨髓性白血病，慢性，慢性期

详细说明

伊马替尼于 2001 年上市，改变了 CML 的治疗模式。 IRIS 试验的七年随访显示，接受伊马替尼治疗的新诊断 CML 患者的总生存率估计为 86%。

2006 年 6 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准达沙替尼用于治疗患有耐药性疾病或对先前治疗（包括伊马替尼）不耐受的 CP-CML 成人患者。在确认治疗的安全性和有效性后，FDA 于 2009 年 5 月将达沙替尼转为常规批准。 2010 年 10 月 28 日，FDA 加速批准达沙替尼用于治疗新诊断的 CML-CP 成年患者。达沙替尼由此与包括尼罗替尼在内的其他 TKI 一起进入市场。

根据产品特性手册的总结，达沙替尼 (Sprycel®) 适用于治疗以下成年患者：

新诊断的 Ph+ CML 处于慢性期。
对包括甲磺酸伊马替尼在内的先前治疗具有耐药性或不耐受的慢性、加速期或急变期 CML。
Ph+ 急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞 CML，对既往治疗有耐药性或不耐受。

达沙替尼对比伊马替尼的 III 期研究 (DASISION) 可以证明，与伊马替尼相比，达沙替尼诱导的完全细胞遗传学反应和主要分子反应率显着更高和更快。由于在 12 个月内实现完全细胞遗传学反应与更好的长期无进展生存相关，达沙替尼可能会改善新诊断的慢性期 CML 患者的长期结果。

然而，需要进一步的数据来获得有关达沙替尼临床益处的更多信息。

CML 需要持续治疗和治疗里程碑评估，以便正确管理疾病。达沙替尼被批准用于治疗新诊断的 PH+ CP-CML 和处于慢性或加速期或急变期的 CML 患者，这些患者对包括伊马替尼在内的先前疗法有耐药性或不耐受性。尽管伊马替尼在临床试验（主要是在慢性期 CML 中）中表现出卓越的疗效，但缺乏关于如何在现实生活中的临床实践环境中管理 CML 的公开数据。

因此，这项非干预性研究旨在收集关于一线和二线治疗和/或转换设置（第一线内或从第一线 TKI 到第二线达沙替尼）的临床常规达沙替尼 CML 治疗的真实数据. 重点在于注册医生诊所提供的医疗保健，因为大多数未参与临床试验的 CML 患者在这里接受治疗。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

