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可逆肺动脉束带术作为早期终末期扩张性左心室病的简化管理

2023年2月7日 更新者:Loma Linda University
本研究的目的是:1) 重塑和恢复左心室的几何形状和功能。 2) 避免需要机械循环支持 (MCS) 和/或心脏移植 (CT)。 3) 确认在德国完成并于 2013 年 5 月在心肺移植杂志上报道的一项试点研究的结果。

研究概览

详细说明

研究婴儿将在肺动脉结扎术之前接受心导管插入术和心肌活检,并在介入心脏病专家的随访监测期间以适当的时间间隔进行。 患者将被“列入”心脏移植名单,rPAB 将以体外机械供氧 (ECMO) 的形式代替机械循环支持或作为现有机械循环支持的替代方案。 作为单独研究的一部分,心肌活组织检查将被快速冷冻用于储存和最终探测细胞类型(成熟或干细胞)。

将后负荷 rPAB 添加到功能正常的右心室(在终末期扩张型心肌病的情况下)可将室间隔向中线移动,从而显着改善左心室的几何形状和功能。 它允许婴儿或幼儿在 Starling 曲线上的一个大大改善的位置进行操作,逐渐解决充血性心力衰竭和致命性心室节律失常的可能性。 已知存在于该患者年龄组的心肌内的大量祖细胞可能有助于“永久性”左心室恢复。

胸骨切开术切口用于应用 rPAB。 在超声心动图控制下束带收紧,直到室间隔变成中线结构。 肌力药和血管扩张剂可增强心肌功能。 这些药物在 2-4 周内逐渐停用。 婴儿在 rPAB 后的第一个星期内脱离机械通气,并恢复肠内喂养。 婴儿通过口服药物出院,并接受频繁的临床监测。

随着婴儿的成长,rPAB 对右心室流出道的阻碍相对更大。 根据发现右心室扩张增加、三尖瓣反流开始或恶化,或血浆 B 型钠尿肽 (BNP) 水平晚期逐渐增加,可以作为基于球囊导管的手术分阶段松开束带。 波段扩大可以分阶段完成,最终选择 15-30 mmHg 的轻度残余右心室-主肺动脉压力梯度。

婴儿的短期和长期监测将包括临床检查、身高、体重、心导管检查、心电图、超声心动图、胸片和血浆 BNP 水平。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

4

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • Loma Linda、California、美国、92354
        • Loma Linda University Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 4年 (孩子)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 0-4岁
  2. 孤立性、特发性左心室终末期扩张型心肌病或左心室舒张末期直径 (LVEDD) Z 评分 > 4.5;射血分数 (EF) < 30%
  3. 可接受的机械循环支持和/或心脏移植候选者
  4. 保留右心室功能
  5. 临床功能状态 IV(住院)
  6. 家长同意

排除标准:

  1. 双心室终末期扩张型心肌病
  2. 确诊或疑似心肌炎
  3. 伴随的结构性(先天性)心脏病
  4. 中重度三尖瓣反流
  5. 肺动脉高压与左心室终末期心肌病不成比例
  6. 与双心室功能障碍相关的遗传性疾病
  7. 年龄大于 4 岁
  8. 未经父母同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:其他
  • 分配:北美
  • 介入模型:单组
  • 屏蔽:没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:可逆肺动脉环扎术
向功能正常的右心室(在末期扩张型心肌病的情况下)添加后负荷可逆肺动脉束带术可使室间隔向中线移动,从而显着改善左心室的几何形状和功能。 它允许婴儿或幼儿从 Starling 曲线上的一个大大改善的位置进行操作,逐渐解决充血性心力衰竭和致命的心室节律失常的可能性。 已知存在于该患者年龄组的心肌内的大量祖细胞可能有助于“永久性”左心室恢复。
胸骨切开术切口用于应用 rPAB。 在超声心动图控制下收紧,直到室间隔变成中线结构。 2-4 周后停药的正性肌力药和血管扩张药可增强心肌功能。 婴儿在第一周内脱离机械通气,恢复肠内喂养。 婴儿通过口服药物出院,并进行随访。 如果发现右心室扩张增加、三尖瓣反流开始或恶化,或血浆 B 型钠尿肽 (BNP) 水平在晚期逐渐增加,则选择轻度残留右心室-主肺动脉压力梯度为15-30 mmHg。
其他名称:
  • rPAB
进行这项研究是为了评估程序,而不是所使用的材料。 该研究使用贴片作为材料在肺动脉周围形成束带,目前在标签外常规进行。 该贴片被批准为心血管贴片。 FDA 501(k) K032168。
其他名称:
  • Gortex 心血管贴片

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
手术成功
大体时间:5年
积极的手术结果、患者的存活、不需要机械循环支持或心脏移植以及左心室功能改善
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
全因死亡率
大体时间:5年
非心脏开放与微创胸外科手术导致的死亡总数。
5年
持续性心力衰竭
大体时间:5年
描述为具有大于 II 的 NYHA。
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年1月1日

初级完成 (实际的)

2021年5月7日

研究完成 (实际的)

2021年5月7日

研究注册日期

首次提交

2016年1月8日

首先提交符合 QC 标准的

2016年1月8日

首次发布 (估计)

2016年1月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年2月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年2月7日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

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