Estudo avaliando o interesse do Vismodegib como tratamento neoadjuvante do carcinoma basocelular (CBC) (VISMONEO)

Critério de inclusão:

1. Doentes com CBC, cuja fase cirúrgica é A, B ou C (cf. Anexo 3: Definição das fases cirúrgicas), com diâmetro ≥ 3cm em zonas de risco intermédio de recidiva tumoral e CBC com diâmetro ≥ 2 cm nas zonas de maior risco de recidiva tumoral. De acordo com as recomendações do HAS, duas zonas são consideradas:

   • Zonas de risco intermediário de recorrência do tumor: testa, bochecha, queixo, pescoço e couro cabeludo
   • Zonas de maior risco de recorrência do tumor: nariz e locais periorificiais da extremidade cefálica
2. A decisão de incluir o paciente neste estudo deve ser tomada durante a Reunião do Comitê Pluridisciplinar (RCP). Durante este RCP, a radioterapia deve ser considerada como um tratamento inadequado. (Se o radioterapeuta estiver ausente durante a reunião, sua opinião deve ser registrada no prontuário do paciente).
3. Consentimento informado por escrito
4. Idade ≥ 18 anos
5. Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) de 0, 1 ou 2
6. Pelo menos uma lesão confirmada histologicamente...
7. Pacientes com síndrome de Gorlin podem se inscrever neste estudo, mas devem atender aos outros critérios de inclusão
8. Pacientes com doença mensurável e/ou não mensurável (conforme definido pelo RECIST, v1.1)

9. Função adequada do órgão, conforme evidenciado pelos seguintes resultados laboratoriais:

   • Hemoglobina > 8,5 g/dL
   • Contagem de granulócitos ≥ 1000/μL
   • Contagem de plaquetas ≥ 75.000/μL
   • Aspartato transaminase (AST ) e alanina transaminase (ALT) ≤ 3 × limite superior do normal (LSN)
   • Bilirrubina total ≤ 1,5 × LSN ou dentro de 3 × LSN para pacientes com síndrome de Gilbert documentada
10. Teste de gravidez sérico negativo dentro de 7 dias antes do início da dosagem em mulheres na pré-menopausa. Mulheres sem potencial para engravidar podem ser incluídas se forem cirurgicamente estéreis ou se estiverem na pós-menopausa por ≥ 1 ano.
11. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz e um método contraceptivo de barreira durante o tratamento e por 24 meses após a dose final. Métodos de contracepção altamente eficazes são definidos como aqueles que resultam em uma baixa taxa de falha (ou seja, menos de 1% ao ano) quando usados ​​de forma consistente e correta (por exemplo, implantes, injetáveis ​​ou dispositivos intra-uterinos; consulte o Apêndice 8 para mais detalhes). A critério do Investigador, métodos aceitáveis ​​de contracepção podem incluir abstinência total. (A abstinência periódica [por exemplo, calendário, métodos de ovulação, sintotérmicos e pós-ovulatórios] e a retirada não são métodos contraceptivos aceitáveis.).
12. Para pacientes do sexo masculino com parceiras em idade fértil, concordar em usar preservativo com espermicida, mesmo após vasectomia, durante relações sexuais com parceiras durante o tratamento com Vismodegib e por dois meses após a conclusão do tratamento do estudo
13. Para pacientes do sexo masculino, concordância em não doar sêmen durante o estudo e por 24 meses após a descontinuação do Vismodegib
14. Concordância em não doar sangue ou hemoderivados durante o estudo e por pelo menos 24 meses após a descontinuação do Vismodegib.
15. Expectativa de vida > 12 semanas
16. Doentes abrangidos por um Sistema de Seguro de Saúde

Critério de exclusão:

1. Incapacidade ou falta de vontade de engolir cápsulas
2. Pacientes com CBC situado fora da região da cabeça ou pescoço
3. Gravidez ou lactação
4. Terapia antitumoral concomitante não especificada pelo protocolo (por exemplo, quimioterapia, outra terapia direcionada ou terapia fotodinâmica)
5. Quimioterapia dentro de 4 semanas antes da inscrição
6. Participação em outro estudo clínico dentro de 4 semanas antes da inscrição
7. Radioterapia nos 6 meses anteriores à inscrição
8. CBC metastático
9. Doenças médicas não controladas, como infecções que requerem tratamento com antibióticos intravenosos.
10. História de outra doença, disfunção metabólica, achado de exame físico ou achado de laboratório clínico que dê suspeita razoável de uma doença ou condição que contraindique o uso de um medicamento em investigação ou que possa afetar a interpretação dos resultados do estudo ou que torne o paciente de alto risco das complicações do tratamento.
11. Doentes com um problema hereditário raro de intolerância à galactose, hipolactasia primária ou malabsorção de glucose-galactose (de acordo com o RCM do produto).
12. Pacientes incapazes ou não dispostos a cumprir os requisitos do protocolo
13. Pacientes em situação de emergência
14. Pacientes mantidos em detenção