223

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

德国
- - Augsburg、德国、86152
    - Onkologische Schwerpunktpraxis Augsburg
  - Berlin、德国、10407
    - OVZ Friedrichshain Hämatologie, Onkologie und Palliativmedizin
  - Berlin、德国、13055
    - Krebsheilkunde Lichtenberg
  - Berlin、德国、13187
    - Praxis für Innere Medizin Ärztehaus Berlin-Pankow
  - Berlin、德国、13353
    - Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Hämatologie, Onkologie und Tumorimmunologie Charité - Universitätsmedizin Berlin
  - Duisburg、德国、47166
    - Onkologie Duisburg Nord
  - Hamburg、德国、22081
    - Onkologie Lerchenfeld
  - Hof、德国、95028
    - Onkologie Hof - Medizinisches Versorgungszentrum GmbH
  - München、德国、81241
    - Hämatologische Praxisgemeinschaft München
  - Singen、德国、78224
    - Schwerpunktpraxis für Hämatologie und Internistische Onkologie, Gastroenterologie
  - Trier、德国、54292
    - Onkologische Schwerpunktpraxis Trier St. Anna / Brüderkrankenhaus
  - Westerstede、德国、26655
    - Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
- Baden-Württemberg
  - Heidenheim、Baden-Württemberg、德国、89518
    - Praxis für Hämatologie und Internistische Onkologie
  - Offenburg、Baden-Württemberg、德国、77654
    - Ambulantes Therapiezentrum
  - Schwäbisch Hall、Baden-Württemberg、德国、74523
    - Diakonie-Klinikum Schwäbisch Hall GmbH, Klinik für Innere Medizin III
- Bayern
  - Altötting、Bayern、德国、84503
    - Praxisklinik für integrative Onkologie
  - Aschaffenburg、Bayern、德国、63739
    - Gemeinschaftspraxis Drs. Klausmann
  - Aschaffenburg、Bayern、德国、63739
    - Klinikum Aschaffenburg Hämato-Onkologische Schwerpunktpraxis
  - Bamberg、Bayern、德国、96049
    - Onkologische Gemeinschaftspraxis
  - Bayreuth、Bayern、德国、95445
    - Klinikum Bayreuth Klinik für Hämatologie und Onkologie
  - Bayreuth、Bayern、德国、95445
    - Schwerpunktpraxis für Hämatologie und Onkologie
  - Kronach、Bayern、德国、96317
    - Onkologische Schwerpunktpraxis
  - Landshut、Bayern、德国、84028
    - Hämatologie Onkologie Palliativmedizin Tagesklinik Landshut
  - München、Bayern、德国、80331
    - Facharztpraxis für Hämatologie und Onkologie, München
  - München、Bayern、德国、80331
    - Praxis für Hämatologie und Onkologie am Isartor
  - München、Bayern、德国、80335
    - MOP-Studiengesellschaft
  - Regensburg、Bayern、德国、93053
    - Schwerpunktpraxis und Tagesklinik dür Hämatologie und Onkologie/OncoPRO GbR
  - Weiden、Bayern、德国、92637
    - Fachärztliche Gemeinschaftspraxis
- Brandenburg
  - Potsdam、Brandenburg、德国、14467
    - MVZ für Blut- und Krebserkrankungen Potsdam
- Hessen
  - Bad Soden am Taunus、Hessen、德国、65812
    - Onkologische Schwerpunktpraxis und Tagesklinik
  - Frankfurt am Main、Hessen、德国、60389
    - Onkologische Gemeinschaftspraxis am Bethanien-Krankenhaus
  - Göttingen、Hessen、德国、37073
    - Gemeinschaftspraxis Dres med. Dirk Meyer & Andreas Ammon und Michael Metz
  - Hanau、Hessen、德国、63450
    - Onkologische Schwerpunktpraxis
  - Langen、Hessen、德国、63225
    - Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
  - Wiesbaden、Hessen、德国、65191
