评估 Vismodegib 作为基底细胞癌 (BCC) 新辅助治疗的兴趣的研究 (VISMONEO)

纳入标准：

1. BCC患者，手术分期为A、B或C（参见附录3：手术分期定义），肿瘤复发中度风险区直径≥3cm，BCC直径≥2cm肿瘤复发风险较高的区域。 根据 HAS 建议，考虑了两个区域：

   • 肿瘤复发风险中等的区域：前额、脸颊、下巴、颈部和头皮
   • 肿瘤复发风险较高的区域：头端的鼻子和口周部位
2. 应在多学科委员会会议 (RCP) 期间做出将患者纳入本研究的决定。 在此 RCP 期间，放射治疗应被视为不充分的治疗。 （如果会议期间放射治疗师缺席，其意见应记录在患者的病历中）。
3. 书面知情同意书
4. 年龄≥18岁
5. 东方合作肿瘤小组表现状态 (ECOG PS) 为 0、1 或 2
6. 至少有一个经组织学证实的病变...
7. 患有 Gorlin 综合征的患者可以参加本研究，但必须符合其他纳入标准
8. 患有可测量和/或不可测量疾病的患者（根据 RECIST，v1.1 定义）

9. 足够的器官功能，如下实验室结果所证明：

   • 血红蛋白 > 8.5 克/分升
   • 粒细胞计数≥1000/μL
   • 血小板计数 ≥ 75,000/μL
   • 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 3 × 正常值上限 (ULN)
   • 对于有记录的吉尔伯特综合征患者，总胆红素≤ 1.5 × ULN 或在 3 × ULN 以内
10. 绝经前妇女开始给药前 7 天内血清妊娠试验阴性。 如果无生育能力的女性手术绝育或绝经后 ≥ 1 年，则可以包括在内。
11. 育龄妇女必须在治疗期间和最后一次给药后的 24 个月内使用一种高效避孕方法和一种屏障避孕方法。 高效避孕方法被定义为那些在持续和正确使用时导致低失败率（即每年低于 1%）的方法（例如，植入物、注射剂或宫内节育器；请参阅附录 8更多细节）。 根据研究者的判断，可接受的避孕方法可能包括完全禁欲。 （定期禁欲[例如，日历、排卵、症状热和排卵后方法]和戒断是不可接受的避孕方法。）
12. 对于有生育潜力女性伴侣的男性患者，同意使用含杀精子剂的避孕套，即使在输精管切除术后、在接受 Vismodegib 治疗期间与伴侣发生性行为期间以及完成研究治疗后两个月
13. 对于男性患者，同意在研究期间和停用 Vismodegib 后的 24 个月内不捐献精液
14. 同意在研究期间和停用 Vismodegib 后至少 24 个月内不捐献血液或血液制品。
15. 预期寿命 > 12 周
16. 健康保险制度覆盖的患者

排除标准：

1. 无法或不愿吞服胶囊
2. BCC 位于头部或颈部以外的患者
3. 怀孕或哺乳
4. 同时进行非方案指定的抗肿瘤治疗（例如化疗、其他靶向治疗或光动力治疗
5. 入组前 4 周内接受过化疗
6. 入组前 4 周内参加过另一项临床试验
7. 入组前 6 个月内接受过放射治疗
8. 转移性基底细胞癌
9. 不受控制的内科疾病，例如需要静脉注射抗生素治疗的感染。
10. 其他疾病史、代谢功能障碍、体格检查发现或临床实验室发现合理怀疑禁忌使用研究药物或可能影响研究结果解释或使患者处于高风险的疾病或状况从治疗并发症。
11. 患有罕见遗传性半乳糖不耐受、原发性乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良（根据产品 SmPC）的患者。
12. 不能或不愿遵守方案要求的患者
13. 紧急情况下的患者
14. 被拘留的病人