    - Dres. Klaus Maria Josten und Ortwin Klein
- Mecklenburg-Vorpommern
  - Güstrow、Mecklenburg-Vorpommern、德国、18273
    - Intern. Gemeinschaftspraxis
  - Rostock、Mecklenburg-Vorpommern、德国、18057
    - Gemeinschaftspraxis für Hämatologie/Onkologie
- Niedersachen
  - Nordhorn、Niedersachen、德国、48527
    - Hämatologisch-onkologische Gemeinschaftspraxis Nordhorn
- Niedersachsen
  - Goslar、Niedersachsen、德国、38642
    - Onkologische Kooperation Harz
  - Hannover、Niedersachsen、德国、30171
    - Onkologisches Ambulanzzentrum Hannover
  - Hannover、Niedersachsen、德国、30625
    - Praxis fur Hamatologie und Onkologie
  - Hildesheim、Niedersachsen、德国、31135
    - Onkologische Schwerpunktpraxis Hildesheim
  - Neustadt am Rübenberge、Niedersachsen、德国、31535
    - Schwerpunktpraxis
- Nordrhein-Westfalen
  - Arnsberg、Nordrhein-Westfalen、德国、59755
    - MVZ Arnsberg
  - Bergisch Gladbach、Nordrhein-Westfalen、德国、51429
    - Vinzenz Pallotti Hospital GmbH
  - Düren、Nordrhein-Westfalen、德国、52353
    - Medizinisches Versorgungszentrum (MVZ) an der St. Marien-Hospital Düren gGmbH
  - Gelsenkirchen、Nordrhein-Westfalen、德国、45879
    - Onko.Logix GmbH & Co. KG
  - Hamm、Nordrhein-Westfalen、德国、59065
    - Praxis fur Hamatologie und Onkologie
  - Herne、Nordrhein-Westfalen、德国、44623
    - Praxisklinik Hämatologie/Onkologie Herne
  - Köln、Nordrhein-Westfalen、德国、50677
    - Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie
  - Köln、Nordrhein-Westfalen、德国、51103
    - Gemeinschaftspraxis für Hämatologie und Onkologie / Ambulante Tumortherapie
  - Lemgo、Nordrhein-Westfalen、德国、32657
    - Klinikum Lippe Onkologie und Hämatologie
  - Mönchengladbach、Nordrhein-Westfalen、德国、41066
    - Praxis für Hämatologie, Onkologie und Palliativmed
  - Mülheim an der Ruhr、Nordrhein-Westfalen、德国、45468
    - Onkologische Schwerpunktpraxis Mülheim an der Ruhr und Oberhausen
  - Remscheid、Nordrhein-Westfalen、德国、42589
    - Onkologische Praxis Remscheid
- Rheinland-Pfalz
  - Idar-Oberstein、Rheinland-Pfalz、德国、55743
    - Klinikum Idar-Oberstein GmbH Medizinische Klinik I
  - Kaiserslautern、Rheinland-Pfalz、德国、67655
    - IDGGQ, Institut für med. Dokumentation GbR
  - Koblenz、Rheinland-Pfalz、德国、56068
    - Praxisklinik für Hämatologie und Onkologie Koblenz/ Institut für Versorgungsforschung in der Onkologie GbR
- Saarland
  - Saarbrücken、Saarland、德国、66113
    - CaritasKlinikum Saarbrücken St. Theresia Akademisches Lehrkrankenhaus der Universität des Saarlandes
  - Saarbrücken、Saarland、德国、66113
    - Gemeinschaftspraxis Drs. Georg Jacobs, Prof Heiner Daus und PD Dr. Schmits
- Sachsen
  - Bautzen、Sachsen、德国、02625
    - Onkologische Praxis Bautzen
  - Chemnitz、Sachsen、德国、09113
    - Klinikum Chemnitz gGmbH Klinik für Innere Medizin III
  - Neustadt、Sachsen、德国、01844
    - Internistische Praxis & Tagesklinik
  - Zittau、Sachsen、德国、02763
    - Ambulante Onkologie Ostsachsen
- Sachsen-Anhalt
  - Halberstadt、Sachsen-Anhalt、德国、38820
    - Hämato-onkologische Praxis
- Thüringen
  - Eisenach、Thüringen、德国、99817
    - Gemeinschaftspraxis

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年至 78年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

这项非干预性研究将记录大约 300 名新诊断的 CP-CML 成年患者和慢性期 CML 患者，这些患者对先前的治疗（包括伊马替尼和尼罗替尼）有耐药性或不耐受性。

描述

纳入标准：

新诊断的 CP-CML 患者和处于慢性期的 CML 患者对先前的治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受。慢性CML的任何一线治疗。
诊断时年满 18 岁
根据 SmPC 接受达沙替尼治疗
在任何筛选程序之前根据当地指南获得书面知情同意书

排除标准：

•参加 CML 治疗临床试验的患者将被排除在外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：其他
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
研究开始时和 12 个月后分子缓解状态的分布。大体时间：12个月	纳入本研究的患者正在接受达沙替尼治疗。 BCR-ABL 阳性细胞的分数在研究开始时测量，或在达沙替尼治疗开始的时间点进行评估，并分类为 >MR3、MR3、MR4 和 MR4.5 作为有序测量。 12 个月后重新评估 BCR-ABL 阳性细胞的分子分数。	12个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
研究开始时和 24 个月后分子缓解状态的分布。大体时间：24个月	纳入本研究的患者正在接受达沙替尼治疗。 BCR-ABL 阳性细胞的分数在研究开始时测量或在达沙替尼治疗开始的时间点进行评估，并分类为 >MR3、MR3、MR4 和 MR4.5 作为顺序测量。 24 个月后重新评估 BCR-ABL 阳性细胞的分子分数。	24个月
最好的回应大体时间：长达 36 个月	定义为治疗开始后任何时间的最佳反应。报告将是每个反应的分布（进展、稳定的疾病、至少一类 MR 的缓解）	长达 36 个月
分子缓解时间大体时间：长达 36 个月	当发生从较高数量的 BCR-ABL 阳性患者到较低数量的 BCR-ABL 阳性患者的变化时，患者达到此事件	长达 36 个月
时间分子进程大体时间：长达 36 个月	患者在进入研究时开始观察期，并在达到更高 BCR-ABL 缓解状态的变化时达到此事件。	长达 36 个月
达沙替尼治疗开始时的细胞遗传学概况、BCR-ABL 转录本的类型（如果这些参数在设施中进行了常规测试并记录在 NIS 中）。大体时间：长达 36 个月	根据常规细胞遗传学（至少 20 条中期染色体的评估）和超中期 FISH（如果适用）的细胞遗传学反应	长达 36 个月
血液学反应 (HR) 和全血细胞计数（如果这些参数在设施中进行了常规测试并记录在 NIS 中）大体时间：长达 36 个月	全血细胞计数（如果这些参数在设施中进行了常规测试并记录在 NIS 中）	长达 36 个月
患者依从性/依从性大体时间：3、6、12、24个月后	在基线进行评估，并在观察 3、6、12、24 个月后随时间推移进行分析。	3、6、12、24个月后
患者满意度大体时间：3、6、12、24个月后	在基线进行评估，并在观察 3、6、12、24 个月后随时间推移进行分析。	3、6、12、24个月后
生活质量大体时间：3、6、12、24个月后的时间	在基线进行评估，并在观察 3、6、12、24 个月后随时间推移进行分析。	3、6、12、24个月后的时间
以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数大体时间：3、6、12、24个月后的时间	在基线进行评估，并在观察 3、6、12、24 个月后随时间推移进行分析。	3、6、12、24个月后的时间
关于主要研究目标的亚组分析大体时间：12个月	分析了预后评分或既往治疗模式等常见影响因素，无论它们是否对主要研究目标有影响。	12个月
关于缓解时间的亚组分析大体时间：长达 36 个月	分析常见的影响因素，如预后评分或既往治疗模式，它们是否对缓解时间有影响	长达 36 个月
关于进展时间的亚组分析大体时间：长达 36 个月	分析年龄、性别或既往治疗模式等常见影响因素是否对进展时间有影响	长达 36 个月
关于生活质量和患者依从性的亚组分析大体时间：3、6、12、24个月后的时间	分析年龄、性别、合并症或既往治疗模式等常见影响因素，是否对生活质量和患者依从性有影响	3、6、12、24个月后的时间
以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者亚组分析大体时间：3、6、12、24个月后的时间	分析年龄、性别、合并症或既往治疗模式等常见影响因素，看它们是否对安全性和毒性有影响	3、6、12、24个月后的时间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Onco Medical Consult GmbH

调查人员

首席研究员：Hans Tesch, Prof. Dr.、Hämatologisch-Onkologische Gemeinschaftspraxis am Bethanien-Krankenhaus, Im Prüfling 17, D-60389 Frankfurt am Main

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年10月1日

初级完成 (实际的)

2019年3月1日

研究完成 (实际的)

2019年5月1日

研究注册日期

首次提交

2014年12月15日

首先提交符合 QC 标准的

2015年1月22日

首次发布 (估计)

2015年1月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年7月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年7月24日

最后验证

2018年7月1日